Bezpečnost a účinnost Prochymalu® pro záchranu pacientů s akutní GVHD refrakterních na léčbu
29. října 2025 aktualizováno: Mesoblast, Inc.
Otevřená studie fáze II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti infuze Prochymal® (ex-vivo kultivovaných dospělých lidských mezenchymálních kmenových buněk) pro záchranu pacientů s akutní GVHD refrakterních na léčbu
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost Prochymal® (Ex-vivo kultivované dospělé lidské mezenchymální kmenové buňky) u účastníků, kteří trpí akutní GVHD refrakterní na léčbu, stupně III-IV, která je odolná vůči standardním terapiím první linie a minimálně jedna terapie druhé linie.
Přehled studie
Detailní popis
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) se používá při léčbě různých hematologických, myeloproliferativních a lymfoproliferativních poruch a malignit zahrnujících solidní nádory.
U pacientů, kteří dostávají HCT, se může rozvinout život ohrožující stav nazývaný reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).
GVHD nastává, když T buňky dárce z kostní dřeně dárce rozpoznávají hostitelské buňky jako "cizí" a iniciují zánětlivou imunologickou odpověď.
Standardní péče při léčbě akutní GVHD spočívá v intravenózním podání methylprednisolonu počínaje 1. dnem a pokračování buď v cyklosporinu nebo takrolimu.
Tento režim steroidů a imunosupresivních léků může zmírnit příznaky GVHD, ale někteří pacienti jsou refrakterní na současnou standardní léčbu.
U pacientů refrakterních na léčbu se stupněm III-IV GVHD je mortalita přibližně 80 %.
Terapie, která by mohla účinně potlačit imunologickou odpověď z GVHD a pomoci opravit poškozenou tkáň, by mohla významně snížit úmrtnost na toto onemocnění.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
- Duke University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci musí být ve věku od 6 měsíců do 70 let včetně.
- Pokud jsou ženy a jsou v plodném věku, účastnice musí být netěhotné, nekojící a musí používat vhodnou antikoncepci. Muži musí používat vhodnou antikoncepci.
- Účastníci musí mít akutní GVHD stupně III-IV, kteří nereagovali na standardní první a alespoň jednu terapii druhé linie. Biopsie pro potvrzení kožní a gastrointestinální GVHD není povinná, ale doporučuje se, pokud je to možné. Zápis by se neměl odkládat čekáním na výsledky biopsie.
- Účastníci musí mít minimální renální funkci definovanou: Vypočtenou clearance kreatininu (CrCl) > 30 mililitrů/minutu (ml/min) pomocí Cockcroft-Gaultovy rovnice.
- Účastníci musí poskytnout písemný informovaný souhlas a povolení k použití a zpřístupnění chráněných zdravotních informací (PHI).
Kritéria vyloučení:
- Účastník měl nekontrolované zneužívání alkoholu nebo návykových látek do 6 měsíců od léčby.
- Účastník má jakýkoli základní nebo aktuální zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval hodnocení účastníka (např. nekontrolovaná infekce, selhání pravého srdce, plicní hypertenze atd.).
- Účastník má klinicky významnou, nestabilní arytmii.
- Účastník má známou alergii na hovězí nebo vepřové produkty.
- Účastník není ochoten podepsat formulář souhlasu s dlouhodobou následnou studií, Protokol 271.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PROCHYMAL™
|
Intravenózní infuze ex-vivo kultivovaných mezenchymálních kmenových buněk dospělého člověka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odpověď do 28. dne
Časové okno: Den 28
|
Odpovědi zahrnovaly úplnou odpověď (CR), částečnou odpověď (PR), neúspěch v odpovědi.
CR je definována jako úplné vymizení reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).
PR je definována jako zlepšení alespoň v jednom orgánu o nejméně jedno celé stadium bez progrese v jakémkoli jiném orgánu, nebo vymizení GVHD alespoň v jednom orgánu s potřebou další léčby kvůli přetrvávajícím abnormalitám v jiném orgánu.
Neúspěch v odpovědi je definován jako progrese GVHD.
|
Den 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zlepšení GVHD do 28. dne v jednom nebo více orgánech zapojených do symptomů GVHD v den 1
Časové okno: Den 1
|
Den 1
|
|
Nejlepší fáze každého zúčastněného orgánu do 28. dne
Časové okno: Den 28
|
Den 28
|
|
Čas ke zlepšení nebo vyřešení GVHD v jednom nebo více orgánech
Časové okno: Do cca 12 měsíců
|
Do cca 12 měsíců
|
|
Nežádoucí události
Časové okno: Do cca 12 měsíců
|
Do cca 12 měsíců
|
|
Infuzní toxicita
Časové okno: Do cca 12 měsíců
|
Do cca 12 měsíců
|
|
Celkový relaps základního onemocnění
Časové okno: Do cca 12 měsíců
|
Do cca 12 měsíců
|
|
Celkové přežití
Časové okno: Do cca 12 měsíců
|
Do cca 12 měsíců
|
|
Tvorba ektopických tkáňových ložisek
Časové okno: Do cca 12 měsíců
|
Do cca 12 měsíců
|
|
Výskyt infekce
Časové okno: Do cca 12 měsíců
|
Do cca 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Christopher James, PA, Mesoblast, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. listopadu 2005
Primární dokončení (Aktuální)
25. dubna 2006
Dokončení studie (Aktuální)
8. února 2007
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. ledna 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. ledna 2006
První zveřejněno (Odhadovaný)
1. února 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
30. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. října 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Osiris 270-271
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .