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Tratamiento temprano de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con nutrición y ventilación con presión positiva no invasiva

11 de julio de 2019 actualizado por: Edward Kasaraskis

Tratamiento temprano de la esclerosis lateral amiotrófica con nutrición y ventilación con presión positiva no invasiva

Los propósitos del estudio son determinar el balance energético y evaluar el estado nutricional de pacientes con ELA, e investigar el uso de VNIPP como soporte respiratorio para tratar pacientes con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los estudios realizados hasta la fecha indican que la gastrostomía endoscópica percutánea (GEP) (inserción de una sonda de alimentación en el estómago) y la ventilación con presión positiva no invasiva (VPPNI) (respiraciones generadas o asistidas mecánicamente administradas a través de una máscara facial o nasal bien ajustada) mejoran la supervivencia en esclerosis lateral amiotrófica (ELA), incluso cuando se presenta tarde en la enfermedad.

El Dr. Kasarskis y su equipo de investigación creen que la intervención temprana con estos tratamientos puede mejorar aún más el resultado de los pacientes. Sin embargo, muchos problemas relacionados con el uso temprano de estos tratamientos impiden el diseño de un ensayo clínico de fase III para probar esta hipótesis. Tanto la NIPPV como la nutrición tienen en común la falta de un indicador confiable de insuficiencia respiratoria o nutricional temprana. Con respecto a la nutrición, se necesitan métodos confiables y rentables para determinar la energía de un paciente (es decir, calóricos) en las diferentes etapas de la enfermedad para establecer una base para recomendar PEG sobre la adecuación de la ingesta de energía. Para la VPPNI, es necesario identificar los factores que influyen en la aceptación y la tolerabilidad de esta terapia, y las mediciones de la disfunción respiratoria temprana.

Los propósitos de este ensayo son desarrollar y validar estrategias para mejorar la tolerabilidad de la NIPPV, identificar los factores que influyen en la aceptación de la NIPPV y evaluar medidas de insuficiencia respiratoria temprana, además del porcentaje de capacidad vital forzada (FVC). Los investigadores también desarrollarán y validarán métodos para determinar el balance energético y evaluar el estado nutricional de los pacientes con ELA que serán aplicables a un estudio multicéntrico de fase III de nutrición y NIPPV.

El estudio se llevará a cabo en otros 11 sitios en todo el país. Algunos sitios de estudio se centrarán en los aspectos nutricionales del ensayo, mientras que otros sitios se centrarán en el tratamiento de NIPPV. Un total de 220 pacientes serán estudiados durante 2 años.

La inscripción finalizará el 30 de junio de 2007. El último paciente fue seguido clínicamente hasta el 30 de junio de 2008. El estudio permaneció abierto para análisis de muestras, análisis de datos y evaluación del estado vital hasta la finalización de la financiación el 30 de noviembre de 2009.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

153

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Drexel University
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas-San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 54505
        • University of Vermont

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado.
  • Si es mujer en edad fértil, debe ser no lactante y estéril quirúrgicamente o utilizar un método anticonceptivo eficaz (anticoncepción oral o de doble barrera) y tener una prueba de embarazo negativa.
  • Minorías: todas las razas y orígenes étnicos.
  • Inclusión de la enfermedad: ELA clínicamente posible/definida/probable, o ELA probable, esporádica o familiar respaldada por laboratorio según los criterios revisados ​​de Escorial.
  • Aparición de debilidad progresiva dentro de los 60 meses anteriores al estudio.
  • Dispuesto a regresar para las visitas según lo programado y cumplir con los requisitos del protocolo.

Criterios de CVF

  • Brazo de NIPPV: FVC de mejor asiento entre 50 % y 95 % de lo normal previsto.
  • Brazo de nutrición: FVC de mejor asiento > 50 % del valor normal previsto.

Criterio de exclusión:

  • Hiper o hipotiroidismo no tratado o inestable, asma no tratada o inestable, angina inestable, enfermedad hepática o renal avanzada, cáncer avanzado, diabetes no tratada o enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC).
  • Diagnóstico de otra neurona motora u otro trastorno neurológico que simula la ELA.
  • Diagnóstico de otras enfermedades neurodegenerativas (es decir, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer, etc.)
  • Enfermedad inflamatoria intestinal o síndrome de malabsorción.
  • Uso de NIPPV, ventilación mecánica o traqueotomía en el momento del consentimiento.
  • Incapacidad para cumplir con el programa de visitas del estudio o falta de un cuidador confiable si el participante lo requiere.
  • Mujer embarazada o lactante.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Intervención temprana de VPPNI
Participantes con >80 % de la capacidad vital forzada (FVC) prevista.
Dispositivo: VPPNI temprana
Intervención temprana con ventilación con presión positiva no invasiva (NIPPV) al 80% de la capacidad vital forzada (FVC).
Otros nombres:
  • BiPAP (presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles)
Comparador activo: Estándar de cuidado VPPNI
Participantes con una capacidad vital forzada (FVC) prevista del 50 al 74 %.
Dispositivo: VPPNI estándar
Ventilación con presión positiva no invasiva (NIPPV) estándar de atención al 50 % de la capacidad vital forzada (FVC).
Otros nombres:
  • BiPAP (presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles)
Comparador activo: Estándar de Atención NIPPV y Monitoreo Nutricional
Participantes con una capacidad vital forzada (FVC) del 50% al 95% y puntajes normales o deteriorados en la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS). Los participantes en este grupo recibirán la terapia NIPPV estándar de atención, pero también se someterán a un análisis detallado del estado nutricional.
Dispositivo: VPPNI estándar
Ventilación con presión positiva no invasiva (NIPPV) estándar de atención al 50 % de la capacidad vital forzada (FVC).
Otros nombres:
  • BiPAP (presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de aceptación del tratamiento temprano de ventilación con presión positiva no invasiva (NIPPV).
Periodo de tiempo: 6 semanas
Porcentaje de pacientes que intentaron usar la terapia de NIPPV dentro de las seis semanas posteriores a la oferta inicial.
6 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia del paciente con tratamiento de NIPPV temprano versus estándar de atención
Periodo de tiempo: un año
Duración de la supervivencia del paciente
un año
Cumplimiento del tratamiento de NIPPV
Periodo de tiempo: un mes
Número de horas de uso de NIPPV por mes
un mes
Gasto energético diario total (TDEE) de pacientes con ELA
Periodo de tiempo: Duración del estudio (aproximadamente 1 año)
El gasto de energía diario total (TDEE) se medirá utilizando el método de agua etiquetada dual (DLW)
Duración del estudio (aproximadamente 1 año)
Tolerancia al tratamiento con NIPPV
Periodo de tiempo: un mes
Porcentaje de pacientes que lograron tolerancia (>4 horas/noche de VPPNI después de un período de titulación de 2 a 3 semanas) determinado por los datos de uso real.
un mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Edward Kasaraskis

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

  • Investigador principal: Edward Kasarskis, MD, PhD, University of Kentucky

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de junio de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de junio de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de julio de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R01NS045087 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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