Sicurezza ed efficacia di Prochymal® per il salvataggio di pazienti affetti da GVHD acuta refrattaria al trattamento
29 ottobre 2025 aggiornato da: Mesoblast, Inc.
Uno studio di fase II in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di Prochymal® (cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo) per il salvataggio di pazienti affetti da GVHD acuta refrattaria al trattamento
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di Prochymal® (cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex-vivo) nei partecipanti che soffrono di GVHD acuta refrattaria al trattamento, gradi III-IV, che è refrattaria alle terapie standard di prima linea e almeno una terapia di seconda linea.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT) è utilizzato nel trattamento di una varietà di malattie ematologiche, mieloproliferative e linfoproliferative e di tumori maligni che coinvolgono tumori solidi.
I pazienti che ricevono HCT possono sviluppare una condizione pericolosa per la vita chiamata malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
La GVHD si verifica quando le cellule T del donatore dal midollo osseo del donatore riconoscono le cellule ospiti come "estranee" e avviano una risposta immunologica infiammatoria.
Lo standard di cura per il trattamento della GVHD acuta consiste nella somministrazione endovenosa di metilprednisolone a partire dal giorno 1 e nella continuazione della ciclosporina o del tacrolimus.
Questo regime di steroidi e farmaci immunosoppressori può alleviare i sintomi della GVHD, ma alcuni pazienti sono refrattari all'attuale trattamento standard di cura.
Per i pazienti refrattari al trattamento con GVHD di grado III-IV la mortalità è di circa l'80%.
Una terapia in grado di sopprimere efficacemente la risposta immunologica da GVHD e aiutare a riparare il tessuto danneggiato potrebbe ridurre significativamente il tasso di mortalità per questa malattia.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
- Duke University
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti devono avere un'età compresa tra 6 mesi e 70 anni inclusi.
- Se di sesso femminile e in età fertile, i partecipanti devono essere non gravidi, non allattare e utilizzare un metodo contraccettivo adeguato. I partecipanti di sesso maschile devono usare una contraccezione adeguata.
- I partecipanti devono avere una GVHD acuta di grado III-IV che non ha risposto alla terapia standard di prima e ad almeno una terapia di seconda linea. La biopsia per la conferma della GVHD cutanea e gastrointestinale non è obbligatoria, ma è raccomandata quando possibile. L'arruolamento non deve essere ritardato in attesa dei risultati della biopsia.
- I partecipanti devono avere una funzionalità renale minima come definita da: Clearance della creatinina (CrCl) calcolata > 30 millilitri/minuto (mL/min) utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault.
- I partecipanti devono fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione all'uso e alla divulgazione di informazioni sanitarie protette (PHI).
Criteri di esclusione:
- - Il partecipante ha abuso incontrollato di alcol o sostanze entro 6 mesi dal trattamento.
- - Il partecipante ha qualsiasi condizione medica o psichiatrica sottostante o attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione del partecipante (ad esempio, infezione incontrollata, insufficienza cardiaca destra, ipertensione polmonare, ecc.).
- Il partecipante ha un'aritmia clinicamente significativa e instabile.
- Il partecipante ha un'allergia nota ai prodotti bovini o suini.
- Il partecipante non è disposto a firmare il modulo di consenso per lo studio di follow-up a lungo termine, Protocollo 271.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: PROCHYMAL™
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Infusione endovenosa di cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta entro il Giorno 28
Lasso di tempo: Giorno 28
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Le risposte includevano risposta completa (CR), risposta parziale (PR), mancata risposta.
La CR è definita come la risoluzione completa della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
La PR è definita come un miglioramento in almeno un organo di almeno uno stadio completo in assenza di progressione in qualsiasi altro organo, o la risoluzione della GVHD in almeno un organo con necessità di trattamento aggiuntivo a causa di anomalie persistenti in un altro organo.
La mancata risposta è definita come progressione della GVHD.
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Giorno 28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Miglioramento della GVHD entro il giorno 28 in uno o più organi coinvolti con i sintomi della GVHD al giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
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Giorno 1
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Miglior stadio di ciascun organo coinvolto entro il giorno 28
Lasso di tempo: Giorno 28
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Giorno 28
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Tempo di miglioramento o risoluzione della GVHD in uno o più organi
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
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Fino a circa 12 mesi
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Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
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Fino a circa 12 mesi
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Tossicità infusionale
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
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Fino a circa 12 mesi
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Recidiva generale della malattia di base
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
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Fino a circa 12 mesi
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
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Fino a circa 12 mesi
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Formazione di focolai di tessuto ectopico
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
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Fino a circa 12 mesi
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Incidenza dell'infezione
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
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Fino a circa 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Christopher James, PA, Mesoblast, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 novembre 2005
Completamento primario (Effettivo)
25 aprile 2006
Completamento dello studio (Effettivo)
8 febbraio 2007
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 gennaio 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 gennaio 2006
Primo Inserito (Stimato)
1 febbraio 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
30 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Osiris 270-271
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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