Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Faslodex i McCune Albright syndrom (FMAS)

4. marts 2024 opdateret af: AstraZeneca

Et åbent, ikke-komparativt forsøg til evaluering af sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​Faslodex (Fulvestrant) hos piger med progressiv tidlig pubertet forbundet med McCune-Albrights syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​et undersøgelseslægemiddel kaldet Faslodex (fulvestrant) til behandling af progressiv tidlig pubertet (tidlig pubertet) hos piger med McCune-Albright syndrom (MAS)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117036
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40508
        • Research Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Research Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Research Site
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Research Site
      • Paris Cedex 12, Frankrig, 75571
        • Research Site
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Research Site
      • Osnabrück, Tyskland, 49082
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinder under eller lig med 10 år (før 11 års fødselsdag)
  • Diagnose af McCune-Albright syndrom (MAS)
  • Progressiv tidlig pubertet (PPP) forbundet med MAS

Ekskluderingskriterier:

  • Modtaget enhver tidligere behandling for PPP forbundet med MAS med fulvestrant
  • Unormalt blodpladetal eller leverfunktionsprøver
  • Blødningsforstyrrelser
  • Langtids antikoagulationsbehandling
  • Kendt overfølsomhed over for enhver komponent i undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fulvestrant
Deltagerne vil modtage intramuskulær injektion af fulvestrant 2 mg/kg eller 4 mg/kg (de første 10 deltagere vil blive doseret med 2 mg/kg og derefter øget til 4 mg/kg. Alle efterfølgende deltagere vil blive doseret med 4 mg/kg) i balden eller låret månedligt i 12 måneder, eller indtil deltageren viser manglende effekt baseret på et eller flere af de primære endepunkter eller oplever en alvorlig lægemiddelrelateret toksicitet, der kræver afbrydelse af behandlingen.
Medicin: Fulvestrant
Deltagerne vil modtage intramuskulær injektion af fulvestrant som angivet i armbeskrivelsen.
Andre navne:
  • Faslodex
  • ZD9238

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hyppigheden af ​​årlige dage med vaginal blødning under behandling sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 behandlingsperiode
Vaginale blødningsdage er defineret som antallet af dage, hvor vaginal blødning (inklusiv pletblødning) opstod. For at kunne opgøres på årsbasis er en 12-måneders periode defineret som 360 dage og en 6-måneders periode er defineret som 180 dage. Hyppighed af annualiserede vaginale blødningsdage = [(antal vaginale blødningsdage)/(samlet antal dage af det tidsinterval, der overvejes)] ganget med 360. Ændring i frekvens er lig med behandlingsfrekvensen minus baseline-frekvensen. Dagbogskort vil fange dage med vaginal blødning i løbet af den 12-måneders behandlingsperiode. Ændring i hyppigheden af ​​årlige dage med vaginal blødning i løbet af den 12-måneders behandlingsperiode sammenlignet med den 6-måneders baseline-periode, baseret på en worst-case scenarieberegning (dvs. manglende dagbogskortdage tælles som blødningsdage).
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 behandlingsperiode
Procentdel af deltagere med baseline vaginal blødning, der oplevede ≥ 50 % reduktion i antallet af vaginale blødningsdage ved behandling sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 behandlingsperiode
Den procentvise ændring i frekvens er defineret som 100 % gange forskellen (frekvensen i behandlingsperioden minus baseline-periodefrekvensen), divideret med baseline-periodefrekvensen. Procentdelen af ​​deltagere med baseline vaginale blødningsdage, som oplevede ≥ 50 % reduktion i antallet af vaginale blødningsdage i løbet af 12 måneders behandlingsperioden sammenlignet med 6 måneders baseline-perioden baseret på en worst-case-tilgang (dvs. manglende dagbogskortdage optalt som blødningsdage) rapporteres.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 behandlingsperiode
Procentdel af deltagere med baseline vaginal blødning, som oplevede ophør med vaginal blødning over en 6-måneders behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 behandlingsperiode
Procentdel af deltagere med baseline vaginal blødning, som oplevede ophør af vaginale blødningsdage over en 6-måneders behandlingsperiode baseret på en worst-case tilgang (dvs. manglende dagbogskortdage tælles som blødningsdage).
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 behandlingsperiode
Procentdel af deltagere med baseline vaginal blødning, som oplevede ophør med vaginal blødning i løbet af hele 12-måneders behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 behandlingsperiode
Procentdel af deltagere med baseline vaginal blødning, som oplevede ophør af vaginale blødningsdage over en 12-måneders behandlingsperiode baseret på en worst-case tilgang (dvs. manglende dagbogskortdage tælles som blødningsdage).
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 behandlingsperiode
Ændring i rate af knoglealder (BA) fremgang i løbet af den første 6-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med 6. måned i behandlingsperioden
Ændring i hastigheden for BA-fremgang i løbet af den første 6-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) er rapporteret. Stigning i BA er defineret som BA (udtrykt som brøkår) ved slutningen af ​​tidsperioden minus BA ved begyndelsen af ​​tidsperioden (enhed: år). Stigningshastigheden i BA for et bestemt tidsinterval er stigningen i BA i løbet af dette tidsinterval justeret (dvs. normaliseret) for længden af ​​dette tidsinterval. Rate for BA-fremskridt er ændring i BA (år) divideret med ændring i kronologisk alder (CA) (år). Ændring i stigningshastighed i BA fra baseline-periode til behandlingsperiode defineres som stigning i BA divideret med ændring i CA (i brøkdele år) mellem BA-røntgenbilleder. Det beregnes som [(BA6 - BA0)/(CA6 - CA0)] - [(BA0 - BA*)/(CA0 - CA*)], hvor 6, 0, * står for første måned 6 besøg, måned 0 besøg , og det 6-måneders retrospektive besøg hhv.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med 6. måned i behandlingsperioden
Ændring i rate af BA-fremgang i løbet af anden 6-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med anden måned 6 af behandlingsperioden
Ændring i hastigheden af ​​BA-fremgang i løbet af anden 6-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) er rapporteret. Stigning i BA er defineret som BA (udtrykt som brøkår) ved slutningen af ​​tidsperioden minus BA ved begyndelsen af ​​tidsperioden (enhed: år). Stigningshastigheden i BA for et bestemt tidsinterval er stigningen i BA i løbet af dette tidsinterval justeret (dvs. normaliseret) for længden af ​​dette tidsinterval. Graden af ​​BA-fremrykning er ændring i BA (år) divideret med ændring i CA (år). Ændring i stigningshastigheden i BA fra baseline-periode til behandlingsperiode defineres som stigning i BA divideret med ændring i CA (i brøkdele år) mellem BA-røntgenbillederne. Det beregnes som [(BA6 - BA0)/(CA6 - CA0)] - [(BA0 - BA*)/(CA0 - CA*)], hvor 6, 0, * står for anden måned 6 besøg, måned 0 besøg , og det 6-måneders retrospektive besøg hhv.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med anden måned 6 af behandlingsperioden
Ændring i rate for BA-fremgang over hele 12-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 i behandlingsperioden
Ændring i hastigheden for BA-fremgang over hele 12 måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) er rapporteret. Stigning i BA er defineret som BA (udtrykt som brøkår) ved slutningen af ​​tidsperioden minus BA ved begyndelsen af ​​tidsperioden (enhed: år). Stigningshastigheden i BA for et bestemt tidsinterval er stigningen i BA i løbet af dette tidsinterval justeret (dvs. normaliseret) for længden af ​​dette tidsinterval. Graden af ​​BA-fremrykning er ændring i BA (år) divideret med ændring i CA (år). Ændring i stigningshastigheden i BA fra baseline-periode til behandlingsperiode defineres som stigning i BA divideret med ændring i CA (i brøkdele år) mellem BA-røntgenbillederne. Det beregnes som [(BA12 - BA0) / (CA12 - CA0)] - [(BA0 - BA*) / (CA0 - CA*)], hvor 12, 0, * står for måned 12 besøg, måned 0 besøg, og det 6-måneders retrospektive besøg hhv.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 i behandlingsperioden
Ændring i væksthastighed (årlig væksthastighed i cm/år) over første 6-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) gennem de første 6 måneder af behandlingsperioden
Ændring i væksthastighed (årlig væksthastighed i cm/år) fra baseline (forbehandlingsperiode) til første 6-måneders behandlingsperiode er rapporteret. Væksthastigheden for en bestemt tidsperiode blev beregnet som stigningen i højden over denne periode divideret med længden af ​​den tidsperiode (udtrykt i cm/år). Baseline væksthastighed blev beregnet ud fra 6-måneders observations-/retrospektiv periode af undersøgelsen. Ændring i væksthastighed blev beregnet som væksthastighed ved behandling minus ændring i væksthastighed under baseline.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) gennem de første 6 måneder af behandlingsperioden
Ændring i væksthastighed (årlig væksthastighed i cm/år) over anden 6-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) gennem anden 6-måneders behandlingsperiode (dvs. gennem 12 måneders behandlingsperiode)
Ændring i væksthastighed (årlig væksthastighed i cm/år) fra baseline (forbehandlingsperiode) til anden 6-måneders behandlingsperiode er rapporteret. Væksthastigheden for en bestemt tidsperiode blev beregnet som stigningen i højden over denne periode divideret med længden af ​​den tidsperiode (udtrykt i cm/år). Baseline væksthastighed blev beregnet ud fra 6-måneders observations-/retrospektiv periode af undersøgelsen. Ændring i væksthastighed blev beregnet som væksthastighed ved behandling minus ændring i væksthastighed under baseline.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) gennem anden 6-måneders behandlingsperiode (dvs. gennem 12 måneders behandlingsperiode)
Ændring i væksthastighed (årlig væksthastighed i cm/år) over hele 12-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 i behandlingsperioden
Ændring i væksthastighed (årlig væksthastighed i cm/år) fra baseline (forbehandlingsperiode) til 12-måneders behandlingsperiode er rapporteret. Væksthastigheden for en bestemt tidsperiode blev beregnet som stigningen i højden over denne periode divideret med længden af ​​den tidsperiode (udtrykt i cm/år). Baseline væksthastighed blev beregnet ud fra 6-måneders observations-/retrospektiv periode af undersøgelsen. Ændring i væksthastighed blev beregnet som væksthastighed ved behandling minus ændring i væksthastighed under baseline.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 i behandlingsperioden
Ændring i væksthastighed (Z-score) i løbet af den første 6-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) gennem den første 6-måneders behandlingsperiode
Ændring i væksthastighed (Z-score) fra baseline-periode til de første 6 måneder af behandlingsperioden er rapporteret. Z-score (også kendt som Standard Deviation Score [SDS]) er defineret som [(væksthastighed fra det forrige besøg til det aktuelle besøg minus gennemsnitlig væksthastighed) divideret med standardafvigelse (SD)], hvor middelværdien og SD er den alders- og kønsspecifikke statistik for væksthastighed fra Nationalt Center for Sundhedsstatistik, Fels undersøgelse og alder er alderen ved det aktuelle besøg. Baseline væksthastighed blev beregnet ud fra 6-måneders observations-/retrospektiv periode af undersøgelsen. Z-score på 0 repræsenterer befolkningsgennemsnittet for væksthastighed. For McCune-Albright syndrom er Z-score under gennemsnittet et bedre resultat.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) gennem den første 6-måneders behandlingsperiode
Ændring i væksthastighed (Z-score) over den anden 6-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til den anden 6-måneders behandlingsperiode
Ændring i væksthastighed (Z-score) fra baseline-periode til de anden 6 måneders behandlingsperiode er rapporteret. Z-score (også kendt som SDS) er defineret som [(væksthastighed fra det forrige besøg til det aktuelle besøg minus gennemsnitlig væksthastighed) divideret med SD], hvor middelværdien og SD er den alders- og kønsspecifikke statistik for væksthastighed fra Nationalt Center for Sundhedsstatistik, Fels undersøgelse og alder er alderen ved det aktuelle besøg. Baseline væksthastighed blev beregnet ud fra 6-måneders observations-/retrospektiv periode af undersøgelsen. Z-score på 0 repræsenterer befolkningsgennemsnittet for væksthastighed. For McCune-Albright syndrom er Z-score under gennemsnittet et bedre resultat.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til den anden 6-måneders behandlingsperiode
Ændring i væksthastighed (Z-score) over hele 12-måneders behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 i behandlingsperioden
Ændring i væksthastighed (Z-score) fra baselineperiode til 12 måneders behandlingsperiode er rapporteret. Z-score (også kendt som SDS) er defineret som [(væksthastighed fra det forrige besøg til det aktuelle besøg minus gennemsnitlig væksthastighed) divideret med SD)], hvor middelværdien og SD er den alders- og kønsspecifikke statistik for væksthastighed fra Nationalt Center for Sundhedsstatistik, Fels-undersøgelse og alder er alderen ved det aktuelle besøg. Baseline væksthastighed blev beregnet ud fra 6-måneders observations-/retrospektiv periode af undersøgelsen. Z-score på 0 repræsenterer befolkningsgennemsnittet for væksthastighed. For McCune-Albright syndrom er Z-score under gennemsnittet et bedre resultat.
Baseline (6 måneders observationsperiode før behandling) til og med måned 12 i behandlingsperioden
Ændring i uterinvolumen fra baseline til måned 6 som vurderet ved ultralyd
Tidsramme: Baseline (baselinebesøg før behandling) og 6. måned i behandlingsperioden
Livmodervolumen blev beregnet via ultralyd ved hjælp af formlen: 0,5 ganget med (langsgående ganget med anteroposterior ganget med tværgående), hvis alle 3 lineære dimensioner blev registreret. Hvis alle 3 lineære dimensioner ikke blev registreret, blev uterusvolumen ikke beregnet. Ændring i uterusvolumen fra baseline til måned 6 blev beregnet som måned 6 volumen (ved ultralyd) minus screeningsbesøgsvolumen (ved ultralyd). Baseline (screeningsbesøg) er baselinebesøget før behandlingen.
Baseline (baselinebesøg før behandling) og 6. måned i behandlingsperioden
Ændring i uterinvolumen fra måned 6 til måned 12/afsluttende besøg vurderet ved ultralyd
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12/afsluttende besøg behandlingsperiode
Livmodervolumen blev beregnet via ultralyd ved hjælp af formlen: 0,5 ganget med (langsgående ganget med anteroposterior ganget med tværgående), hvis alle 3 lineære dimensioner blev registreret. Hvis alle 3 lineære dimensioner ikke blev registreret, blev uterusvolumen ikke beregnet. Ændring i uterusvolumen fra måned 6 til måned 12/slutbesøg blev beregnet som måned 12/slutbesøgsvolumen (ved ultralyd) minus måned 6 volumen (ved ultralyd).
Ved måned 6 og måned 12/afsluttende besøg behandlingsperiode
Ændring i uterinvolumen fra baseline til måned 12/afsluttende besøg vurderet ved ultralyd
Tidsramme: Baseline (screeningsbesøg før behandling) og måned 12 behandlingsperiode
Livmodervolumen blev beregnet via ultralyd ved hjælp af formlen: 0,5 ganget med (langsgående ganget med anteroposterior ganget med tværgående), hvis alle 3 lineære dimensioner blev registreret. Hvis alle 3 lineære dimensioner ikke blev registreret, blev uterusvolumen ikke beregnet. Ændring i uterusvolumen fra baseline til måned 12/slutbesøg blev beregnet som slutningen af ​​undersøgelsesvolumen (ved ultralyd) minus screeningsbesøgsvolumen (ved ultralyd). Baseline (screeningsbesøg) er baselinebesøget før behandlingen.
Baseline (screeningsbesøg før behandling) og måned 12 behandlingsperiode
Ændring i middel ovarievolumen fra baseline til måned 6 som vurderet ved ultralyd
Tidsramme: Baseline (screeningsbesøg før behandling) og 6. måned i behandlingsperioden
Det gennemsnitlige ovarievolumen var gennemsnittet af begge ovarier. Gennemsnitlig volumen blev beregnet som 0,5 ganget med (volumen af ​​venstre ovarie plus volumen af ​​højre ovarie), hvis begge volumener blev beregnet; ellers blev det gennemsnitlige ovarievolumen anset for at mangle. Rumfanget af hver æggestok blev beregnet via ultralyd ved hjælp af formlen: 0,5 ganget med langsgående dimension ganget med anterior-posterior dimension ganget med tværgående dimension. Ændring i gennemsnitlig ovarievolumen fra baseline til måned 6 blev beregnet som måned 6 middelvolumen minus screeningbesøgsgennemsnitsvolumen. Baseline (screeningsbesøg) er baselinebesøget før behandlingen.
Baseline (screeningsbesøg før behandling) og 6. måned i behandlingsperioden
Ændring af middelværdi i ovarievolumen fra måned 6 til måned 12/afsluttende besøg vurderet ved ultralyd
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12/afsluttende besøg behandlingsperiode
Det gennemsnitlige ovarievolumen var gennemsnittet af begge ovarier. Gennemsnitlig volumen blev beregnet som 0,5 ganget med (volumen af ​​venstre ovarie plus volumen af ​​højre ovarie), hvis begge volumener blev beregnet; ellers blev det gennemsnitlige ovarievolumen anset for at mangle. Rumfanget af hver æggestok blev beregnet via ultralyd ved hjælp af formlen: 0,5 ganget med langsgående dimension ganget med anterior-posterior dimension ganget med tværgående dimension. Ændring i gennemsnitlig ovarievolumen fra 6. måned til 12. måned/slutbesøg blev beregnet som middelvolumen for 12. måned/slutbesøg minus 6. måneds middelvolumen.
Ved måned 6 og måned 12/afsluttende besøg behandlingsperiode
Ændring i middel ovarievolumen fra baseline til måned 12/afsluttende besøg vurderet ved ultralyd
Tidsramme: Baseline (før-behandling baseline besøg) og måned 12/sidste besøg behandlingsperiode
Det gennemsnitlige ovarievolumen var gennemsnittet af begge ovarier. Gennemsnitlig ovarievolumen blev beregnet som 0,5 ganget med (volumen af ​​venstre ovarie plus volumen af ​​højre ovarie), hvis begge volumener blev beregnet; ellers blev det gennemsnitlige ovarievolumen anset for at mangle. Rumfanget af hver æggestok blev beregnet via ultralyd ved hjælp af formlen: 0,5 ganget med langsgående dimension ganget med anterior-posterior dimension ganget med tværgående dimension. Ændring i gennemsnitlig ovarievolumen fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen blev beregnet som slutningen af ​​undersøgelsens middelvolumen minus screeningsbesøgets middelvolumen. Baseline (screeningsbesøg) er baselinebesøget før behandlingen.
Baseline (før-behandling baseline besøg) og måned 12/sidste besøg behandlingsperiode
Gennemsnitlig clearance af Fulvestrant
Tidsramme: Efter dosis: Uge 1, 2, 3 og før dosis: Uge 4 i måned 1 for de første 6 deltagere, derefter præ-dosis steady state prøver ved 2 lejligheder mellem måned 6 og 12 med mindst 1 måned imellem, hvor først prøve udtaget mindst 30 dage efter sjette dosis
Gennemsnitlig clearance af fulvestrant er rapporteret.
Efter dosis: Uge 1, 2, 3 og før dosis: Uge 4 i måned 1 for de første 6 deltagere, derefter præ-dosis steady state prøver ved 2 lejligheder mellem måned 6 og 12 med mindst 1 måned imellem, hvor først prøve udtaget mindst 30 dage efter sjette dosis
Gennemsnitlig distributionsvolumen (V1/F) af Fulvestrant
Tidsramme: Efter dosis: Uge 1, 2, 3 og før dosis: Uge 4 i måned 1 for de første 6 deltagere, derefter præ-dosis steady state prøver ved 2 lejligheder mellem måned 6 og 12 med mindst 1 måned imellem, hvor først prøve udtaget mindst 30 dage efter sjette dosis
Totalt tilsyneladende distributionsvolumen (Vss/F) er det totale tilsyneladende volumen i kroppen, hvori Fulvestrant fordeler sig ved ligevægt. Vss/F = V1/F + V2/F. V1/F er volumenet af det første rum, og V2/F er volumenet af det andet rum. V1/F af fulvestrant er rapporteret. Det viste mål for variabilitet er den interindividuelle fejl.
Efter dosis: Uge 1, 2, 3 og før dosis: Uge 4 i måned 1 for de første 6 deltagere, derefter præ-dosis steady state prøver ved 2 lejligheder mellem måned 6 og 12 med mindst 1 måned imellem, hvor først prøve udtaget mindst 30 dage efter sjette dosis
Gennemsnitlig distributionsvolumen (V2/F) af Fulvestrant
Tidsramme: Efter dosis: Uge 1, 2, 3 og før dosis: Uge 4 i måned 1 for de første 6 deltagere, derefter præ-dosis steady state prøver ved 2 lejligheder mellem måned 6 og 12 med mindst 1 måned imellem, hvor først prøve udtaget mindst 30 dage efter sjette dosis
Totalt tilsyneladende distributionsvolumen (Vss/F) er det totale tilsyneladende volumen i kroppen, hvori Fulvestrant fordeler sig ved ligevægt. Vss/F = V1/F + V2/F. V1/F er volumenet af det første rum, og V2/F er volumenet af det andet rum. V2/F af fulvestrant er rapporteret. Det viste mål for variabilitet er den interindividuelle fejl.
Efter dosis: Uge 1, 2, 3 og før dosis: Uge 4 i måned 1 for de første 6 deltagere, derefter præ-dosis steady state prøver ved 2 lejligheder mellem måned 6 og 12 med mindst 1 måned imellem, hvor først prøve udtaget mindst 30 dage efter sjette dosis
Antal deltagere med Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandling Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til 68,7 uger (maksimal observeret varighed)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er en AE, der resulterer i et af følgende udfald eller anses for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. TEAE'erne er defineret som hændelser til stede ved baseline, som forværredes i intensitet efter administration af undersøgelseslægemidlet eller hændelser fraværende ved baseline, som opstod efter administration af undersøgelseslægemiddel.
Dag 1 til 68,7 uger (maksimal observeret varighed)
Antal deltagere med unormale kliniske laboratorieparametre rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Dag 1 til 68,7 uger (maksimal observeret varighed)
Antallet af deltagere med unormale kliniske laboratorieparametre rapporteret som TEAE'er er rapporteret. Klinisk laboratorieparameteranalyse omfattede hæmatologi og klinisk kemi.
Dag 1 til 68,7 uger (maksimal observeret varighed)
Antal deltagere med overholdelse af undersøgelsesbehandling
Tidsramme: Dag 1 til og med måned 12 i behandlingsperioden
Antallet af deltagere med compliance til undersøgelsesbehandling er rapporteret. Behandlingsoverholdelse blev sikret ved hvert behandlingsbesøg, uanset om hver deltager modtog alle protokoldefinerede injektioner indtil det tidspunkt, hvor de enten trak sig fra undersøgelsen eller fuldførte hovedundersøgelsesperioden. Overholdelse af undersøgelsesbehandlingen for hver deltager i den 12-måneders behandlingsperiode blev beregnet som det samlede antal injektioner divideret med antallet af besøg mellem første injektion (måned 0) og sidste injektion (ved måned 11).
Dag 1 til og med måned 12 i behandlingsperioden
Antal deltagere med tilbagetrækning fra undersøgelsesbehandling på grund af TEAE
Tidsramme: Dag 1 til 68,7 uger (maksimal observeret varighed)
Antallet af deltagere med abstinenser fra undersøgelsesbehandling på grund af TEAE er rapporteret.
Dag 1 til 68,7 uger (maksimal observeret varighed)
Hormonanalyse: Serum østradiolniveau
Tidsramme: Måned 12 (sidste besøg) af behandlingsperioden
Serum østradiol niveau ved måned 12 (sidste besøg) rapporteres.
Måned 12 (sidste besøg) af behandlingsperioden
Hormonanalyse: Serumluteiniserende hormon (LH) niveau
Tidsramme: Måned 12 (sidste besøg) af behandlingsperioden
Serum LH-niveau opsamlet ved måned 12 (slutbesøg) rapporteres.
Måned 12 (sidste besøg) af behandlingsperioden
Hormonanalyse: Serum follikelstimulerende hormon (FSH) niveau
Tidsramme: Måned 12 (sidste besøg) af behandlingsperioden
Serum FSH-niveau opsamlet ved måned 12 (sidste besøg) rapporteres.
Måned 12 (sidste besøg) af behandlingsperioden
Hormonanalyse: Serumtestosteronniveau
Tidsramme: Måned 12 (sidste besøg) af behandlingsperioden
Serum testosteronniveau ved måned 12 (sidste besøg) er rapporteret.
Måned 12 (sidste besøg) af behandlingsperioden

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Tanner-stadiet af brystet fra baseline til 12. måned/afsluttende besøg
Tidsramme: Fra baseline (måned 0) til og med måned 12 behandlingsperiode
Ændring i Tanner-stadiet (mål for pubertetsprogression) af brystet fra baseline til måned 12/sidste besøg er rapporteret. Tanner stage (bryst) er en score i området 1-5, hvor 1 = ingen udvikling og 5 = voksen bryst.
Fra baseline (måned 0) til og med måned 12 behandlingsperiode
Ændring i Tanner-stadiet af kønsbehåring fra baseline til måned 12/afsluttende besøg
Tidsramme: Fra baseline (måned 0) til og med måned 12 behandlingsperiode
Ændring i Tanner-stadiet (mål for pubertetsprogression) af kønsbehåring fra baseline til måned 12/sidste besøg rapporteres. Tanner stage (kønsbehåring) er en score i området 1-5, hvor 1 = ingen udvikling og 5 = voksent kønshår.
Fra baseline (måned 0) til og med måned 12 behandlingsperiode
Ændring i forventet voksenhøjde (PAH) fra baseline til måned 12/afsluttende besøg
Tidsramme: Fra baseline (screeningsbesøg) til og med måned 12 behandlingsperiode
Ændring i PAH for børn over 6 år er rapporteret. Knoglealder røntgenbilleder blev indsamlet retrospektivt. PAH er lig med den aktuelle højde divideret med en faktor (brøkdelen af ​​den endelige voksenhøjde) baseret på den aktuelle knoglealder (central aflæsning) og den aktuelle knoglealder i forhold til kronologisk alder, klassificeret som retarderet, gennemsnitlig eller fremskreden. Retarderet er defineret som nuværende knoglealder (år) < kronologisk alder (år) minus 1; fremskreden er defineret som nuværende knoglealder (år) > kronologisk alder (år) plus 1; ellers klassificeres knoglealderen som gennemsnitlig. PAH'en blev opsummeret ved brug af Bayley og Pinneau metoden.
Fra baseline (screeningsbesøg) til og med måned 12 behandlingsperiode
Procentdel af deltagere med McCune-Albright syndrom (MAS) associeret G Protein α-underenhed (Gsα) mutation
Tidsramme: Baseline (screening)
MAS er forårsaget af en aktiverende mutation i genet, der koder for den stimulerende underenhed af G-proteinet, Gsα. Den ændrede Gsα forårsager autonom aktivering af G-proteinstimuleret cyklisk adenosinmonophosphat (cAMP) dannelse, som i gonaderne resulterer i episodisk ukontrolleret kønssteroidproduktion og efterfølgende pubertetsudvikling. For deltagere, der gav separat specifikt informeret samtykke, blev procentdelen af ​​deltagere med en Gsα-mutation ved screening vurderet ved molekylær analyse af perifert blod.
Baseline (screening)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Efterforskere

  • Studieleder: AstraZeneca Faslodex Medical Science Director, MD, AstraZeneca

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. december 2009

Studieafslutning (Faktiske)

20. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2006

Først opslået (Anslået)

19. januar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D6992C00044
  • 2005-004893-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen. Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA Pharmas datadelingsprincipper. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, giver AstraZeneca adgang til de afidentificerede individuelle data på patientniveau i et godkendt sponsoreret værktøj. Underskrevet datadelingsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de ønskede oplysninger. Derudover skal alle brugere acceptere vilkårene og betingelserne for SAS MSE for at få adgang. For yderligere detaljer, bedes du læse oplysningserklæringerne på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner