Optimal trombocytdosstrategi för hantering av trombocytopeni (PLADO)

BAKGRUND:

Det är viktigt att identifiera de säkraste och mest kostnadseffektiva strategierna för att tillhandahålla trombocytstöd som kommer att uppnå effektiv sjukdomshantering utan att tömma trombocyttillförseln. Informativa kliniska data har tillhandahållits angående trombocyttransfusionsutlösaren. Däremot förblir den optimala mängden blodplättar som ska användas per transfusion ett mycket kontroversiellt ämne. Inga prospektiva blodplättstransfusionsstudier har utförts där patienter randomiseras till en tilldelad trombocytdos under sin trombocytopeniperiod.

DESIGNBERÄTTELSE:

Efter att ha erhållit samtycke och verifierat behörighetskrav kommer patienterna att randomiseras till en av tre doser för profylaktisk blodplättstransfusion (lägre, medelstor eller högre dos). Doseringen baseras på patientens kroppsyta (BSA). Dosmålen är följande: 1) den lägre dosen är 1,1 x 10^11/m²; 2) medeldosen är 2,2 x 10^11/m²; och 3) den högre dosen är 4,4 x 10^11/m². En dos inom 25 % av detta värde i endera riktningen anses ligga inom målområdet. För många vuxna patienter skulle den typiska dosen av en enhet aferestrombocyter falla inom målintervallet för medeldosen. Alla profylaktiska transfusioner som ges medan patienten är i studien kommer att ges enligt det randomiserade måldosintervallet. Endast blodbankspersonal, inte klinisk personal, kommer att ha tillgång till måldosintervallet för varje patient.

Patientens antal blodplättar på morgonen kommer att tas varje dag. Om detta värde är mindre än eller lika med 10 000 kommer en profylaktisk blodplättstransfusion att ges. Annars kommer ingen profylaktisk blodplättstransfusion att ges den dagen. Blodplättstransfusioner kan ges när som helst och i vilken dos som helst för att behandla aktiv blödning eller i samband med ett invasivt ingrepp. En hemostatisk bedömning kommer att utföras varje dag för att identifiera eventuella blödningar som patienten kan uppleva. Denna bedömning innefattar en patientintervju, fysisk bedömning och en kartgranskning. Data om alla transfusioner (t.ex. trombocyter och röda blodkroppar), alla transfusionsrelaterade händelser, alla allvarliga biverkningar och protokollavvikelser kommer också att registreras.

Patienterna kommer att delta i studien antingen fram till 30 dagar efter den första blodplättstransfusionen, tills de inte har fått någon blodplättstransfusion på 10 dagar efter den senaste blodplättstransfusionen, eller tills sjukhusutskrivning (beroende på vilket som inträffar först).

Var och en av de tre parvisa dosjämförelserna är av intresse. Därför kommer de primära och sekundära effektmåtten att analyseras med hjälp av tre separata parvisa jämförelser, var och en på signifikansnivån 0,017 för att justera för flera jämförelser.

Denna studie har godkänts av National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI) utsedda protokollgranskningskommittén och data- och säkerhetsövervakningsstyrelsen (DSMB), och varje deltagande institutions institutionella granskningsnämnd. En interimistisk övervakningsplan har tagits fram av protokollteamet och DSMB och beskrivs i protokollet. Studien följs upp i enlighet med denna plan.