Segurança e eficácia de Prochymal® para o resgate de pacientes com DECH aguda refratária ao tratamento
29 de outubro de 2025 atualizado por: Mesoblast, Inc.
Um estudo aberto de Fase II para avaliar a segurança e a eficácia da infusão de Prochymal® (Células-tronco mesenquimais humanas adultas cultivadas ex-vivo) para o resgate de pacientes com DECH aguda refratária ao tratamento
Este estudo foi concebido para avaliar a segurança e eficácia de Prochymal® (Células-tronco mesenquimais humanas adultas cultivadas ex-vivo) em participantes com DECH aguda refratária ao tratamento, Graus III-IV, que é refratária a terapias padrão de primeira linha e pelo menos uma terapia de segunda linha.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (HCT) é usado no tratamento de uma variedade de distúrbios hematológicos, mieloproliferativos e linfoproliferativos e malignidades envolvendo tumores sólidos.
Os pacientes que recebem HCT podem desenvolver uma condição com risco de vida chamada doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD).
A GVHD ocorre quando as células T doadoras da medula óssea doadora reconhecem as células hospedeiras como "estranhas" e iniciam uma resposta imunológica inflamatória.
O padrão de tratamento para o tratamento da DECH aguda consiste na administração intravenosa de metilprednisolona começando no dia 1 e a continuação da ciclosporina ou do tacrolimo.
Este regime de esteroides e drogas imunossupressoras pode aliviar os sintomas da DECH, mas alguns pacientes são refratários ao tratamento padrão atual.
Para pacientes refratários ao tratamento com DECH graus III-IV, a mortalidade é de aproximadamente 80%.
Uma terapia que pudesse suprimir efetivamente a resposta imunológica da GVHD e ajudar a reparar o tecido danificado poderia diminuir significativamente a taxa de mortalidade desta doença.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Duke University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes devem ter entre 6 meses e 70 anos de idade.
- Se for do sexo feminino e em idade fértil, as participantes devem não estar grávidas, não amamentar e usar métodos contraceptivos adequados. Os participantes do sexo masculino devem usar métodos contraceptivos adequados.
- Os participantes devem ter DECH aguda de Grau III-IV que não respondeu à primeira terapia padrão e a pelo menos uma terapia de segunda linha. A biópsia para confirmação de DECH cutânea e gastrointestinal não é obrigatória, mas é recomendada quando possível. A inscrição não deve ser adiada aguardando os resultados da biópsia.
- Os participantes devem ter função renal mínima, conforme definido por: Depuração de creatinina calculada (CrCl) de > 30 mililitros/minuto (mL/min) usando a equação de Cockcroft-Gault.
- Os participantes devem fornecer consentimento informado por escrito e autorização para uso e divulgação de informações protegidas de saúde (PHI).
Critério de exclusão:
- O participante tem álcool descontrolado ou abuso de substâncias dentro de 6 meses de tratamento.
- O participante tem qualquer condição médica ou psiquiátrica subjacente ou atual que, na opinião do investigador, interferiria na avaliação do participante (por exemplo, infecção não controlada, insuficiência cardíaca direita, hipertensão pulmonar, etc.).
- O participante tem uma arritmia instável clinicamente significativa.
- O participante tem alergia conhecida a produtos bovinos ou suínos.
- O participante não está disposto a assinar o formulário de consentimento para o estudo de acompanhamento de longo prazo, Protocolo 271.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: PROCHYMAL™
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Infusão intravenosa de células estaminais mesenquimais humanas adultas cultivadas ex vivo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta até ao Dia 28
Prazo: Dia 28
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As respostas incluíram resposta completa (RC), resposta parcial (RP), falha em responder.
RC é definida como uma resolução completa da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD).
RP é definida como uma melhoria em pelo menos um órgão em pelo menos um estágio completo na ausência de progressão em qualquer outro órgão, ou resolução da GVHD em pelo menos um órgão com necessidade de tratamento adicional devido a anormalidades persistentes noutro órgão.
Falha em responder é definida como progressão da GVHD.
|
Dia 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Melhora da GVHD no dia 28 em um ou mais órgãos envolvidos com os sintomas da GVHD no dia 1
Prazo: Dia 1
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Dia 1
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Melhor estágio de cada órgão envolvido até o dia 28
Prazo: Dia 28
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Dia 28
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Tempo para melhora ou resolução de GVHD em um ou mais órgãos
Prazo: Até aproximadamente 12 meses
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Até aproximadamente 12 meses
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Eventos adversos
Prazo: Até aproximadamente 12 meses
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Até aproximadamente 12 meses
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Toxicidade infusional
Prazo: Até aproximadamente 12 meses
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Até aproximadamente 12 meses
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Recidiva geral da doença subjacente
Prazo: Até aproximadamente 12 meses
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Até aproximadamente 12 meses
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Sobrevida geral
Prazo: Até aproximadamente 12 meses
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Até aproximadamente 12 meses
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Formação de focos de tecido ectópico
Prazo: Até aproximadamente 12 meses
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Até aproximadamente 12 meses
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Incidência de infecção
Prazo: Até aproximadamente 12 meses
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Até aproximadamente 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Christopher James, PA, Mesoblast, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de novembro de 2005
Conclusão Primária (Real)
25 de abril de 2006
Conclusão do estudo (Real)
8 de fevereiro de 2007
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de janeiro de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de janeiro de 2006
Primeira postagem (Estimado)
1 de fevereiro de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
30 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de outubro de 2025
Última verificação
1 de abril de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Osiris 270-271
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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