Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med ernæring og ikke-invasiv positivt trykventilation

11. juli 2019 opdateret af: Edward Kasaraskis

Tidlig behandling af amyotrofisk lateral sklerose med ernæring og ikke-invasiv positivt trykventilation

Formålet med undersøgelsen er at bestemme energibalancen og evaluere ernæringsstatus hos patienter med ALS, samt at undersøge brugen af ​​NIPPV som respiratorisk støtte til behandling af patienter med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hidtil undersøgelser viser, at perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG) - indsættelse af en ernæringssonde i maven - og ikke-invasiv positivt trykventilation (NIPPV) - mekanisk assisteret eller genereret åndedræt leveret gennem en tætsiddende næse- eller ansigtsmaske - forbedrer overlevelse i amyotrofisk lateral sklerose (ALS), selv når den introduceres sent i sygdommen.

Dr. Kasarskis og hans forskerhold mener, at tidlig intervention med disse behandlinger kan forbedre patienternes resultat endnu mere. Mange spørgsmål vedrørende den tidlige brug af disse behandlinger forhindrer imidlertid designet af et fase III klinisk forsøg for at teste denne hypotese. Fælles for både NIPPV og ernæring er mangel på en pålidelig indikator for tidlig respiratorisk eller ernæringsmæssig insufficiens. Med hensyn til ernæring er pålidelige og omkostningseffektive metoder nødvendige for at bestemme en patients energi (dvs. kalorie) krav på forskellige stadier af sygdommen for at etablere et grundlag for at anbefale PEG om tilstrækkeligheden af ​​energiindtaget. For NIPPV skal faktorer, der påvirker accept og tolerabilitet af denne terapi, og målinger af tidlig respiratorisk dysfunktion identificeres.

Formålet med dette forsøg er at udvikle og validere strategier til at forbedre tolerabiliteten af ​​NIPPV, identificere faktorer, der påvirker accepten af ​​NIPPV, og evaluere mål for tidlig respirationssvigt, bortset fra procentdelen af ​​forceret vital kapacitet (FVC). Forskere vil også udvikle og validere metoder til at bestemme energibalancen i og evaluere ernæringsstatus hos patienter med ALS, som vil være anvendelige til et multicenter fase III-studie af ernæring og NIPPV.

Undersøgelsen vil blive udført på 11 andre steder over hele landet. Nogle undersøgelsessteder vil fokusere på de ernæringsmæssige aspekter af forsøget, mens de andre steder vil fokusere på NIPPV-behandling. I alt 220 patienter vil blive undersøgt over 2 år.

Tilmeldingen slutter den 30. juni 2007. Den sidste patient blev fulgt klinisk indtil 30. juni 2008. Undersøgelsen forblev åben for prøveanalyse, dataanalyse og vurdering af vital status indtil afslutningen af ​​finansieringen den 30. november 2009.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

153

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80262
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19103
        • Drexel University
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas-San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 54505
        • University of Vermont

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give informeret samtykke.
  • Hvis kvinder i den fødedygtige alder, skal være ikke-ammende og kirurgisk sterile eller bruge en effektiv præventionsmetode (dobbeltbarriere eller oral prævention) og have en negativ graviditetstest.
  • Minoriteter: Alle racer og etnisk baggrund.
  • Sygdomsinklusion: Klinisk mulig/afklaret/sandsynlig eller laboratorieunderstøttet sandsynlig, sporadisk eller familiær ALS i henhold til de reviderede Escorial-kriterier.
  • Begyndelse af progressiv svaghed inden for 60 måneder før studiet.
  • Villig til at vende tilbage til besøg som planlagt og overholde protokolkrav.

FVC-kriterier

  • NIPPV-arm: Bedst siddende FVC mellem 50 % og 95 % af forventet normal.
  • Ernæringsarm: Bedst siddende FVC >50 % af forventet normal.

Ekskluderingskriterier:

  • Ubehandlet eller ustabil hyper- eller hypothyroidisme, ubehandlet eller ustabil astma, ustabil angina, fremskreden lever- eller nyresygdom, fremskreden cancer, ubehandlet diabetes eller kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL).
  • Diagnose af andre motoriske neuroner eller anden neurologisk lidelse, der efterligner ALS.
  • Diagnose af anden neurodegenerativ sygdom (dvs. Parkinsons sygdom, Alzheimers sygdom osv.)
  • Inflammatorisk tarmsygdom eller malabsorptionssyndrom.
  • Brug af NIPPV, mekanisk ventilation eller trakeostomi på tidspunktet for samtykke.
  • Manglende evne til at overholde studiebesøgsplanen eller mangel på pålidelig vicevært, hvis deltageren har brug for en.
  • Gravid eller ammende kvinde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tidlig NIPPV-intervention
Deltagere med >80 % forudsagt forceret vital kapacitet (FVC).
Enhed: Tidlig NIPPV
Tidlig intervention med non-invasiv positiv trykventilation (NIPPV) ved 80 % forceret vitalkapacitet (FVC).
Andre navne:
  • BiPAP (Bilevel Positive Airway Pressure)
Aktiv komparator: Standard of Care NIPPV
Deltagere med 50-74% forudsagde forceret vital kapacitet (FVC).
Enhed: Standard NIPPV
Standard of care non-invasiv positivt trykventilation (NIPPV) ved 50 % forceret vitalkapacitet (FVC).
Andre navne:
  • BiPAP (Bilevel Positive Airway Pressure)
Aktiv komparator: Standard of Care NIPPV og ernæringsovervågning
Deltagere med 50-95 % forceret vital kapacitet (FVC) og normal eller svækket amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala (ALSFRS). Deltagere i denne gruppe vil modtage standardbehandling NIPPV-terapi, men vil også gennemgå en detaljeret analyse af ernæringsstatus.
Enhed: Standard NIPPV
Standard of care non-invasiv positivt trykventilation (NIPPV) ved 50 % forceret vitalkapacitet (FVC).
Andre navne:
  • BiPAP (Bilevel Positive Airway Pressure)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Acceptfrekvens for tidlig ikke-invasiv positiv trykventilation (NIPPV) behandling.
Tidsramme: 6 uger
Procentdel af patienter, der forsøger at bruge NIPPV-terapi inden for seks uger efter det første tilbud.
6 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientoverlevelse med tidlig versus standardbehandling NIPPV-behandling
Tidsramme: et år
Varighed af patientens overlevelse
et år
Overholdelse af NIPPV-behandling
Tidsramme: en måned
Antal timers NIPPV-brug pr. måned
en måned
Samlet daglig energiforbrug (TDEE) for ALS-patienter
Tidsramme: Studiets varighed (ca. 1 år)
Det samlede daglige energiforbrug (TDEE) skal måles ved hjælp af metoden med dobbelt mærket vand (DLW).
Studiets varighed (ca. 1 år)
Tolerance af NIPPV-behandling
Tidsramme: en måned
Procentdel af patienter, der opnår tolerance (>4 timer/nat NIPPV efter 2-3 ugers titreringsperiode) bestemt af faktiske brugsdata.
en måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edward Kasaraskis

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Edward Kasarskis, MD, PhD, University of Kentucky

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juni 2005

Først opslået (Skøn)

30. juni 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R01NS045087 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner