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Faslodex beim McCune-Albright-Syndrom (FMAS)

4. März 2024 aktualisiert von: AstraZeneca

Eine offene, nicht vergleichende Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Faslodex (Fulvestrant) bei Mädchen mit fortschreitender vorzeitiger Pubertät im Zusammenhang mit dem McCune-Albright-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik eines Studienmedikaments namens Faslodex (Fulvestrant) bei der Behandlung der fortschreitenden vorzeitigen Pubertät (frühe Pubertät) bei Mädchen mit McCune-Albright-Syndrom (MAS).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Research Site
      • Osnabrück, Deutschland, 49082
        • Research Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Research Site
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Research Site
      • Paris Cedex 12, Frankreich, 75571
        • Research Site
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117036
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40508
        • Research Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Frauen unter oder gleich 10 Jahren (vor dem 11. Geburtstag)
  • Diagnose des McCune-Albright-Syndroms (MAS)
  • Progressive vorzeitige Pubertät (PPP) im Zusammenhang mit MAS

Ausschlusskriterien:

  • Hatte eine vorherige Behandlung für PPP im Zusammenhang mit MAS mit Fulvestrant
  • Abnormale Thrombozytenzahl oder Leberfunktionstests
  • Blutungsstörungen
  • Langfristige Antikoagulationstherapie
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienmedikaments

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fulvestrant
Die Teilnehmer erhalten eine intramuskuläre Injektion von 2 mg/kg oder 4 mg/kg Fulvestrant (die ersten 10 Teilnehmer erhalten eine Dosis von 2 mg/kg, die dann auf 4 mg/kg erhöht wird). Alle nachfolgenden Teilnehmer erhalten 12 Monate lang monatlich eine Dosis von 4 mg/kg in das Gesäß oder den Oberschenkel oder bis der Teilnehmer anhand eines oder mehrerer der primären Endpunkte einen Mangel an Wirksamkeit nachweist oder eine schwerwiegende arzneimittelbedingte Toxizität erfährt, die einen Abbruch der Behandlung erfordert.
Arzneimittel: Fulvestrant
Die Teilnehmer erhalten eine intramuskuläre Injektion von Fulvestrant, wie in der Armbeschreibung angegeben.
Andere Namen:
  • Faslodex
  • ZD9238

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Häufigkeit der jährlichen Tage vaginaler Blutungen während der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Vaginalblutungstage sind definiert als die Anzahl der Tage, an denen Vaginalblutungen (einschließlich Schmierblutungen) aufgetreten sind. Zur Annualisierung wird ein 12-Monats-Zeitraum als 360 Tage und ein 6-Monats-Zeitraum als 180 Tage definiert. Häufigkeit der jährlichen Vaginalblutungstage = [(Anzahl der Vaginalblutungstage)/(Gesamtzahl der Tage des betrachteten Zeitintervalls)] multipliziert mit 360. Die Häufigkeitsänderung entspricht der Häufigkeit während der Behandlung abzüglich der Grundfrequenz. Auf Tagebuchkarten werden die Tage der Vaginalblutung während des 12-monatigen Behandlungszeitraums erfasst. Es wird über eine Veränderung der Häufigkeit der auf das Jahr hochgerechneten Tage vaginaler Blutungen während des 12-monatigen Behandlungszeitraums im Vergleich zum 6-monatigen Basiszeitraum berichtet, basierend auf einer Worst-Case-Szenario-Berechnung (d. h. fehlende Tage auf der Tagebuchkarte werden als Blutungstage gezählt).
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit Vaginalblutungen zu Studienbeginn, bei denen die Anzahl der Vaginalblutungstage unter der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert um ≥ 50 % reduziert wurde
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Die prozentuale Änderung der Häufigkeit ist definiert als 100 %-fache Differenz (Häufigkeit während der Behandlungsperiode minus Häufigkeit der Basisperiode), dividiert durch die Häufigkeit der Basisperiode. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit Vaginalblutungstagen zu Beginn, bei denen die Anzahl der Vaginalblutungstage während des 12-monatigen Behandlungszeitraums im Vergleich zum 6-monatigen Basiszeitraum um ≥ 50 % zurückging, basierend auf einem Worst-Case-Ansatz (d. h. fehlende Tage auf der Tagebuchkarte wurden gezählt). als Blutungstage) werden angegeben.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit Vaginalblutungen zu Beginn, bei denen die Vaginalblutung über einen Behandlungszeitraum von 6 Monaten aufhörte
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Es wird der Prozentsatz der Teilnehmerinnen mit Vaginalblutungen zu Beginn berichtet, bei denen die Vaginalblutungstage über einen Behandlungszeitraum von 6 Monaten auf der Grundlage eines Worst-Case-Ansatzes aufhörten (d. h. fehlende Tage auf der Tagebuchkarte wurden als Blutungstage gezählt).
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit Vaginalblutungen zu Beginn, bei denen die Vaginalblutung während des gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraums aufhörte
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Es wird der Prozentsatz der Teilnehmerinnen mit Vaginalblutungen zu Beginn berichtet, bei denen die Vaginalblutungstage über einen Behandlungszeitraum von 12 Monaten auf der Grundlage eines Worst-Case-Ansatzes aufhörten (d. h. fehlende Tage auf der Tagebuchkarte wurden als Blutungstage gezählt).
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Änderung der Rate des Knochenalters (BA) während des ersten 6-monatigen Behandlungszeitraums im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum 6. Monat des Behandlungszeitraums
Es wird über eine Veränderung der BA-Fortschrittsrate im ersten 6-monatigen Behandlungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) berichtet. Der Anstieg der BA ist definiert als BA (ausgedrückt als Bruchteile von Jahren) am Ende des Zeitraums minus BA am Beginn des Zeitraums (Einheit: Jahre). Die Anstiegsrate des BA für ein bestimmtes Zeitintervall ist der Anstieg des BA während dieses Zeitintervalls, angepasst (dh normalisiert) für die Länge dieses Zeitintervalls. Die BA-Fortschrittsrate ist die Veränderung des BA (Jahre) geteilt durch die Veränderung des chronologischen Alters (CA) (Jahre). Die Änderung der Anstiegsrate des BA vom Ausgangszeitraum zum Behandlungszeitraum ist definiert als Anstieg des BA dividiert durch die Änderung des CA (in Bruchteilen von Jahren) zwischen den Daten der BA-Röntgenaufnahme. Er wird wie folgt berechnet: [(BA6 – BA0)/(CA6 – CA0)] – [(BA0 – BA*)/(CA0 – CA*)], wobei 6, 0, * für den ersten Besuch im Monat 6 und den Besuch im Monat 0 stehen bzw. der 6-monatige retrospektive Besuch.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum 6. Monat des Behandlungszeitraums
Änderung der BA-Fortschrittsrate über den zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum zweiten Monat 6 des Behandlungszeitraums
Es wird über eine Veränderung der BA-Fortschrittsrate im zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) berichtet. Der Anstieg der BA ist definiert als BA (ausgedrückt als Bruchteile von Jahren) am Ende des Zeitraums minus BA am Beginn des Zeitraums (Einheit: Jahre). Die Anstiegsrate des BA für ein bestimmtes Zeitintervall ist der Anstieg des BA während dieses Zeitintervalls, angepasst (dh normalisiert) für die Länge dieses Zeitintervalls. Die BA-Fortschrittsrate ist die Veränderung der BA (Jahre) dividiert durch die Veränderung der CA (Jahre). Die Änderung der Anstiegsrate des BA vom Ausgangszeitraum zum Behandlungszeitraum ist definiert als Anstieg des BA dividiert durch die Änderung des CA (in Bruchteilen von Jahren) zwischen den Daten der BA-Röntgenaufnahme. Er wird wie folgt berechnet: [(BA6 – BA0)/(CA6 – CA0)] – [(BA0 – BA*)/(CA0 – CA*)], wobei 6, 0, * für den zweiten Besuch im Monat 6 und den Besuch im Monat 0 stehen bzw. der 6-monatige retrospektive Besuch.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum zweiten Monat 6 des Behandlungszeitraums
Änderung der BA-Fortschrittsrate über den gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum 12. Monat des Behandlungszeitraums
Es wird über eine Änderung der BA-Fortschrittsrate über den gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) berichtet. Der Anstieg der BA ist definiert als BA (ausgedrückt als Bruchteile von Jahren) am Ende des Zeitraums minus BA am Beginn des Zeitraums (Einheit: Jahre). Die Anstiegsrate des BA für ein bestimmtes Zeitintervall ist der Anstieg des BA während dieses Zeitintervalls, angepasst (dh normalisiert) für die Länge dieses Zeitintervalls. Die BA-Fortschrittsrate ist die Veränderung der BA (Jahre) dividiert durch die Veränderung der CA (Jahre). Die Änderung der Anstiegsrate des BA vom Ausgangszeitraum zum Behandlungszeitraum ist definiert als Anstieg des BA dividiert durch die Änderung des CA (in Bruchteilen von Jahren) zwischen den Daten der BA-Röntgenaufnahme. Er wird wie folgt berechnet: [(BA12 - BA0) / (CA12 - CA0)] - [(BA0 - BA*) / (CA0 - CA*)], wobei 12, 0, * für Besuch im 12. Monat, Besuch im Monat 0 stehen. bzw. der 6-monatige retrospektive Besuch.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum 12. Monat des Behandlungszeitraums
Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit in cm/Jahr) während der ersten 6-monatigen Behandlungsperiode im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum ersten 6-monatigen Behandlungszeitraum
Es wird über die Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit in cm/Jahr) vom Ausgangswert (Vorbehandlungszeitraum) bis zum ersten 6-monatigen Behandlungszeitraum berichtet. Die Wachstumsgeschwindigkeit für einen bestimmten Zeitraum wurde als Höhenzunahme über diesen Zeitraum geteilt durch die Länge dieses Zeitraums (ausgedrückt in cm/Jahr) berechnet. Die Ausgangswachstumsgeschwindigkeit wurde aus einem 6-monatigen Beobachtungs-/Retrospektivzeitraum der Studie berechnet. Die Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit wurde als Wachstumsgeschwindigkeit bei der Behandlung abzüglich der Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit während der Grundlinie berechnet.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum ersten 6-monatigen Behandlungszeitraum
Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit in cm/Jahr) über den zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraum (d. h. bis zum 12-monatigen Behandlungszeitraum)
Es wird über die Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit in cm/Jahr) vom Ausgangswert (Vorbehandlungszeitraum) bis zum zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraum berichtet. Die Wachstumsgeschwindigkeit für einen bestimmten Zeitraum wurde als Höhenzunahme über diesen Zeitraum geteilt durch die Länge dieses Zeitraums (ausgedrückt in cm/Jahr) berechnet. Die Ausgangswachstumsgeschwindigkeit wurde aus einem 6-monatigen Beobachtungs-/Retrospektivzeitraum der Studie berechnet. Die Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit wurde als Wachstumsgeschwindigkeit bei der Behandlung abzüglich der Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit während der Grundlinie berechnet.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraum (d. h. bis zum 12-monatigen Behandlungszeitraum)
Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit in cm/Jahr) über den gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum 12. Monat des Behandlungszeitraums
Es wird über die Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit in cm/Jahr) vom Ausgangswert (Vorbehandlungszeitraum) bis zum 12-monatigen Behandlungszeitraum berichtet. Die Wachstumsgeschwindigkeit für einen bestimmten Zeitraum wurde als Höhenzunahme über diesen Zeitraum geteilt durch die Länge dieses Zeitraums (ausgedrückt in cm/Jahr) berechnet. Die Ausgangswachstumsgeschwindigkeit wurde aus einem 6-monatigen Beobachtungs-/Retrospektivzeitraum der Studie berechnet. Die Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit wurde als Wachstumsgeschwindigkeit bei der Behandlung abzüglich der Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit während der Grundlinie berechnet.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum 12. Monat des Behandlungszeitraums
Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (Z-Score) während des ersten 6-monatigen Behandlungszeitraums im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum ersten 6-monatigen Behandlungszeitraum
Es wird über eine Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (Z-Score) vom Ausgangszeitraum bis zu den ersten 6 Monaten der Behandlungsperiode berichtet. Der Z-Score (auch bekannt als Standard Deviation Score [SDS]) ist definiert als [(Wachstumsgeschwindigkeit vom vorherigen Besuch zum aktuellen Besuch minus mittlere Wachstumsgeschwindigkeit) geteilt durch Standardabweichung (SD)], wobei der Mittelwert und die SD sind Die alters- und geschlechtsspezifischen Statistiken zur Wachstumsgeschwindigkeit des National Center for Health Statistics, Fels-Studie, und Alter ist das Alter beim aktuellen Besuch. Die Ausgangswachstumsgeschwindigkeit wurde aus einem 6-monatigen Beobachtungs-/Retrospektivzeitraum der Studie berechnet. Der Z-Score von 0 stellt den Bevölkerungsmittelwert für die Wachstumsgeschwindigkeit dar. Beim McCune-Albright-Syndrom ist ein Z-Score unter dem Mittelwert ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum ersten 6-monatigen Behandlungszeitraum
Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (Z-Score) während des zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraums im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraum
Es wird über eine Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (Z-Score) vom Ausgangszeitraum bis zu den zweiten 6 Monaten der Behandlungsperiode berichtet. Der Z-Score (auch als SDS bekannt) ist definiert als [(Wachstumsgeschwindigkeit vom vorherigen Besuch zum aktuellen Besuch minus mittlere Wachstumsgeschwindigkeit) geteilt durch SD], wobei der Mittelwert und die SD die alters- und geschlechtsspezifischen Statistiken für sind Wachstumsgeschwindigkeit vom National Center for Health Statistics, Fels-Studie und Alter ist das Alter beim aktuellen Besuch. Die Ausgangswachstumsgeschwindigkeit wurde aus einem 6-monatigen Beobachtungs-/Retrospektivzeitraum der Studie berechnet. Der Z-Score von 0 stellt den Bevölkerungsmittelwert für die Wachstumsgeschwindigkeit dar. Beim McCune-Albright-Syndrom ist ein Z-Score unter dem Mittelwert ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum zweiten 6-monatigen Behandlungszeitraum
Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (Z-Score) über den gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum 12. Monat des Behandlungszeitraums
Es wird über eine Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit (Z-Score) vom Ausgangszeitraum bis zum 12-monatigen Behandlungszeitraum berichtet. Der Z-Score (auch als SDS bekannt) ist definiert als [(Wachstumsgeschwindigkeit vom vorherigen Besuch zum aktuellen Besuch minus mittlere Wachstumsgeschwindigkeit) dividiert durch SD)], wobei der Mittelwert und die SD die alters- und geschlechtsspezifischen Statistiken sind für die Wachstumsgeschwindigkeit aus der Fels-Studie des National Center for Health Statistics und das Alter ist das Alter beim aktuellen Besuch. Die Ausgangswachstumsgeschwindigkeit wurde aus einem 6-monatigen Beobachtungs-/Retrospektivzeitraum der Studie berechnet. Der Z-Score von 0 stellt den Bevölkerungsmittelwert für die Wachstumsgeschwindigkeit dar. Beim McCune-Albright-Syndrom ist ein Z-Score unter dem Mittelwert ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert (6-monatiger Beobachtungszeitraum vor der Behandlung) bis zum 12. Monat des Behandlungszeitraums
Änderung des Uterusvolumens vom Ausgangswert bis zum 6. Monat, beurteilt durch Ultraschall
Zeitfenster: Baseline (Basisbesuch vor der Behandlung) und Monat 6 des Behandlungszeitraums
Das Uterusvolumen wurde per Ultraschall anhand der Formel berechnet: 0,5 multipliziert mit (longitudinal multipliziert mit anteroposterior multipliziert mit transversal), wenn alle drei linearen Dimensionen aufgezeichnet wurden. Wenn nicht alle drei linearen Dimensionen erfasst wurden, wurde das Uterusvolumen nicht berechnet. Die Veränderung des Uterusvolumens vom Ausgangswert bis zum 6. Monat wurde als Volumen im 6. Monat (mittels Ultraschall) minus Volumen beim Screening-Besuch (mittels Ultraschall) berechnet. Der Basistermin (Screening-Besuch) ist der Basisbesuch vor der Behandlung.
Baseline (Basisbesuch vor der Behandlung) und Monat 6 des Behandlungszeitraums
Änderung des Uterusvolumens von Monat 6 bis Monat 12/letzter Besuch, beurteilt durch Ultraschall
Zeitfenster: Im 6. und 12. Monat/letzter Behandlungszeitraum
Das Uterusvolumen wurde per Ultraschall anhand der Formel berechnet: 0,5 multipliziert mit (longitudinal multipliziert mit anteroposterior multipliziert mit transversal), wenn alle drei linearen Dimensionen aufgezeichnet wurden. Wenn nicht alle drei linearen Dimensionen erfasst wurden, wurde das Uterusvolumen nicht berechnet. Die Veränderung des Uterusvolumens von Monat 6 bis Monat 12/letzter Besuch wurde als Volumen für Monat 12/letzter Besuch (durch Ultraschall) minus Volumen für Monat 6 (durch Ultraschall) berechnet.
Im 6. und 12. Monat/letzter Behandlungszeitraum
Änderung des Uterusvolumens vom Ausgangswert bis zum 12. Monat/letzten Besuch, beurteilt durch Ultraschall
Zeitfenster: Ausgangswert (Screening-Besuch vor der Behandlung) und Behandlungszeitraum im 12. Monat
Das Uterusvolumen wurde per Ultraschall anhand der Formel berechnet: 0,5 multipliziert mit (longitudinal multipliziert mit anteroposterior multipliziert mit transversal), wenn alle drei linearen Dimensionen aufgezeichnet wurden. Wenn nicht alle drei linearen Dimensionen erfasst wurden, wurde das Uterusvolumen nicht berechnet. Die Änderung des Uterusvolumens vom Ausgangswert bis zum 12. Monat/letzten Besuch wurde als Volumen am Ende der Studie (durch Ultraschall) minus Volumen des Screening-Besuchs (durch Ultraschall) berechnet. Der Basistermin (Screening-Besuch) ist der Basisbesuch vor der Behandlung.
Ausgangswert (Screening-Besuch vor der Behandlung) und Behandlungszeitraum im 12. Monat
Änderung des mittleren Eierstockvolumens vom Ausgangswert bis zum 6. Monat, beurteilt durch Ultraschall
Zeitfenster: Ausgangswert (Screening-Besuch vor der Behandlung) und Monat 6 des Behandlungszeitraums
Das mittlere Eierstockvolumen war der Durchschnitt beider Eierstöcke. Das durchschnittliche Volumen wurde als 0,5 multipliziert mit (Volumen des linken Eierstocks plus Volumen des rechten Eierstocks) berechnet, wenn beide Volumina berechnet wurden; andernfalls wurde das durchschnittliche Ovarialvolumen als fehlend angesehen. Das Volumen jedes Eierstocks wurde per Ultraschall anhand der Formel berechnet: 0,5 multipliziert mit der Längsdimension multipliziert mit der anterior-posterioren Dimension multipliziert mit der Querdimension. Die Veränderung des mittleren Eierstockvolumens vom Ausgangswert bis zum 6. Monat wurde als mittleres Volumen im 6. Monat minus mittleres Volumen beim Screening-Besuch berechnet. Der Basistermin (Screening-Besuch) ist der Basisbesuch vor der Behandlung.
Ausgangswert (Screening-Besuch vor der Behandlung) und Monat 6 des Behandlungszeitraums
Ändern Sie den Mittelwert des Eierstockvolumens von Monat 6 bis Monat 12/letzter Besuch, wie durch Ultraschall beurteilt
Zeitfenster: Im 6. und 12. Monat/letzter Behandlungszeitraum
Das mittlere Eierstockvolumen war der Durchschnitt beider Eierstöcke. Das durchschnittliche Volumen wurde als 0,5 multipliziert mit (Volumen des linken Eierstocks plus Volumen des rechten Eierstocks) berechnet, wenn beide Volumina berechnet wurden; andernfalls wurde das durchschnittliche Ovarialvolumen als fehlend angesehen. Das Volumen jedes Eierstocks wurde per Ultraschall anhand der Formel berechnet: 0,5 multipliziert mit der Längsdimension multipliziert mit der anterior-posterioren Dimension multipliziert mit der Querdimension. Die Veränderung des mittleren Eierstockvolumens vom 6. Monat zum 12. Monat/letzten Besuch wurde als mittleres Volumen im 12. Monat/letzter Besuch minus mittleres Volumen im 6. Monat berechnet.
Im 6. und 12. Monat/letzter Behandlungszeitraum
Änderung des mittleren Eierstockvolumens vom Ausgangswert bis zum 12. Monat/letzten Besuch, beurteilt durch Ultraschall
Zeitfenster: Baseline (Basisbesuch vor der Behandlung) und Behandlungszeitraum im 12. Monat/letzten Besuch
Das mittlere Eierstockvolumen war der Durchschnitt beider Eierstöcke. Das durchschnittliche Eierstockvolumen wurde als 0,5 multipliziert mit (Volumen des linken Eierstocks plus Volumen des rechten Eierstocks) berechnet, wenn beide Volumina berechnet wurden; andernfalls wurde das durchschnittliche Ovarialvolumen als fehlend angesehen. Das Volumen jedes Eierstocks wurde per Ultraschall anhand der Formel berechnet: 0,5 multipliziert mit der Längsdimension multipliziert mit der anterior-posterioren Dimension multipliziert mit der Querdimension. Die Veränderung des mittleren Eierstockvolumens vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie wurde als mittleres Volumen am Ende der Studie minus mittleres Volumen beim Screening-Besuch berechnet. Der Basistermin (Screening-Besuch) ist der Basisbesuch vor der Behandlung.
Baseline (Basisbesuch vor der Behandlung) und Behandlungszeitraum im 12. Monat/letzten Besuch
Mittlere Clearance von Fulvestrant
Zeitfenster: Nach der Dosis: Woche 1, 2, 3 und vor der Dosis: Woche 4 von Monat 1 für die ersten 6 Teilnehmer, dann Steady-State-Proben vor der Dosis zweimal zwischen Monat 6 und 12 mit mindestens 1 Monat dazwischen, wobei zuerst Probenahme mindestens 30 Tage nach der sechsten Dosis
Die mittlere Clearance von Fulvestrant wird angegeben.
Nach der Dosis: Woche 1, 2, 3 und vor der Dosis: Woche 4 von Monat 1 für die ersten 6 Teilnehmer, dann Steady-State-Proben vor der Dosis zweimal zwischen Monat 6 und 12 mit mindestens 1 Monat dazwischen, wobei zuerst Probenahme mindestens 30 Tage nach der sechsten Dosis
Mittleres Verteilungsvolumen (V1/F) von Fulvestrant
Zeitfenster: Nach der Dosis: Woche 1, 2, 3 und vor der Dosis: Woche 4 von Monat 1 für die ersten 6 Teilnehmer, dann Steady-State-Proben vor der Dosis zweimal zwischen Monat 6 und 12 mit mindestens 1 Monat dazwischen, wobei zuerst Probenahme mindestens 30 Tage nach der sechsten Dosis
Das gesamte scheinbare Verteilungsvolumen (Vss/F) ist das gesamte scheinbare Volumen im Körper, in das sich Fulvestrant im Gleichgewicht verteilt. Vss/F = V1/F + V2/F. V1/F ist das Volumen der ersten Kammer und V2/F ist das Volumen der zweiten Kammer. V1/F von Fulvestrant wird gemeldet. Das dargestellte Maß für die Variabilität ist der interindividuelle Fehler.
Nach der Dosis: Woche 1, 2, 3 und vor der Dosis: Woche 4 von Monat 1 für die ersten 6 Teilnehmer, dann Steady-State-Proben vor der Dosis zweimal zwischen Monat 6 und 12 mit mindestens 1 Monat dazwischen, wobei zuerst Probenahme mindestens 30 Tage nach der sechsten Dosis
Mittleres Verteilungsvolumen (V2/F) von Fulvestrant
Zeitfenster: Nach der Dosis: Woche 1, 2, 3 und vor der Dosis: Woche 4 von Monat 1 für die ersten 6 Teilnehmer, dann Steady-State-Proben vor der Dosis zweimal zwischen Monat 6 und 12 mit mindestens 1 Monat dazwischen, wobei zuerst Probenahme mindestens 30 Tage nach der sechsten Dosis
Das gesamte scheinbare Verteilungsvolumen (Vss/F) ist das gesamte scheinbare Volumen im Körper, in das sich Fulvestrant im Gleichgewicht verteilt. Vss/F = V1/F + V2/F. V1/F ist das Volumen der ersten Kammer und V2/F ist das Volumen der zweiten Kammer. V2/F von Fulvestrant wird gemeldet. Das dargestellte Maß für die Variabilität ist der interindividuelle Fehler.
Nach der Dosis: Woche 1, 2, 3 und vor der Dosis: Woche 4 von Monat 1 für die ersten 6 Teilnehmer, dann Steady-State-Proben vor der Dosis zweimal zwischen Monat 6 und 12 mit mindestens 1 Monat dazwischen, wobei zuerst Probenahme mindestens 30 Tage nach der sechsten Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis 68,7 Wochen (maximal beobachtete Dauer)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhalten hat, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt oder aus einem anderen Grund als bedeutsam erachtet wird: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. Die TEAEs sind definiert als zu Studienbeginn vorhandene Ereignisse, deren Intensität sich nach der Verabreichung des Studienmedikaments verschlechterte, oder Ereignisse, die zu Studienbeginn fehlten und nach der Verabreichung des Studienmedikaments auftraten.
Tag 1 bis 68,7 Wochen (maximal beobachtete Dauer)
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen klinischen Laborparametern, die als TEAEs gemeldet werden
Zeitfenster: Tag 1 bis 68,7 Wochen (maximal beobachtete Dauer)
Es wird die Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen klinischen Laborparametern gemeldet, die als TEAEs gemeldet werden. Die klinische Laborparameteranalyse umfasste Hämatologie und klinische Chemie.
Tag 1 bis 68,7 Wochen (maximal beobachtete Dauer)
Anzahl der Teilnehmer mit Einhaltung der Studienbehandlung
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 12 des Behandlungszeitraums
Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die die Studienbehandlung einhalten. Die Einhaltung der Behandlung wurde bei jedem Behandlungsbesuch sichergestellt, unabhängig davon, ob jeder Teilnehmer alle im Protokoll definierten Injektionen bis zu dem Zeitpunkt erhalten hatte, an dem er entweder die Studie abbrach oder den Hauptstudienzeitraum abschloss. Die Einhaltung der Studienbehandlung für jeden Teilnehmer während des 12-monatigen Behandlungszeitraums wurde als Gesamtzahl der Injektionen dividiert durch die Anzahl der Besuche zwischen der ersten Injektion (Monat 0) und der letzten Injektion (im Monat 11) berechnet.
Tag 1 bis Monat 12 des Behandlungszeitraums
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund von TEAE die Studienbehandlung abgebrochen haben
Zeitfenster: Tag 1 bis 68,7 Wochen (maximal beobachtete Dauer)
Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die die Studienbehandlung aufgrund von TEAE abgebrochen haben.
Tag 1 bis 68,7 Wochen (maximal beobachtete Dauer)
Hormontest: Östradiolspiegel im Serum
Zeitfenster: Monat 12 (letzter Besuch) des Behandlungszeitraums
Der Östradiolspiegel im Serum im 12. Monat (letzter Besuch) wird angegeben.
Monat 12 (letzter Besuch) des Behandlungszeitraums
Hormontest: Serumspiegel des luteinisierenden Hormons (LH).
Zeitfenster: Monat 12 (letzter Besuch) des Behandlungszeitraums
Der im 12. Monat (letzter Besuch) ermittelte Serum-LH-Spiegel wird angegeben.
Monat 12 (letzter Besuch) des Behandlungszeitraums
Hormontest: Spiegel des follikelstimulierenden Hormons (FSH) im Serum
Zeitfenster: Monat 12 (letzter Besuch) des Behandlungszeitraums
Der im 12. Monat (letzter Besuch) ermittelte Serum-FSH-Spiegel wird angegeben.
Monat 12 (letzter Besuch) des Behandlungszeitraums
Hormontest: Serumtestosteronspiegel
Zeitfenster: Monat 12 (letzter Besuch) des Behandlungszeitraums
Der Serumtestosteronspiegel im 12. Monat (letzter Besuch) wird angegeben.
Monat 12 (letzter Besuch) des Behandlungszeitraums

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Tanner-Stadiums der Brust vom Ausgangswert bis zum 12. Monat/letzten Besuch
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Monat 0) bis zum Behandlungszeitraum Monat 12
Es wird über eine Veränderung des Tanner-Stadiums (Maß für das Fortschreiten der Pubertät) der Brust vom Ausgangswert bis zum 12. Monat/letzten Besuch berichtet. Das Tanner-Stadium (Brust) ist ein Wert im Bereich von 1 bis 5, wobei 1 = keine Entwicklung und 5 = erwachsene Brust.
Vom Ausgangswert (Monat 0) bis zum Behandlungszeitraum Monat 12
Veränderung des Tanner-Stadiums der Schambehaarung vom Ausgangswert bis zum 12. Monat/letzten Besuch
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Monat 0) bis zum Behandlungszeitraum Monat 12
Es wird über eine Veränderung des Tanner-Stadiums (Maß für das Fortschreiten der Pubertät) der Schambehaarung vom Ausgangswert bis zum 12. Monat/letzten Besuch berichtet. Das Tanner-Stadium (Schamhaare) ist ein Wert im Bereich von 1 bis 5, wobei 1 = keine Entwicklung und 5 = erwachsene Schamhaare.
Vom Ausgangswert (Monat 0) bis zum Behandlungszeitraum Monat 12
Änderung der vorhergesagten Erwachsenengröße (PAH) vom Ausgangswert bis zum 12. Monat/letzten Besuch
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Screening-Besuch) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Es wird über eine Veränderung der PAH bei Kindern über 6 Jahren berichtet. Retrospektiv wurden Röntgenaufnahmen des Knochenalters angefertigt. PAH entspricht der aktuellen Körpergröße geteilt durch einen Faktor (den Bruchteil der endgültigen Erwachsenengröße), basierend auf dem aktuellen Knochenalter (zentraler Messwert) und dem aktuellen Knochenalter im Verhältnis zum chronologischen Alter, klassifiziert als zurückgeblieben, durchschnittlich oder fortgeschritten. Retardiert ist definiert als aktuelles Knochenalter (Jahre) < chronologisches Alter (Jahre) minus 1; fortgeschritten ist definiert als aktuelles Knochenalter (Jahre) > chronologisches Alter (Jahre) plus 1; andernfalls wird das Knochenalter als durchschnittlich eingestuft. Die PAH wurde mit der Bayley- und Pinneau-Methode zusammengefasst.
Vom Ausgangswert (Screening-Besuch) bis zum Behandlungszeitraum im 12. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit McCune-Albright-Syndrom (MAS)-assoziierter Mutation der G-Protein-α-Untereinheit (Gsα).
Zeitfenster: Baseline (Screening)
Die MAS wird durch eine aktivierende Mutation im Gen verursacht, das für die stimulierende Untereinheit des G-Proteins, Gsα, kodiert. Das veränderte Gsα verursacht eine autonome Aktivierung der durch G-Protein stimulierten Bildung von zyklischem Adenosinmonophosphat (cAMP), was in den Gonaden zu einer episodischen unkontrollierten Sexualsteroidproduktion und anschließender Pubertätsentwicklung führt. Für Teilnehmer, die eine gesonderte spezifische Einverständniserklärung abgegeben hatten, wurde der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Gsα-Mutation beim Screening durch molekulare Analyse des peripheren Blutes ermittelt.
Baseline (Screening)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AstraZeneca

Ermittler

  • Studienleiter: AstraZeneca Faslodex Medical Science Director, MD, AstraZeneca

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Dezember 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Januar 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Januar 2006

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. Januar 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D6992C00044
  • 2005-004893-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über das Anfrageportal Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten aus von der AstraZeneca-Unternehmensgruppe gesponserten klinischen Studien anfordern. Alle Anfragen werden gemäß der Offenlegungsverpflichtung von AZ bewertet: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca erfüllt oder übertrifft die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen der EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Einzelheiten zu unseren Fristen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenn eine Anfrage genehmigt wurde, gewährt AstraZeneca Zugriff auf die anonymisierten Daten auf Patientenebene in einem genehmigten gesponserten Tool . Eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) muss vorhanden sein, bevor auf angeforderte Informationen zugegriffen werden kann. Darüber hinaus müssen alle Benutzer die Geschäftsbedingungen der SAS MSE akzeptieren, um Zugriff zu erhalten. Weitere Einzelheiten finden Sie in den Offenlegungserklärungen unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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