Optimal trombocytdosisstrategi til behandling af trombocytopeni (PLADO)

BAGGRUND:

Det er vigtigt at identificere de sikreste og mest omkostningseffektive strategier til at give blodpladestøtte, som vil opnå effektiv sygdomsbehandling uden at udtømme trombocytforsyningen. Der er givet informative kliniske data vedrørende trombocyttransfusionsudløseren. I modsætning hertil forbliver den optimale mængde blodplader, der skal bruges pr. transfusion, et meget kontroversielt emne. Der er ikke udført prospektive blodpladetransfusionsundersøgelser, hvor patienter randomiseres til en tildelt trombocytdosis i hele deres periode med trombocytopeni.

DESIGN FORTÆLLING:

Efter at have opnået samtykke og verificeret berettigelseskrav, vil patienterne blive randomiseret til en af ​​tre doser til profylaktisk blodpladetransfusion (lavere, medium eller højere dosis). Doseringen er baseret på patientens kropsoverfladeareal (BSA). Dosismålene er som følger: 1) den lavere dosis er 1,1 x 10^11/m²; 2) den mellemste dosis er 2,2 x 10^11/m²; og 3) den højere dosis er 4,4 x 10^11/m². En dosis inden for 25 % af denne værdi i begge retninger anses for at være i målområdet. For mange voksne patienter vil den typiske dosis af én enhed aferese-blodplader falde inden for målområdet for den mellemstore dosis. Alle profylaktiske transfusioner, der gives, mens patienten er i undersøgelsen, vil blive givet i henhold til det randomiserede måldosisområde. Kun blodbankpersonale, ikke klinisk personale, vil have adgang til måldosisområdet for hver patient.

Patientens blodpladetal om morgenen tages hver dag. Hvis denne værdi er mindre end eller lig med 10.000, vil der blive givet en profylaktisk blodpladetransfusion. Ellers vil der ikke blive givet profylaktisk blodpladetransfusion den dag. Blodpladetransfusioner kan gives til enhver tid og i enhver dosis for at behandle aktiv blødning eller i forbindelse med en invasiv procedure. En hæmostatisk vurdering vil blive udført hver dag for at identificere eventuelle blødninger, som patienten kan opleve. Denne vurdering involverer en patientsamtale, fysisk vurdering og en diagramgennemgang. Data om alle transfusioner (f.eks. blodplader og røde blodlegemer), alle transfusionsrelaterede hændelser, alle alvorlige bivirkninger og protokolafvigelser vil også blive registreret.

Patienterne vil deltage i undersøgelsen enten indtil 30 dage efter den første blodpladetransfusion, indtil de ikke har modtaget en blodpladetransfusion i 10 dage efter den seneste blodpladetransfusion, eller indtil hospitalsudskrivning (alt efter hvad der kommer først).

Hver af de tre parvise dosissammenligninger er af interesse. Derfor vil de primære og sekundære endepunkter blive analyseret ved hjælp af tre separate parvise sammenligninger, hver på 0,017 signifikansniveauet for at justere for flere sammenligninger.

Denne undersøgelse er blevet godkendt af det nationale hjerte-, lunge- og blodinstitut (NHLBI) udpeget protokolgennemgangsudvalg og data- og sikkerhedsovervågningsudvalg (DSMB) og hver deltagende institutions institutionelle revisionsudvalg. En foreløbig overvågningsplan blev udviklet af protokolteamet og DSMB og er beskrevet i protokollen. Undersøgelsen følges i overensstemmelse med denne plan.