Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wczesne leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) z odżywianiem i nieinwazyjną wentylacją dodatnim ciśnieniem

11 lipca 2019 zaktualizowane przez: Edward Kasaraskis

Wczesne leczenie stwardnienia zanikowego bocznego z odżywianiem i nieinwazyjną wentylacją dodatnim ciśnieniem

Celem badania jest określenie bilansu energetycznego i ocena stanu odżywienia pacjentów z ALS oraz zbadanie zastosowania NIPPV jako wspomagania oddychania w leczeniu pacjentów z ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dotychczasowe badania wskazują, że przezskórna gastrostomia endoskopowa (PEG) – wprowadzenie sondy do karmienia w żołądku – i nieinwazyjna wentylacja dodatnim ciśnieniem (NIPPV) – oddechy wspomagane mechanicznie lub generowane przez ściśle przylegającą maskę nosową lub twarzową – poprawiają przeżywalność w stwardnienie zanikowe boczne (ALS), nawet jeśli zostało wprowadzone w późnym stadium choroby.

Dr Kasarskis i jego zespół badawczy uważają, że wczesna interwencja z wykorzystaniem tych metod leczenia może jeszcze bardziej poprawić wyniki pacjentów. Jednak wiele problemów dotyczących wczesnego stosowania tych terapii uniemożliwia zaprojektowanie badania klinicznego III fazy w celu sprawdzenia tej hipotezy. Wspólny zarówno dla NIPPV, jak i żywienia, jest brak wiarygodnego wskaźnika wczesnej niewydolności oddechowej lub żywieniowej. W odniesieniu do żywienia potrzebne są niezawodne i opłacalne metody określania energii pacjenta (tj. kaloryczne) w różnych stadiach choroby, aby ustalić podstawę do zalecenia PEG w zakresie adekwatności podaży energii. W przypadku NIPPV należy zidentyfikować czynniki wpływające na akceptację i tolerancję tej terapii oraz pomiary wczesnych zaburzeń oddychania.

Celem tego badania jest opracowanie i walidacja strategii poprawiających tolerancję NIPPV, identyfikacja czynników wpływających na akceptację NIPPV oraz ocena wskaźników wczesnej niewydolności oddechowej, innych niż odsetek natężonej pojemności życiowej (FVC). Naukowcy opracują również i zweryfikują metody określania bilansu energetycznego i oceny stanu odżywienia pacjentów z ALS, które będą miały zastosowanie w wieloośrodkowych badaniach fazy III dotyczących odżywiania i NIPPV.

Badanie zostanie przeprowadzone w 11 innych miejscach w całym kraju. Niektóre ośrodki badawcze skupią się na aspektach żywieniowych badania, podczas gdy inne ośrodki skupią się na leczeniu NIPPV. W ciągu 2 lat przebadanych zostanie łącznie 220 pacjentów.

Rejestracja zakończy się 30 czerwca 2007 r. Ostatni pacjent był obserwowany klinicznie do 30 czerwca 2008 roku. Badanie pozostało otwarte do analizy próbek, analizy danych i oceny stanu życiowego do zakończenia finansowania 30 listopada 2009 r.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

153

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80262
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Beth Israel
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19103
        • Drexel University
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas-San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 54505
        • University of Vermont

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być niekarmiące i niepłodne chirurgicznie lub stosować skuteczną metodę antykoncepcji (podwójna bariera lub antykoncepcja doustna) oraz mieć ujemny wynik testu ciążowego.
  • Mniejszości: wszystkie rasy i pochodzenie etniczne.
  • Włączenie choroby: Klinicznie możliwe/zdecydowane/prawdopodobne lub potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne, sporadyczne lub rodzinne ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami Escorial.
  • Początek postępującego osłabienia w ciągu 60 miesięcy przed badaniem.
  • Chęć powrotu na wizyty zgodnie z planem i przestrzeganie wymagań protokołu.

Kryteria FVC

  • NIPPV Ramię: najlepiej siedzący FVC między 50% a 95% przewidywanej normy.
  • Grupa odżywiania: FVC najlepiej siedzącego >50% przewidywanej normy.

Kryteria wyłączenia:

  • Nieleczona lub niestabilna nadczynność lub niedoczynność tarczycy, nieleczona lub niestabilna astma, niestabilna dusznica bolesna, zaawansowana choroba wątroby lub nerek, zaawansowany rak, nieleczona cukrzyca lub przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP).
  • Rozpoznanie innego neuronu ruchowego lub innego zaburzenia neurologicznego, które naśladuje ALS.
  • Diagnoza innych chorób neurodegeneracyjnych (tj. choroby Parkinsona, choroby Alzheimera itp.)
  • Choroba zapalna jelit lub zespół złego wchłaniania.
  • Stosowanie NIPPV, wentylacji mechanicznej lub tracheostomii w momencie wyrażenia zgody.
  • Niemożność przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych lub brak rzetelnego opiekuna, jeśli uczestnik tego wymaga.
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wczesna interwencja NIPPV
Uczestnicy z >80% przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC).
Urządzenie: Wczesny NIPPV
Wczesna interwencja z nieinwazyjną wentylacją dodatnim ciśnieniem (NIPPV) przy 80% natężonej pojemności życiowej (FVC).
Inne nazwy:
  • BiPAP (dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych)
Aktywny komparator: Standard opieki NIPPV
Uczestnicy z 50-74% przewidywaną natężoną pojemnością życiową (FVC).
Urządzenie: Standardowy NIPPV
Standardowa nieinwazyjna wentylacja dodatnim ciśnieniem (NIPPV) przy 50% natężonej pojemności życiowej (FVC).
Inne nazwy:
  • BiPAP (dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych)
Aktywny komparator: Standard opieki NIPPV i monitorowanie odżywiania
Uczestnicy z 50-95% natężoną pojemnością życiową (FVC) i normalnymi lub upośledzonymi wynikami w skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS). Uczestnicy tej grupy otrzymają standardową terapię NIPPV, ale zostaną poddani szczegółowej analizie stanu odżywienia.
Urządzenie: Standardowy NIPPV
Standardowa nieinwazyjna wentylacja dodatnim ciśnieniem (NIPPV) przy 50% natężonej pojemności życiowej (FVC).
Inne nazwy:
  • BiPAP (dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik akceptacji wczesnego nieinwazyjnego leczenia wentylacją dodatnim ciśnieniem (NIPPV).
Ramy czasowe: 6 tygodni
Odsetek pacjentów próbujących zastosować terapię NIPPV w ciągu sześciu tygodni od pierwszej oferty.
6 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie pacjenta z wczesnym leczeniem NIPPV w porównaniu ze standardowym leczeniem
Ramy czasowe: rok
Czas przeżycia pacjenta
rok
Zgodność z leczeniem NIPPV
Ramy czasowe: jeden miesiąc
Liczba godzin korzystania z NIPPV w miesiącu
jeden miesiąc
Całkowity dzienny wydatek energetyczny (TDEE) pacjentów z ALS
Ramy czasowe: Czas trwania studiów (około 1 rok)
Całkowity dzienny wydatek energetyczny (TDEE) należy zmierzyć metodą podwójnej etykiety wody (DLW).
Czas trwania studiów (około 1 rok)
Tolerancja leczenia NIPPV
Ramy czasowe: jeden miesiąc
Odsetek pacjentów osiągających tolerancję (> 4 godz./noc NIPPV po 2-3 tygodniowym okresie dostosowywania dawki) określony na podstawie rzeczywistych danych dotyczących stosowania.
jeden miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edward Kasaraskis

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Edward Kasarskis, MD, PhD, University of Kentucky

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 czerwca 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R01NS045087 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj