Sikkerhed og effektivitet af Prochymal® til redning af behandlingsrefraktære akutte GVHD-patienter
29. oktober 2025 opdateret af: Mesoblast, Inc.
Et åbent fase II-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Prochymal® (ex-vivo dyrkede voksne humane mesenkymale stamceller) infusion til redning af behandlingsrefraktære akutte GVHD-patienter
Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Prochymal® (Ex-vivo Cultured Adult Human Mesenchymal Stem Cells) hos deltagere, der oplever behandlingsrefraktær akut GVHD, Grade III-IV, som er refraktær over for standard førstelinjebehandlinger og mindst en anden linjes terapi.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Allogen hæmatopoetisk stamcelletransplantation (HCT) bruges til behandling af en række hæmatologiske, myeloproliferative og lymfoproliferative lidelser og maligniteter, der involverer solide tumorer.
Patienter, der får HCT, kan udvikle en livstruende tilstand kaldet graft versus host disease (GVHD).
GVHD opstår, når donor-T-celler fra donorknoglemarven genkender værtsceller som "fremmede" og initierer en inflammatorisk immunologisk respons.
Standardbehandlingen til behandling af akut GVHD består af intravenøs administration af methylprednisolon startende på dag 1 og fortsættelse af enten cyclosporin eller tacrolimus.
Denne behandling med steroider og immunsuppressive lægemidler kan lindre symptomer på GVHD, men nogle patienter er modstandsdygtige over for den nuværende standardbehandling.
For behandlingsrefraktære patienter med grad III-IV GVHD er dødeligheden ca. 80 %.
En terapi, der effektivt kunne undertrykke det immunologiske respons fra GVHD og hjælpe med at reparere det beskadigede væv, kunne reducere dødeligheden af denne sygdom betydeligt.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
- Duke University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagerne skal være mellem 6 måneder og 70 år inklusive.
- Hvis kvinder og i den fødedygtige alder, skal deltagerne være ikke-gravide, ikke ammende og bruge passende prævention. Mandlige deltagere skal bruge passende prævention.
- Deltagerne skal have grad III-IV akut GVHD, der ikke har reageret på standard første- og mindst én andenlinjebehandling. Biopsi til bekræftelse af både hud og gastrointestinal GVHD er ikke obligatorisk, men anbefales, når det er muligt. Tilmelding bør ikke forsinkes i afventning af biopsiresultater.
- Deltagerne skal have minimal nyrefunktion som defineret ved: Beregnet kreatininclearance (CrCl) på > 30 milliliter/minut (mL/min) ved hjælp af Cockcroft-Gault-ligningen.
- Deltagerne skal give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af beskyttede sundhedsoplysninger (PHI).
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren har ukontrolleret alkohol- eller stofmisbrug inden for 6 måneder efter behandlingen.
- Deltageren har enhver underliggende eller aktuel medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigatorens mening ville forstyrre evalueringen af deltageren (f.eks. ukontrolleret infektion, højre hjertesvigt, pulmonal hypertension osv.).
- Deltageren har en klinisk signifikant, ustabil arytmi.
- Deltageren har en kendt allergi over for kvæg- eller svineprodukter.
- Deltageren er uvillig til at underskrive samtykkeformularen til den langsigtede opfølgningsundersøgelse, protokol 271.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PROCHYMAL™
|
Intravenøs infusion af ex vivo kultiverede voksne humane mesenchymale stamceller
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Svar inden dag 28
Tidsramme: Dag 28
|
Svar inkluderede komplet respons (CR), delvist respons (PR), manglende respons.
CR defineres som en fuldstændig opløsning af graft-versus-host-sygdom (GVHD).
PR defineres som forbedring i mindst et organ med mindst et fuldt stadie uden progression i ethvert andet organ, eller opløsning af GVHD i mindst et organ med behov for yderligere behandling på grund af vedvarende abnormaliteter i et andet organ.
Manglende respons defineres som progression af GVHD.
|
Dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forbedring af GVHD på dag 28 i et eller flere organer involveret med GVHD-symptomer på dag 1
Tidsramme: Dag 1
|
Dag 1
|
|
Bedste scene af hvert involveret orgel på dag 28
Tidsramme: Dag 28
|
Dag 28
|
|
Tid til forbedring eller opløsning af GVHD i et eller flere organer
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Infusionstoksicitet
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Samlet tilbagefald af underliggende sygdom
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Dannelse af ektopiske vævsfoci
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Forekomst af infektion
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Op til cirka 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Christopher James, PA, Mesoblast, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. november 2005
Primær færdiggørelse (Faktiske)
25. april 2006
Studieafslutning (Faktiske)
8. februar 2007
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. januar 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. januar 2006
Først opslået (Anslået)
1. februar 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
30. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. oktober 2025
Sidst verificeret
1. april 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Osiris 270-271
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .