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Trattamento precoce della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con nutrizione e ventilazione a pressione positiva non invasiva

11 luglio 2019 aggiornato da: Edward Kasaraskis

Trattamento precoce della sclerosi laterale amiotrofica con nutrizione e ventilazione a pressione positiva non invasiva

Gli scopi dello studio sono determinare il bilancio energetico e valutare lo stato nutrizionale dei pazienti con SLA e indagare l'uso della NIPPV come supporto respiratorio per curare i pazienti con SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli studi fino ad oggi indicano che la gastrostomia endoscopica percutanea (PEG) - l'inserimento di un tubo di alimentazione nello stomaco - e la ventilazione a pressione positiva non invasiva (NIPPV) - respiri assistiti meccanicamente o generati erogati attraverso una maschera nasale o facciale aderente - migliorano la sopravvivenza in sclerosi laterale amiotrofica (SLA), anche se introdotta tardivamente nella malattia.

Il dottor Kasarskis e il suo gruppo di ricerca ritengono che un intervento precoce con questi trattamenti possa migliorare ulteriormente l'esito dei pazienti. Tuttavia, molti problemi riguardanti l'uso precoce di questi trattamenti impediscono la progettazione di uno studio clinico di fase III per testare questa ipotesi. Comune sia alla NIPPV che alla nutrizione è la mancanza di un indicatore affidabile di insufficienza respiratoria o nutrizionale precoce. Per quanto riguarda la nutrizione, sono necessari metodi affidabili ed economici per determinare l'energia di un paziente (ad es. calorico) nelle diverse fasi della malattia per stabilire una base per raccomandare il PEG sull'adeguatezza dell'apporto energetico. Per la NIPPV, devono essere identificati i fattori che influenzano l'accettazione e la tollerabilità di questa terapia e le misurazioni della disfunzione respiratoria precoce.

Gli scopi di questo studio sono sviluppare e convalidare strategie per migliorare la tollerabilità della NIPPV, identificare i fattori che influenzano l'accettazione della NIPPV e valutare le misure di insufficienza respiratoria precoce, diverse dalla percentuale di capacità vitale forzata (FVC). I ricercatori svilupperanno e convalideranno anche metodi per determinare il bilancio energetico e valutare lo stato nutrizionale dei pazienti affetti da SLA che saranno applicabili a uno studio multicentrico di fase III su nutrizione e NIPPV.

Lo studio sarà condotto in altri 11 siti in tutto il paese. Alcuni siti di studio si concentreranno sugli aspetti nutrizionali della sperimentazione, mentre gli altri siti si concentreranno sul trattamento della NIPPV. Un totale di 220 pazienti saranno studiati in 2 anni.

Le iscrizioni termineranno il 30 giugno 2007. L'ultimo paziente è stato seguito clinicamente fino al 30 giugno 2008. Lo studio è rimasto aperto per l'analisi del campione, l'analisi dei dati e la valutazione dello stato vitale fino al completamento del finanziamento il 30 novembre 2009.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

153

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80262
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Beth Israel
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19103
        • Drexel University
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas-San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 54505
        • University of Vermont

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disposto e in grado di dare il consenso informato.
  • Se donne in età fertile, devono essere non in allattamento e chirurgicamente sterili o utilizzare un efficace metodo di controllo delle nascite (doppia barriera o contraccezione orale) e avere un test di gravidanza negativo.
  • Minoranze: tutte le razze e origini etniche.
  • Inclusione della malattia: SLA clinicamente possibile/definita/probabile o supportata dal laboratorio probabile, sporadica o familiare secondo i criteri Escorial rivisti.
  • Insorgenza di debolezza progressiva entro 60 mesi prima dello studio.
  • Disposto a tornare per le visite come da programma e ad aderire ai requisiti del protocollo.

Criteri FVC

  • Braccio NIPPV: FVC best-sitting tra il 50% e il 95% del normale previsto.
  • Braccio nutrizionale: FVC con seduta migliore >50% del normale previsto.

Criteri di esclusione:

  • Iper o ipotiroidismo non trattato o instabile, asma non trattato o instabile, angina instabile, malattia epatica o renale avanzata, cancro avanzato, diabete non trattato o broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO).
  • Diagnosi di altro motoneurone o altro disturbo neurologico che imita la SLA.
  • Diagnosi di altre malattie neurodegenerative (es. morbo di Parkinson, morbo di Alzheimer, ecc.)
  • Malattia infiammatoria intestinale o sindrome da malassorbimento.
  • Uso di NIPPV, ventilazione meccanica o tracheostomia al momento del consenso.
  • Incapacità di aderire al programma delle visite di studio o mancanza di un custode affidabile se il partecipante ne richiede uno.
  • Donna incinta o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento NIPPV precoce
Partecipanti con capacità vitale forzata (FVC) prevista >80%.
Dispositivo: NIPPV precoce
Intervento precoce con ventilazione a pressione positiva non invasiva (NIPPV) all'80% della capacità vitale forzata (FVC).
Altri nomi:
  • BiPAP (pressione positiva a due livelli delle vie aeree)
Comparatore attivo: Standard di cura NIPPV
I partecipanti con il 50-74% hanno previsto la capacità vitale forzata (FVC).
Dispositivo: VNIPPV standard
Ventilazione a pressione positiva non invasiva standard di cura (NIPPV) al 50% della capacità vitale forzata (FVC).
Altri nomi:
  • BiPAP (pressione positiva a due livelli delle vie aeree)
Comparatore attivo: Standard di cura NIPPV e monitoraggio nutrizionale
- Partecipanti con capacità vitale forzata (FVC) del 50-95% e punteggi della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica normale o compromessa (ALSFRS). I partecipanti a questo gruppo riceveranno la terapia NIPPV standard di cura, ma saranno anche sottoposti a un'analisi dettagliata dello stato nutrizionale.
Dispositivo: VNIPPV standard
Ventilazione a pressione positiva non invasiva standard di cura (NIPPV) al 50% della capacità vitale forzata (FVC).
Altri nomi:
  • BiPAP (pressione positiva a due livelli delle vie aeree)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di accettazione del trattamento precoce con ventilazione a pressione positiva non invasiva (NIPPV).
Lasso di tempo: 6 settimane
Percentuale di pazienti che tentano di utilizzare la terapia NIPPV entro sei settimane dall'offerta iniziale.
6 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza del paziente con trattamento NIPPV precoce rispetto allo standard di cura
Lasso di tempo: un anno
Durata della sopravvivenza del paziente
un anno
Conformità al trattamento NIPPV
Lasso di tempo: un mese
Numero di ore di utilizzo della NIPPV al mese
un mese
Dispendio energetico giornaliero totale (TDEE) dei pazienti affetti da SLA
Lasso di tempo: Durata dello studio (circa 1 anno)
Il dispendio energetico giornaliero totale (TDEE) deve essere misurato utilizzando il metodo dell'acqua a doppia etichetta (DLW).
Durata dello studio (circa 1 anno)
Tolleranza del trattamento NIPPV
Lasso di tempo: un mese
Percentuale di pazienti che hanno raggiunto la tolleranza (VNIPPV >4 ore/notte dopo un periodo di titolazione di 2-3 settimane) determinata dai dati sull'utilizzo effettivo.
un mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edward Kasaraskis

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Edward Kasarskis, MD, PhD, University of Kentucky

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 giugno 2005

Primo Inserito (Stima)

30 giugno 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R01NS045087 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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