Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

„CZY MYOBLOC™ POPRAWIA FUNKCJONALNOŚĆ UŻYTKOWANIA RĘKI U MŁODYCH DZIECI Z HIPERTONICZNĄ KOŃCZYNĄ GÓRNĄ?”

11 października 2005 zaktualizowane przez: Stanford University
U dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym sztywność ramienia może rozwinąć się wcześnie i opóźnić lub uniemożliwić nabycie normalnych umiejętności manualnych. Poprawa funkcjonalnego użycia ręki może zatem zależeć od wczesnego leczenia hipertonii kończyny górnej. Proponujemy przetestowanie serii wstrzyknięć Myobloc™ w nierandomizowanym, jednokierunkowym pilotażowym badaniu klinicznym i badaniu mającym na celu ustalenie dawki, z oceną kliniczną i zaślepioną oceną wideo. Oczekuje się, że dziesięcioro dzieci w wieku od 2 do 17 lat ze zwiększonym napięciem łokcia lub nadgarstka ukończy badanie. Po 1-miesięcznym okresie oceny wyjściowej nastąpi wstrzyknięcie małej dawki Myobloc™ do dotkniętego mięśnia ramienia zgodnie ze standardową dawką na kilogram, przy maksymalnej dawce 25 U/kg w każdym dotkniętym ramieniu. Trzy miesiące później w każde dotknięte chorobą ramię zostanie wykonane drugie wstrzyknięcie do 50 j./kg. Trzy miesiące po drugiej dawce, w każde dotknięte chorobą ramię zostanie podana trzecia dawka do 100 j./kg. Oceny neurologiczne zostaną przeprowadzone na początku badania, przed każdym wstrzyknięciem oraz 1 i 3 miesiące po każdym wstrzyknięciu. Rutynowa fizjoterapia i leki niezwiązane z badaniem będą kontynuowane podczas badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci: 10 pacjentów w wieku 2-17 lat z hipertonią dotykającą jedną lub obie kończyny górne, ale bez wstrzyknięć środków blokujących przewodnictwo nerwowo-mięśniowe przez sześć miesięcy przed włączeniem do badania lub operacji kończyny górnej.

Interwencja: Wstrzyknięcie Myobloc™ w 2 miejsca na mięsień do dwóch mięśni każdej kończyny górnej (biceps, mięsień ramienno-promieniowy), w maksymalnej dawce 25 jednostek/kg/ramię dla pierwszego wstrzyknięcia, maksymalnie 50 jednostek/kg/ramię dla w drugim wstrzyknięciu i maksymalnie 100 jednostek/kg/ramię w przypadku trzeciego wstrzyknięcia. W przypadku znacznego osłabienia lub pogorszenia funkcji po jakimkolwiek wstrzyknięciu, dawka nie zostanie zwiększona w przypadku kolejnych wstrzyknięć. Iniekcje będą wykonywane po założeniu miejscowego środka znieczulającego (krem ELA-MAX™), z wykorzystaniem wskazówek EMG w celu identyfikacji aktywnych mięśni przyczyniających się do hipertonii.

Podstawowe pomiary wyniku: Podstawowym pomiarem wyniku jest czas potrzebny do pełnego wyprostu ramienia podczas dobrowolnego sięgania, mierzony od stawu kruczo-barkowego do punktu środkowego grzbietu nadgarstka. Wyniki zmian zostaną obliczone między spożyciem a 1 miesiącem (efekt wyjściowy), 1 miesiącem i 2 miesiącami (efekt pierwszego wstrzyknięcia), 4 miesiącami i 5 miesiącami (efekt drugiego wstrzyknięcia) oraz 7 miesiącami i 8 miesiącami (efekt trzeciego wstrzyknięcia). Do pomiaru tego wyniku zostanie użyte urządzenie o nazwie Shape Tape (Measureand, Inc.). Shape Tape to elastyczny pasek przenośnej stali sprężynowej ze światłowodem, który zapewnia natychmiastowe odczyty do komputera przenośnego zagięć i skręcenia oraz innych form przechwytywania ruchu, które można przeprowadzić w warunkach klinicznych. Taśma Shape Tape jest luźno przymocowana do mierzonej części ciała (w tym przypadku nadgarstka i ramienia pacjenta) za pomocą medycznej taśmy samoprzylepnej lub rzepu. Shapetape jest podłączony do komputera przenośnego, a dedykowane oprogramowanie umożliwia pomiar średniej prędkości ruchu ręki podczas sięgania.

Drugorzędowe miary wyniku: Oceniający porówna poprawę lub pogorszenie ogólnej funkcji ramienia za pomocą Ujednoliconej Skali Oceny Dystonii (UDRS), podskali motorycznej Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS) oraz skali dystonii Burke-Fahna-Marsdena (BFM ). Porównania zostaną przeprowadzone między spożyciem a 1 miesiącem (efekt wyjściowy), 1 miesiącem i 2 miesiącami (efekt pierwszego wstrzyknięcia), 4 miesiącami i 5 miesiącami (efekt drugiego wstrzyknięcia) oraz 7 miesiącami i 8 miesiącami (efekt trzeciego wstrzyknięcia). Inne drugorzędne pomiary obejmują badanie neurologiczne, skalę spastyczności Ashwortha i porównania numerycznych pomiarów sztywności mierzonych za pomocą urządzenia do analizowania sztywności. Skala oceny rodziców, Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), zostanie wykorzystana do określenia ogólnej poprawy funkcjonalnej.

Analiza statystyczna: Wyniki zostaną przetestowane na poziomie istotności 0,05 przy użyciu analizy wariancji z powtarzanymi pomiarami (ANOVA) i nieparametrycznego testu Friedmana zastosowanego do 4 wyników powtarzanych zmian dla każdej z głównych i drugorzędowych miar wyniku. Testy istotności dla miar drugorzędnych zostaną skorygowane dla wielokrotnych porównań.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305-5235
        • Stanford University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 1. Wiek od 2 do 17 lat 2. Wzmożone napięcie jednej lub obu kończyn górnych 3. Wzmożone napięcie mięśniowe spowodowane encefalopatią statyczną spowodowaną urazem prenatalnym lub okołoporodowym 4. Funkcje poznawcze i motoryczne wystarczające, aby dziecko pewnie sięgało po cel lub małą zabawkę 5. Równoczesne zapisywanie się na usługi fizjoterapii „standardowej opieki” lub usługi terapii zajęciowej

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Wstrzyknięcie środków blokujących przewodnictwo nerwowo-mięśniowe do dowolnej kończyny w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem do badania. 2. Zmiany dawek triheksyfenidylu, dantrolenu, baklofenu, środków dopaminergicznych lub benzodiazepin w trakcie badania.

    3. Jakiekolwiek stosowanie antybiotyków aminoglikozydowych podczas badania. 4. Wcześniejsza operacja kończyny górnej 5. Rozpoczęcie lub zmiana schematu fizjoterapii lub terapii zajęciowej w ciągu 3 miesięcy od włączenia do badania 6. Postępująca lub neurodegeneracyjna choroba lub podejrzenie wrodzonej wady metabolizmu 7. Neuropatia, miopatia lub choroba połączeń nerwowo-mięśniowych 8. Wrodzone deformacje kończyn górnych 9. Niewydolność układu oddechowego lub dróg oddechowych lub stosowanie leków oddechowych 10. Kardiomiopatia 11. Wszelkie inne schorzenia, które mogłyby narazić dziecko na ryzyko uczestnictwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Podstawową miarą wyniku jest czas potrzebny do pełnego wyprostu ramienia podczas dobrowolnego sięgania, mierzony od stawu kruczo-barkowego do punktu środkowego grzbietu nadgarstka.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Osoba oceniająca porówna poprawę lub pogorszenie ogólnej funkcji ramienia za pomocą Zunifikowanej Skali Oceny Dystonii (UDRS), podskali motorycznej Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS) oraz skali dystonii Burke-Fahna-Marsdena (BFM). porównaj

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Współpracownicy

Elan Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Terence Sanger, MD, PhD, Stanford University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2002

Ukończenie studiów

1 maja 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 października 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 października 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

13 października 2005

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 października 2005

Ostatnia weryfikacja

1 października 2005

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Myobloc2002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj