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Tratamento precoce da esclerose lateral amiotrófica (ELA) com nutrição e ventilação não invasiva com pressão positiva

11 de julho de 2019 atualizado por: Edward Kasaraskis

Tratamento precoce da esclerose lateral amiotrófica com nutrição e ventilação não invasiva com pressão positiva

Os objetivos do estudo são determinar o balanço energético e avaliar o estado nutricional de pacientes com ELA e investigar o uso de NIPPV como suporte respiratório para tratar pacientes com ELA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudos até o momento indicam que a gastrostomia endoscópica percutânea (PEG) - inserção de um tubo de alimentação no estômago - e ventilação não invasiva com pressão positiva (NIPPV) - respirações geradas ou assistidas mecanicamente fornecidas por meio de uma máscara nasal ou facial bem ajustada - melhoram a sobrevida em esclerose lateral amiotrófica (ELA), mesmo quando introduzida tardiamente na doença.

O Dr. Kasarskis e sua equipe de pesquisa acreditam que a intervenção precoce com esses tratamentos pode melhorar ainda mais os resultados dos pacientes. No entanto, muitas questões relacionadas ao uso precoce desses tratamentos impedem o desenho de um ensaio clínico de fase III para testar essa hipótese. Comum à NIPPV e à nutrição é a falta de um indicador confiável de insuficiência respiratória ou nutricional precoce. No que diz respeito à nutrição, são necessários métodos confiáveis ​​e econômicos para determinar a energia de um paciente (ou seja, calórico) em diferentes estágios da doença para estabelecer uma base para recomendar PEG na adequação da ingestão de energia. Para NIPPV, os fatores que influenciam a aceitação e tolerabilidade dessa terapia e as medidas de disfunção respiratória precoce precisam ser identificados.

Os objetivos deste estudo são desenvolver e validar estratégias para melhorar a tolerabilidade da NIPPV, identificar fatores que influenciam a aceitação da NIPPV e avaliar medidas de insuficiência respiratória precoce, além da porcentagem da capacidade vital forçada (CVF). Os pesquisadores também desenvolverão e validarão métodos para determinar o balanço energético e avaliar o estado nutricional de pacientes com ELA que serão aplicáveis ​​a um estudo multicêntrico de fase III de nutrição e NIPPV.

O estudo será realizado em 11 outros locais em todo o país. Alguns locais de estudo se concentrarão nos aspectos nutricionais do estudo, enquanto outros se concentrarão no tratamento de NIPPV. Um total de 220 pacientes serão estudados ao longo de 2 anos.

As inscrições terminam em 30 de junho de 2007. O último paciente foi acompanhado clinicamente até 30 de junho de 2008. O estudo permaneceu aberto para análise de amostra, análise de dados e avaliação do estado vital até a conclusão do financiamento em 30 de novembro de 2009.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

153

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Drexel University
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas-San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 54505
        • University of Vermont

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Disposto e capaz de dar consentimento informado.
  • Se as mulheres em idade fértil, devem ser não lactantes e cirurgicamente estéreis ou usar um método eficaz de controle de natalidade (dupla barreira ou contracepção oral) e ter um teste de gravidez negativo.
  • Minorias: Todas as raças e etnias.
  • Inclusão da doença: ELA clinicamente possível/definida/provável, ou comprovada laboratorialmente, esporádica ou familiar de ELA de acordo com os critérios revisados ​​de Escorial.
  • Início da fraqueza progressiva dentro de 60 meses antes do estudo.
  • Disposto a retornar para visitas conforme agendado e cumprir os requisitos do protocolo.

Critérios de CVF

  • Braço NIPPV: CVF de melhor posição entre 50% e 95% do normal previsto.
  • Braço de Nutrição: CVF de melhor posição > 50% do normal previsto.

Critério de exclusão:

  • Hiper ou hipotireoidismo não tratado ou instável, asma não tratada ou instável, angina instável, doença hepática ou renal avançada, câncer avançado, diabetes não tratada ou doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC).
  • Diagnóstico de outro neurônio motor ou outro distúrbio neurológico que mimetiza ELA.
  • Diagnóstico de outra doença neurodegenerativa (ou seja, doença de Parkinson, doença de Alzheimer, etc.)
  • Doença inflamatória intestinal ou síndrome de má absorção.
  • Uso de NIPPV, ventilação mecânica ou traqueostomia no momento do consentimento.
  • Incapacidade de aderir ao cronograma de visitas do estudo ou falta de cuidador confiável, se o participante precisar de um.
  • Mulher grávida ou lactante.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Intervenção precoce de NIPPV
Participantes com >80% da capacidade vital forçada prevista (CVF).
Dispositivo: VNIPP precoce
Intervenção precoce com ventilação não invasiva com pressão positiva (VNIPP) a 80% da capacidade vital forçada (CVF).
Outros nomes:
  • BiPAP (Pressão Positiva Bilevel nas Vias Aéreas)
Comparador Ativo: Padrão de cuidados NIPPV
Os participantes com 50-74% previram a capacidade vital forçada (FVC).
Dispositivo: NIPPV padrão
Padrão de cuidados de ventilação não invasiva com pressão positiva (VNIPP) a 50% da capacidade vital forçada (FVC).
Outros nomes:
  • BiPAP (Pressão Positiva Bilevel nas Vias Aéreas)
Comparador Ativo: Padrão de Cuidados NIPPV e Monitoramento Nutricional
Participantes com 50-95% de capacidade vital forçada (FVC) e pontuações normais ou prejudicadas na escala funcional de esclerose lateral amiotrófica (ALSFRS). Os participantes deste grupo receberão terapia padrão de cuidados NIPPV, mas também passarão por uma análise detalhada do estado nutricional.
Dispositivo: NIPPV padrão
Padrão de cuidados de ventilação não invasiva com pressão positiva (VNIPP) a 50% da capacidade vital forçada (FVC).
Outros nomes:
  • BiPAP (Pressão Positiva Bilevel nas Vias Aéreas)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Aceitação do Tratamento Precoce de Ventilação por Pressão Positiva Não Invasiva (VNIPP).
Prazo: 6 semanas
Porcentagem de pacientes que tentaram usar a terapia NIPPV dentro de seis semanas após a oferta inicial.
6 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência do paciente com tratamento inicial versus tratamento padrão de NIPPV
Prazo: um ano
Duração da sobrevida do paciente
um ano
Conformidade com o tratamento de NIPPV
Prazo: um mês
Número de horas de uso de NIPPV por mês
um mês
Expedição energética diária total (TDEE) de pacientes com ELA
Prazo: Duração do estudo (aproximadamente 1 ano)
O gasto energético diário total (TDEE) deve ser medido usando o método de água rotulada dupla (DLW)
Duração do estudo (aproximadamente 1 ano)
Tolerância ao Tratamento de NIPPV
Prazo: um mês
Porcentagem de pacientes que atingem a tolerância (>4h/noite NIPPV após um período de titulação de 2-3 semanas) determinada pelos dados de uso reais.
um mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Edward Kasaraskis

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

  • Investigador principal: Edward Kasarskis, MD, PhD, University of Kentucky

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2004

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de junho de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de junho de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

30 de junho de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de julho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de julho de 2019

Última verificação

1 de julho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • R01NS045087 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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