"FORBEDRER MYOBLOC™ FUNKTIONEL HÅNDBRUG HOS SMÅ BØRN MED EN HYPERTONISK OVEREKSTRAMITET?"

Forsøgspersoner: 10 forsøgspersoner i alderen 2-17 år med hypertoni, der påvirker den ene eller begge overekstremiteter, men uden injektioner af neuromuskulært blokerende midler i seks måneder før indskrivning, eller operation i overekstremiteten.

Intervention: Injektion af Myobloc™ på 2 steder pr. muskel for op til to muskler i hver overekstremitet (biceps, brachioradialis), med en maksimal dosis på 25 Units/kg/arm for den første injektion, maksimalt 50 Units/kg/arm for den anden injektion, og maksimalt 100 Enheder/kg/arm for den tredje injektion. Hvis der er betydelig svaghed eller forværring af funktionen efter en injektion, øges dosis ikke for efterfølgende injektioner. Injektioner vil blive udført efter placering af topisk bedøvelsesmiddel (ELA-MAX™ creme), ved hjælp af EMG-vejledning til at identificere aktive muskler, der bidrager til hypertoni.

Primære udfaldsmål: Det primære resultatmål er den tid, det tager at fuldføre maksimal armforlængelse under frivillig rækkevidde, målt fra coraco-acromialleddet til midtpunktet af håndleddets dorsum. Ændringsscore vil blive beregnet mellem indtagelse og 1 måned (baseline effekt), 1 måned og 2 måneder (første injektion effekt), 4 måneder og 5 måneder (anden injektion effekt), og 7 måneder og 8 måneder (tredje injektion effekt). En enhed kaldet en Shape Tape (Measureand, Inc.) vil blive brugt til at måle dette resultat. Shape Tape er en fleksibel strimmel af bærbart fjederstål med optisk fiber, der giver øjeblikkelige udlæsninger til en bærbar computer af bøjninger og drejninger og andre former for bevægelsesindfangning, der kan udføres i kliniske omgivelser. Shape Tape fastgøres løst til kropsdelen under måling (i dette tilfælde emnets håndled og skulder) med enten medicinsk klæbende tape eller velcro. Shapetape er forbundet til en bærbar computer, og brugerdefineret software tillader måling af den gennemsnitlige hastighed af håndbevægelser under rækkevidde.

Sekundære resultatmål: Bedømmeren vil sammenligne forbedring eller forværring af den globale armfunktion gennem Unified Dystonia Rating Scale (UDRS), den motoriske subskala af Unified Parkinsons Disease rating scale (UPDRS) og Burke-Fahn-Marsden dystoniskalaen (BFM) ). Sammenligninger vil blive udført mellem indtagelse og 1 måned (baseline effekt), 1 måned og 2 måneder (første injektion effekt), 4 måneder og 5 måneder (anden injektion effekt), og 7 måneder og 8 måneder (tredje injektion effekt). Andre sekundære mål omfatter neurologisk undersøgelse, Ashworth spasticitetsskala og sammenligninger af numeriske stivhedsmål målt med Rigidity Analyzer Device. En forældrevurderingsskala, Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), vil blive brugt til at bestemme overordnet funktionel forbedring.

Statistisk analyse: Resultaterne vil blive testet på signifikansniveauet 0,05 ved brug af variansanalyse med gentagne foranstaltninger (ANOVA) og Friedman ikke-parametriske test anvendt på de 4 gentagne ændringsscores for hver af de primære og sekundære udfaldsmål. Signifikanstest for de sekundære mål vil blive korrigeret for flere sammenligninger.