Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Faslodex bij het McCune Albright-syndroom (FMAS)

4 maart 2024 bijgewerkt door: AstraZeneca

Een open-label, niet-vergelijkend onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van Faslodex (Fulvestrant) te evalueren bij meisjes met progressieve vroegrijpe puberteit geassocieerd met het syndroom van McCune-Albright

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, effectiviteit en farmacokinetiek van een onderzoeksgeneesmiddel genaamd Faslodex (fulvestrant) bij de behandeling van progressieve vroegrijpe puberteit (vroege puberteit) bij meisjes met het McCune-Albright-syndroom (MAS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Research Site
      • Osnabrück, Duitsland, 49082
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Research Site
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Research Site
      • Paris Cedex 12, Frankrijk, 75571
        • Research Site
  • Italië
      • Torino, Italië, 10126
        • Research Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117036
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40508
        • Research Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouwtjes jonger dan of gelijk aan 10 jaar (vóór de 11e verjaardag)
  • Diagnose van McCune-Albright-syndroom (MAS)
  • Progressieve vroegrijpe puberteit (PPP) geassocieerd met MAS

Uitsluitingscriteria:

  • Kreeg een eerdere behandeling voor PPP geassocieerd met MAS met fulvestrant
  • Abnormaal aantal bloedplaatjes of leverfunctietesten
  • Bloedingsstoornissen
  • Langdurige antistollingstherapie
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fulvestrant
Deelnemers krijgen een intramusculaire injectie van fulvestrant van 2 mg/kg of 4 mg/kg (de eerste 10 deelnemers krijgen een dosis van 2 mg/kg en daarna verhoogd tot 4 mg/kg. Alle volgende deelnemers krijgen maandelijks een dosis van 4 mg/kg in de bil of dij gedurende 12 maanden of totdat de deelnemer een gebrek aan werkzaamheid aantoont op basis van een of meer van de primaire eindpunten of totdat de deelnemer een ernstige geneesmiddelgerelateerde toxiciteit ervaart die stopzetting van de behandeling vereist.
Geneesmiddel: Fulvestrant
Deelnemers ontvangen een intramusculaire injectie van fulvestrant zoals vermeld in de armbeschrijving.
Andere namen:
  • Faslodex
  • ZD9238

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de frequentie van het aantal dagen van vaginale bloedingen op jaarbasis tijdens de behandeling vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Dagen van vaginale bloedingen worden gedefinieerd als het aantal dagen waarop vaginale bloedingen (inclusief spotting) optraden. Om op jaarbasis te berekenen, wordt een periode van 12 maanden gedefinieerd als 360 dagen en een periode van 6 maanden als 180 dagen. Frequentie van vaginale bloedingsdagen op jaarbasis = [(aantal vaginale bloedingsdagen)/(totaal aantal dagen van het beschouwde tijdsinterval)] vermenigvuldigd met 360. De verandering in frequentie is gelijk aan de frequentie tijdens de behandeling minus de basislijnfrequentie. Dagboekkaarten registreren de dagen van vaginale bloedingen tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden. Veranderingen in de frequentie van op jaarbasis berekende dagen van vaginale bloedingen tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden in vergelijking met de basislijnperiode van 6 maanden, gebaseerd op een worst-case scenario-berekening (dwz ontbrekende dagboekkaartdagen geteld als bloedingsdagen) worden gerapporteerd.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Percentage deelnemers met vaginale bloedingen bij aanvang die ≥ 50% vermindering van het aantal vaginale bloedingsdagen tijdens de behandeling ervaarden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
De procentuele verandering in frequentie wordt gedefinieerd als 100% maal het verschil (de frequentie tijdens de behandelingsperiode minus de frequentie van de basislijnperiode), gedeeld door de frequentie van de basislijnperiode. Het percentage deelnemers met vaginale bloedingsdagen bij baseline dat een ≥ 50% vermindering van het aantal vaginale bloedingsdagen ervoer tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden in vergelijking met de baselineperiode van 6 maanden, gebaseerd op een worstcasebenadering (dat wil zeggen, ontbrekende dagboekkaartdagen geteld als bloedingsdagen) worden gerapporteerd.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Percentage deelnemers met vaginale bloedingen bij aanvang bij wie de vaginale bloedingen stopten gedurende een behandelingsperiode van zes maanden
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Er wordt melding gemaakt van het percentage deelnemers met vaginale bloedingen bij aanvang waarbij de vaginale bloedingsdagen stopten gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden, op basis van een worst-case benadering (dat wil zeggen ontbrekende dagboekkaartdagen geteld als bloedingsdagen).
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Percentage deelnemers met vaginale bloedingen bij aanvang bij wie de vaginale bloedingen stopten gedurende de gehele behandelingsperiode van 12 maanden
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Er wordt melding gemaakt van het percentage deelnemers met vaginale bloedingen bij aanvang waarbij de vaginale bloedingsdagen stopten gedurende een behandelingsperiode van 12 maanden, op basis van een worst-case benadering (dat wil zeggen ontbrekende dagboekkaartdagen geteld als bloedingsdagen).
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Verandering in de snelheid waarmee de botleeftijd (BA) toeneemt tijdens de eerste behandelingsperiode van 6 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met maand 6 van de behandelingsperiode
Er wordt melding gemaakt van een verandering in de mate waarin BA vooruitgang boekt gedurende de eerste behandelperiode van zes maanden, vergeleken met de uitgangswaarde (observatieperiode van zes maanden vóór de behandeling). Toename van BA wordt gedefinieerd als BA (uitgedrukt als fracties van jaren) aan het einde van de periode minus BA aan het begin van de periode (eenheid: jaren). De mate van toename van BA voor een bepaald tijdsinterval is de toename van BA gedurende dit tijdsinterval, aangepast (dwz genormaliseerd) voor de lengte van dit tijdsinterval. Het percentage BA-voortgang is de verandering in BA (jaren) gedeeld door de verandering in chronologische leeftijd (CA) (jaren). De verandering in het stijgingspercentage van BA vanaf de basislijnperiode tot aan de behandelingsperiode wordt gedefinieerd als de toename van BA gedeeld door de verandering in CA (in fractionele jaren) tussen BA-röntgenfotodata. Het wordt berekend als [(BA6 - BA0)/(CA6 - CA0)] - [(BA0 - BA*)/(CA0 - CA*)], waarbij 6, 0, * staat voor eerste bezoek van maand 6, bezoek van maand 0 en het retrospectieve bezoek van zes maanden.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met maand 6 van de behandelingsperiode
Verandering in snelheid van BA-vooruitgang gedurende de tweede behandelingsperiode van 6 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met tweede maand 6 van de behandelingsperiode
Er wordt melding gemaakt van een verandering in de mate waarin BA vooruitgang boekt gedurende de tweede behandelperiode van zes maanden, vergeleken met de uitgangswaarde (observatieperiode van zes maanden vóór de behandeling). Toename van BA wordt gedefinieerd als BA (uitgedrukt als fracties van jaren) aan het einde van de periode minus BA aan het begin van de periode (eenheid: jaren). De mate van toename van BA voor een bepaald tijdsinterval is de toename van BA gedurende dit tijdsinterval, aangepast (dwz genormaliseerd) voor de lengte van dit tijdsinterval. Het percentage BA-voortgang is de verandering in BA (jaren) gedeeld door de verandering in CA (jaren). De verandering in het stijgingspercentage van de BA vanaf de basislijnperiode tot aan de behandelingsperiode wordt gedefinieerd als de toename van de BA gedeeld door de verandering in CA (in fractionele jaren) tussen de BA-röntgenfotodata. Het wordt berekend als [(BA6 - BA0)/(CA6 - CA0)] - [(BA0 - BA*)/(CA0 - CA*)], waarbij 6, 0, * staat voor tweede bezoek van maand 6, bezoek van maand 0 en het retrospectieve bezoek van zes maanden.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met tweede maand 6 van de behandelingsperiode
Verandering in snelheid van BA-vooruitgang gedurende de gehele behandelingsperiode van 12 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met maand 12 van de behandelingsperiode
Er wordt melding gemaakt van een verandering in de mate waarin BA vooruitgang boekt over de gehele behandelingsperiode van 12 maanden vergeleken met de uitgangswaarde (observatieperiode van 6 maanden vóór de behandeling). Toename van BA wordt gedefinieerd als BA (uitgedrukt als fracties van jaren) aan het einde van de periode minus BA aan het begin van de periode (eenheid: jaren). De mate van toename van BA voor een bepaald tijdsinterval is de toename van BA gedurende dit tijdsinterval, aangepast (dwz genormaliseerd) voor de lengte van dit tijdsinterval. Het percentage BA-voortgang is de verandering in BA (jaren) gedeeld door de verandering in CA (jaren). De verandering in het stijgingspercentage van de BA vanaf de basislijnperiode tot aan de behandelingsperiode wordt gedefinieerd als de toename van de BA gedeeld door de verandering in CA (in fractionele jaren) tussen de BA-röntgenfotodata. Het wordt berekend als [(BA12 - BA0) / (CA12 - CA0)] - [(BA0 - BA*) / (CA0 - CA*)], waarbij 12, 0, * staat voor bezoek van maand 12, bezoek van maand 0, en het retrospectief bezoek van zes maanden.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met maand 12 van de behandelingsperiode
Verandering in groeisnelheid (geannualiseerde groeisnelheid in cm/jaar) gedurende de eerste behandelingsperiode van 6 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de eerste 6 maanden van de behandelingsperiode
Er wordt een verandering in de groeisnelheid (op jaarbasis in cm/jaar) gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde (periode vóór de behandeling) tot de eerste behandelingsperiode van 6 maanden. De groeisnelheid voor een bepaalde periode werd berekend als de toename in lengte over die periode gedeeld door de lengte van die periode (uitgedrukt in cm/jaar). De uitgangsgroeisnelheid werd berekend op basis van de observationele/retrospectieve periode van 6 maanden van het onderzoek. De verandering in groeisnelheid werd berekend als de groeisnelheid tijdens de behandeling minus de verandering in groeisnelheid tijdens de basislijn.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de eerste 6 maanden van de behandelingsperiode
Verandering in groeisnelheid (geannualiseerde groeisnelheid in cm/jaar) gedurende de tweede behandelingsperiode van 6 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (observatieperiode van 6 maanden vóór de behandeling) tot en met de tweede behandelingsperiode van 6 maanden (dat wil zeggen, tot de behandelingsperiode van 12 maanden)
Er wordt een verandering in de groeisnelheid (op jaarbasis in cm/jaar) gerapporteerd vanaf de uitgangssituatie (periode vóór de behandeling) tot de tweede behandelingsperiode van 6 maanden. De groeisnelheid voor een bepaalde periode werd berekend als de toename in lengte over die periode gedeeld door de lengte van die periode (uitgedrukt in cm/jaar). De uitgangsgroeisnelheid werd berekend op basis van de observationele/retrospectieve periode van 6 maanden van het onderzoek. De verandering in groeisnelheid werd berekend als de groeisnelheid tijdens de behandeling minus de verandering in groeisnelheid tijdens de basislijn.
Basislijn (observatieperiode van 6 maanden vóór de behandeling) tot en met de tweede behandelingsperiode van 6 maanden (dat wil zeggen, tot de behandelingsperiode van 12 maanden)
Verandering in groeisnelheid (geannualiseerde groeisnelheid in cm/jaar) gedurende de gehele behandelingsperiode van 12 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met maand 12 van de behandelingsperiode
Er wordt een verandering in de groeisnelheid (op jaarbasis in cm/jaar) gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde (periode vóór de behandeling) tot de behandelingsperiode van 12 maanden. De groeisnelheid voor een bepaalde periode werd berekend als de toename in lengte over die periode gedeeld door de lengte van die periode (uitgedrukt in cm/jaar). De uitgangsgroeisnelheid werd berekend op basis van de observationele/retrospectieve periode van 6 maanden van het onderzoek. De verandering in groeisnelheid werd berekend als de groeisnelheid tijdens de behandeling minus de verandering in groeisnelheid tijdens de basislijn.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met maand 12 van de behandelingsperiode
Verandering in groeisnelheid (Z-score) gedurende de eerste behandelingsperiode van 6 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de eerste behandelingsperiode van 6 maanden
Verandering in groeisnelheid (Z-score) vanaf de basislijnperiode tot de eerste 6 maanden van de behandelingsperiode wordt gerapporteerd. De Z-score (ook bekend als standaarddeviatiescore [SDS]) wordt gedefinieerd als [(groeisnelheid van het vorige bezoek tot het huidige bezoek minus gemiddelde groeisnelheid) gedeeld door standaarddeviatie (SD)], waarbij het gemiddelde en de SD zijn de leeftijds- en geslachtsspecifieke statistieken voor de groeisnelheid van het National Center for Health Statistics, Fels-studie en leeftijd is de leeftijd bij het huidige bezoek. De uitgangsgroeisnelheid werd berekend op basis van de observationele/retrospectieve periode van 6 maanden van het onderzoek. Een Z-score van 0 vertegenwoordigt het populatiegemiddelde voor de groeisnelheid. Voor het McCune-Albright-syndroom is een Z-score onder het gemiddelde een beter resultaat.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de eerste behandelingsperiode van 6 maanden
Verandering in groeisnelheid (Z-score) gedurende de tweede behandelingsperiode van 6 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de tweede behandelingsperiode van 6 maanden
Verandering in groeisnelheid (Z-score) vanaf de basislijnperiode tot de tweede 6 maanden van de behandelingsperiode wordt gerapporteerd. De Z-score (ook bekend als SDS) wordt gedefinieerd als [(groeisnelheid van het vorige bezoek tot het huidige bezoek minus de gemiddelde groeisnelheid) gedeeld door SD], waarbij het gemiddelde en de SD de leeftijds- en geslachtsspecifieke statistieken zijn voor groeisnelheid van het National Center for Health Statistics, Fel's studie en leeftijd is de leeftijd bij het huidige bezoek. De uitgangsgroeisnelheid werd berekend op basis van de observationele/retrospectieve periode van 6 maanden van het onderzoek. Een Z-score van 0 vertegenwoordigt het populatiegemiddelde voor de groeisnelheid. Voor het McCune-Albright-syndroom is een Z-score onder het gemiddelde een beter resultaat.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met de tweede behandelingsperiode van 6 maanden
Verandering in groeisnelheid (Z-score) gedurende de gehele behandelingsperiode van 12 maanden vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met maand 12 van de behandelingsperiode
Verandering in groeisnelheid (Z-score) vanaf de basislijnperiode tot de behandelingsperiode van 12 maanden wordt gerapporteerd. De Z-score (ook bekend als SDS) wordt gedefinieerd als [(groeisnelheid van het vorige bezoek tot het huidige bezoek minus de gemiddelde groeisnelheid) gedeeld door SD)], waarbij het gemiddelde en de SD de leeftijds- en geslachtsspecifieke statistieken zijn. voor groeisnelheid van het National Center for Health Statistics, onderzoek van Fels en leeftijd is de leeftijd bij het huidige bezoek. De uitgangsgroeisnelheid werd berekend op basis van de observationele/retrospectieve periode van 6 maanden van het onderzoek. Een Z-score van 0 vertegenwoordigt het populatiegemiddelde voor de groeisnelheid. Voor het McCune-Albright-syndroom is een Z-score onder het gemiddelde een beter resultaat.
Basislijn (6 maanden observatieperiode vóór de behandeling) tot en met maand 12 van de behandelingsperiode
Verandering in het baarmoedervolume vanaf de uitgangswaarde tot maand 6, beoordeeld door middel van echografie
Tijdsspanne: Basislijn (basislijnbezoek vóór de behandeling) en maand 6 van de behandelingsperiode
Het baarmoedervolume werd via echografie berekend met behulp van de formule: 0,5 vermenigvuldigd met (longitudinaal vermenigvuldigd met anteroposterieur vermenigvuldigd met transversaal), als alle drie de lineaire dimensies waren geregistreerd. Als niet alle drie de lineaire dimensies werden geregistreerd, werd het baarmoedervolume niet berekend. De verandering in het baarmoedervolume ten opzichte van de uitgangswaarde tot maand 6 werd berekend als het volume van maand 6 (via echografie) minus het volume van het screeningsbezoek (via echografie). Basislijn (screeningsbezoek) is het basisbezoek vóór de behandeling.
Basislijn (basislijnbezoek vóór de behandeling) en maand 6 van de behandelingsperiode
Verandering in baarmoedervolume van maand 6 tot maand 12/laatste bezoek zoals beoordeeld met echografie
Tijdsspanne: In maand 6 en maand 12/laatste bezoekbehandelingsperiode
Het baarmoedervolume werd via echografie berekend met behulp van de formule: 0,5 vermenigvuldigd met (longitudinaal vermenigvuldigd met anteroposterieur vermenigvuldigd met transversaal), als alle drie de lineaire dimensies waren geregistreerd. Als niet alle drie de lineaire dimensies werden geregistreerd, werd het baarmoedervolume niet berekend. De verandering in het baarmoedervolume van maand 6 tot maand 12/laatste bezoek werd berekend als het volume van maand 12/eindbezoek (via echografie) minus het volume van maand 6 (via echografie).
In maand 6 en maand 12/laatste bezoekbehandelingsperiode
Verandering in baarmoedervolume vanaf baseline tot maand 12/laatste bezoek zoals beoordeeld door middel van echografie
Tijdsspanne: Basislijn (screeningsbezoek vóór de behandeling) en behandelingsperiode van maand 12
Het baarmoedervolume werd via echografie berekend met behulp van de formule: 0,5 vermenigvuldigd met (longitudinaal vermenigvuldigd met anteroposterieur vermenigvuldigd met transversaal), als alle drie de lineaire dimensies waren geregistreerd. Als niet alle drie de lineaire dimensies werden geregistreerd, werd het baarmoedervolume niet berekend. De verandering in het baarmoedervolume ten opzichte van de uitgangswaarde tot maand 12/laatste bezoek werd berekend als het volume aan het einde van het onderzoek (via echografie) minus het volume van het screeningsbezoek (via echografie). Basislijn (screeningsbezoek) is het basisbezoek vóór de behandeling.
Basislijn (screeningsbezoek vóór de behandeling) en behandelingsperiode van maand 12
Verandering in het gemiddelde ovariumvolume vanaf de uitgangswaarde tot maand 6, beoordeeld door middel van echografie
Tijdsspanne: Basislijn (screeningsbezoek vóór de behandeling) en maand 6 van de behandelingsperiode
Het gemiddelde ovariumvolume was het gemiddelde van beide eierstokken. Het gemiddelde volume werd berekend als 0,5 vermenigvuldigd met (volume van de linker eierstok plus het volume van de rechter eierstok) als beide volumes werden berekend; anders werd het gemiddelde ovariumvolume als ontbrekend beschouwd. Het volume van elke eierstok werd via echografie berekend met behulp van de formule: 0,5 vermenigvuldigd met de longitudinale dimensie vermenigvuldigd met de anterieur-posterieure dimensie vermenigvuldigd met de transversale dimensie. De verandering in het gemiddelde ovariumvolume ten opzichte van de uitgangswaarde tot maand 6 werd berekend als het gemiddelde volume van maand 6 minus het gemiddelde volume tijdens het screeningsbezoek. Basislijn (screeningsbezoek) is het basisbezoek vóór de behandeling.
Basislijn (screeningsbezoek vóór de behandeling) en maand 6 van de behandelingsperiode
Verander het gemiddelde van het ovariumvolume van maand 6 naar maand 12/laatste bezoek zoals beoordeeld door middel van echografie
Tijdsspanne: In maand 6 en maand 12/laatste bezoekbehandelingsperiode
Het gemiddelde ovariumvolume was het gemiddelde van beide eierstokken. Het gemiddelde volume werd berekend als 0,5 vermenigvuldigd met (volume van de linker eierstok plus het volume van de rechter eierstok) als beide volumes werden berekend; anders werd het gemiddelde ovariumvolume als ontbrekend beschouwd. Het volume van elke eierstok werd via echografie berekend met behulp van de formule: 0,5 vermenigvuldigd met de longitudinale dimensie vermenigvuldigd met de anterieur-posterieure dimensie vermenigvuldigd met de transversale dimensie. De verandering in het gemiddelde ovariumvolume van maand 6 tot maand 12/laatste bezoek werd berekend als het gemiddelde volume van maand 12/laatste bezoek minus het gemiddelde volume van maand 6.
In maand 6 en maand 12/laatste bezoekbehandelingsperiode
Verandering in gemiddeld ovariumvolume vanaf baseline tot maand 12/laatste bezoek zoals beoordeeld door middel van echografie
Tijdsspanne: Basislijn (basisbezoek vóór de behandeling) en behandelingsperiode van maand 12/laatste bezoek
Het gemiddelde ovariumvolume was het gemiddelde van beide eierstokken. Het gemiddelde volume van de eierstokken werd berekend als 0,5 vermenigvuldigd met (volume van de linker eierstok plus het volume van de rechter eierstok) als beide volumes werden berekend; anders werd het gemiddelde ovariumvolume als ontbrekend beschouwd. Het volume van elke eierstok werd via echografie berekend met behulp van de formule: 0,5 vermenigvuldigd met de longitudinale dimensie vermenigvuldigd met de anterieur-posterieure dimensie vermenigvuldigd met de transversale dimensie. De verandering in het gemiddelde ovariumvolume vanaf de uitgangswaarde tot het einde van het onderzoek werd berekend als het gemiddelde volume aan het einde van het onderzoek minus het gemiddelde volume tijdens het screeningsbezoek. Basislijn (screeningsbezoek) is het basisbezoek vóór de behandeling.
Basislijn (basisbezoek vóór de behandeling) en behandelingsperiode van maand 12/laatste bezoek
Gemiddelde goedkeuring van Fulvestrant
Tijdsspanne: Na de dosis: week 1, 2, 3 en vóór de dosis: week 4 van maand 1 voor de eerste 6 deelnemers, daarna pre-dosis steady-state-monsters tweemaal tussen maand 6 en 12, met ten minste 1 maand ertussen, waarbij eerst monster genomen ten minste 30 dagen na de zesde dosis
Er wordt melding gemaakt van de gemiddelde klaring van fulvestrant.
Na de dosis: week 1, 2, 3 en vóór de dosis: week 4 van maand 1 voor de eerste 6 deelnemers, daarna pre-dosis steady-state-monsters tweemaal tussen maand 6 en 12, met ten minste 1 maand ertussen, waarbij eerst monster genomen ten minste 30 dagen na de zesde dosis
Gemiddeld distributievolume (V1/F) van Fulvestrant
Tijdsspanne: Na de dosis: week 1, 2, 3 en vóór de dosis: week 4 van maand 1 voor de eerste 6 deelnemers, daarna pre-dosis steady-state-monsters tweemaal tussen maand 6 en 12, met ten minste 1 maand ertussen, waarbij eerst monster genomen ten minste 30 dagen na de zesde dosis
Het totale schijnbare distributievolume (Vss/F) is het totale schijnbare volume in het lichaam waarin Fulvestrant bij evenwicht wordt gedistribueerd. Vss/F = V1/F + V2/F. V1/F is het volume van het eerste compartiment en V2/F is het volume van het tweede compartiment. V1/F van fulvestrant wordt gerapporteerd. De weergegeven maatstaf voor de variabiliteit is de interindividuele fout.
Na de dosis: week 1, 2, 3 en vóór de dosis: week 4 van maand 1 voor de eerste 6 deelnemers, daarna pre-dosis steady-state-monsters tweemaal tussen maand 6 en 12, met ten minste 1 maand ertussen, waarbij eerst monster genomen ten minste 30 dagen na de zesde dosis
Gemiddeld distributievolume (V2/F) van Fulvestrant
Tijdsspanne: Na de dosis: week 1, 2, 3 en vóór de dosis: week 4 van maand 1 voor de eerste 6 deelnemers, daarna pre-dosis steady-state-monsters tweemaal tussen maand 6 en 12, met ten minste 1 maand ertussen, waarbij eerst monster genomen ten minste 30 dagen na de zesde dosis
Het totale schijnbare distributievolume (Vss/F) is het totale schijnbare volume in het lichaam waarin Fulvestrant bij evenwicht wordt gedistribueerd. Vss/F = V1/F + V2/F. V1/F is het volume van het eerste compartiment en V2/F is het volume van het tweede compartiment. V2/F van fulvestrant wordt gerapporteerd. De weergegeven maatstaf voor de variabiliteit is de interindividuele fout.
Na de dosis: week 1, 2, 3 en vóór de dosis: week 4 van maand 1 voor de eerste 6 deelnemers, daarna pre-dosis steady-state-monsters tweemaal tussen maand 6 en 12, met ten minste 1 maand ertussen, waarbij eerst monster genomen ten minste 30 dagen na de zesde dosis
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met 68,7 weken (maximale waargenomen duur)
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband. Een ernstige bijwerking (SAE) is een bijwerking die resulteert in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden als significant wordt beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking. De TEAE's worden gedefinieerd als gebeurtenissen die bij aanvang aanwezig waren en in intensiteit verslechterden na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of gebeurtenissen die bij aanvang afwezig waren en die optraden na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Dag 1 tot en met 68,7 weken (maximale waargenomen duur)
Aantal deelnemers met abnormale klinische laboratoriumparameters gerapporteerd als TEAE's
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met 68,7 weken (maximale waargenomen duur)
Het aantal deelnemers met abnormale klinische laboratoriumparameters, gerapporteerd als TEAE's, wordt gerapporteerd. Klinische laboratoriumparameteranalyse omvatte hematologie en klinische chemie.
Dag 1 tot en met 68,7 weken (maximale waargenomen duur)
Aantal deelnemers dat zich aan de studiebehandeling houdt
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 12 van de behandelingsperiode
Het aantal deelnemers dat zich aan de onderzoeksbehandeling hield, wordt gerapporteerd. Bij elk behandelbezoek werd de therapietrouw verzekerd, ongeacht of elke deelnemer alle in het protocol gedefinieerde injecties ontving tot het punt waarop hij zich terugtrok uit het onderzoek of de hoofdonderzoeksperiode voltooide. De naleving van de onderzoeksbehandeling voor elke deelnemer gedurende de behandelperiode van 12 maanden werd berekend als het totale aantal injecties gedeeld door het aantal bezoeken tussen de eerste injectie (maand 0) en de laatste injectie (in maand 11).
Dag 1 tot en met maand 12 van de behandelingsperiode
Aantal deelnemers waarbij de studiebehandeling is stopgezet vanwege TEAE
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met 68,7 weken (maximale waargenomen duur)
Er wordt melding gemaakt van het aantal deelnemers waarbij de onderzoeksbehandeling is stopgezet vanwege TEAE.
Dag 1 tot en met 68,7 weken (maximale waargenomen duur)
Hormoontest: serumoestradiolniveau
Tijdsspanne: Maand 12 (laatste bezoek) van de behandelingsperiode
Serumoestradiolspiegel op maand 12 (laatste bezoek) wordt gerapporteerd.
Maand 12 (laatste bezoek) van de behandelingsperiode
Hormoontest: serumluteïniserend hormoon (LH) niveau
Tijdsspanne: Maand 12 (laatste bezoek) van de behandelingsperiode
Het serum-LH-niveau verzameld in maand 12 (laatste bezoek) wordt gerapporteerd.
Maand 12 (laatste bezoek) van de behandelingsperiode
Hormoontest: Serumfollikelstimulerend hormoon (FSH) niveau
Tijdsspanne: Maand 12 (laatste bezoek) van de behandelingsperiode
Het serum FSH-niveau verzameld in maand 12 (laatste bezoek) wordt gerapporteerd.
Maand 12 (laatste bezoek) van de behandelingsperiode
Hormoontest: serumtestosteronniveau
Tijdsspanne: Maand 12 (laatste bezoek) van de behandelingsperiode
Serumtestosteronniveau op maand 12 (laatste bezoek) wordt gerapporteerd.
Maand 12 (laatste bezoek) van de behandelingsperiode

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in het bruiningsstadium van de borst vanaf de uitgangswaarde tot maand 12/laatste bezoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline (maand 0) tot en met maand 12 behandelperiode
Er wordt een verandering in het Tanner-stadium (maatstaf voor puberale progressie) van de borst gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde tot maand 12/laatste bezoek. Het leerlooierstadium (borst) is een score van 1-5, waarbij 1 = geen ontwikkeling en 5 = volwassen borst.
Vanaf baseline (maand 0) tot en met maand 12 behandelperiode
Verandering in het leerlooierstadium van het schaamhaar vanaf de basislijn tot maand 12/laatste bezoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline (maand 0) tot en met maand 12 behandelperiode
Er wordt een verandering in het Tanner-stadium (maatstaf voor de progressie van de puberteit) van schaamhaar gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde tot maand 12/laatste bezoek. Het leerlooierstadium (schaamhaar) is een score van 1-5, waarbij 1 = geen ontwikkeling en 5 = volwassen schaamhaar.
Vanaf baseline (maand 0) tot en met maand 12 behandelperiode
Verandering in de voorspelde volwassen lengte (PAH) vanaf de uitgangswaarde tot maand 12/laatste bezoek
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn (screeningsbezoek) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Verandering in PAK bij kinderen ouder dan 6 jaar is gerapporteerd. Röntgenfoto's van de botleeftijd werden retrospectief verzameld. PAH is gelijk aan de huidige lengte gedeeld door een factor (de fractie van de uiteindelijke volwassen lengte) op basis van de huidige botleeftijd (centrale aflezing) en de huidige botleeftijd ten opzichte van de chronologische leeftijd, geclassificeerd als achterlijk, gemiddeld of gevorderd. Achterlijk wordt gedefinieerd als de huidige botleeftijd (jaren) < chronologische leeftijd (jaren) minus 1; gevorderd wordt gedefinieerd als de huidige botleeftijd (jaren) > chronologische leeftijd (jaren) plus 1; anders wordt de botleeftijd geclassificeerd als gemiddeld. De PAK werd samengevat met behulp van de Bayley en Pinneau-methode.
Vanaf de basislijn (screeningsbezoek) tot en met de behandelingsperiode van maand 12
Percentage deelnemers met het McCune-Albright-syndroom (MAS)-geassocieerde G-eiwit-α-subeenheid (Gsα)-mutatie
Tijdsspanne: Basislijn (screening)
De MAS wordt veroorzaakt door een activerende mutatie in het gen dat codeert voor de stimulerende subeenheid van het G-eiwit, Gsa. De veranderde Gsα veroorzaakt autonome activering van de door G-eiwit gestimuleerde vorming van cyclisch adenosinemonofosfaat (cAMP), wat in de geslachtsklieren resulteert in episodische ongecontroleerde productie van geslachtssteroïden en daaropvolgende puberale ontwikkeling. Voor deelnemers die afzonderlijk specifieke geïnformeerde toestemming gaven, werd het percentage deelnemers met een Gsα-mutatie bij screening bepaald door moleculaire analyse van perifeer bloed.
Basislijn (screening)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Onderzoekers

  • Studie directeur: AstraZeneca Faslodex Medical Science Director, MD, AstraZeneca

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 december 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 januari 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2006

Eerst geplaatst (Geschat)

19 januari 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

5 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D6992C00044
  • 2005-004893-26 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau van door de AstraZeneca-groep van bedrijven gesponsorde klinische onderzoeken via het aanvraagportaal. Alle verzoeken worden beoordeeld volgens de openbaarmakingsverplichting van AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal de beschikbaarheid van gegevens halen of overtreffen volgens de toezeggingen die zijn gedaan in het kader van de EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Raadpleeg voor meer informatie over onze tijdlijnen onze toezegging tot openbaarmaking op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang geven tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau in een goedgekeurde gesponsorde tool. Er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie. Bovendien moeten alle gebruikers de algemene voorwaarden van de SAS MSE accepteren om toegang te krijgen. Raadpleeg voor meer informatie de openbaarmakingsverklaringen op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fulvestrant

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren