"MYOBLOC™ MIGLIORA L'USO FUNZIONALE DELLA MANO NEI BAMBINI CON ARTI SUPERIORI IPERTONICI?"

Soggetti: 10 soggetti di età compresa tra 2 e 17 anni con ipertono che colpisce uno o entrambi gli arti superiori, ma senza iniezioni di agenti bloccanti neuromuscolari per sei mesi prima dell'arruolamento o intervento chirurgico all'arto superiore.

Intervento: iniezione di Myobloc™ in 2 siti per muscolo per un massimo di due muscoli di ciascun arto superiore (bicipite, brachioradiale), a una dose massima di 25 Unità/kg/braccio per la prima iniezione, un massimo di 50 Unità/kg/braccio per la seconda iniezione e un massimo di 100Unità/kg/braccio per la terza iniezione. In caso di significativa debolezza o peggioramento della funzione dopo qualsiasi iniezione, la dose non verrà aumentata per le iniezioni successive. Le iniezioni verranno eseguite dopo il posizionamento di anestetico topico (crema ELA-MAX ™), utilizzando la guida EMG per identificare i muscoli attivi che contribuiscono all'ipertono.

Misure di esito primario: la misura di esito primario è il tempo necessario per completare la massima estensione del braccio durante il raggiungimento volontario, misurato dall'articolazione coraco-acromiale al punto medio del dorso del polso. I punteggi di variazione saranno calcolati tra l'assunzione e 1 mese (effetto basale), 1 mese e 2 mesi (effetto della prima iniezione), 4 mesi e 5 mesi (effetto della seconda iniezione) e 7 mesi e 8 mesi (effetto della terza iniezione). Un dispositivo chiamato Shape Tape (Measureand, Inc.) verrà utilizzato per misurare questo risultato. Shape Tape è una striscia flessibile di acciaio per molle portatile con fibra ottica che fornisce letture istantanee a un computer portatile di curve e torsioni e altre forme di acquisizione del movimento che possono essere condotte in un ambiente clinico. Il nastro sagomato è fissato in modo lasco alla parte del corpo da misurare (in questo caso, il polso e la spalla del soggetto) con nastro adesivo per uso medico o Velcro. Lo shapetape è collegato a un computer portatile e un software personalizzato consente di misurare la velocità media del movimento della mano durante il raggiungimento.

Misure di esito secondarie: il valutatore confronterà il miglioramento o il peggioramento della funzione globale del braccio attraverso la scala di valutazione della distonia unificata (UDRS), la sottoscala motoria della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata (UPDRS) e la scala della distonia di Burke-Fahn-Marsden (BFM ). Verranno eseguiti confronti tra assunzione e 1 mese (effetto basale), 1 mese e 2 mesi (effetto della prima iniezione), 4 mesi e 5 mesi (effetto della seconda iniezione) e 7 mesi e 8 mesi (effetto della terza iniezione). Altre misure secondarie includono l'esame neurologico, la scala di spasticità di Ashworth e il confronto delle misure numeriche di rigidità misurate dal dispositivo di analisi della rigidità. Una scala di valutazione dei genitori, il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), verrà utilizzata per determinare il miglioramento funzionale complessivo.

Analisi statistica: i risultati saranno testati al livello di significatività 0,05 utilizzando l'analisi della varianza a misure ripetute (ANOVA) e il test non parametrico di Friedman applicato ai 4 punteggi di variazione ripetuti per ciascuna delle misure di esito primarie e secondarie. I test di significatività per le misure secondarie saranno corretti per confronti multipli.