Bezpieczeństwo i skuteczność Prochymal® w ratowaniu opornych na leczenie pacjentów z ostrą GVHD
29 października 2025 zaktualizowane przez: Mesoblast, Inc.
Otwarte badanie fazy II w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności infuzji Prochymal® (dorosłych ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych hodowanych ex vivo) w celu ratowania opornych na leczenie pacjentów z ostrą GVHD
To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności Prochymal® (hodowane ex vivo dorosłe ludzkie mezenchymalne komórki macierzyste) u uczestników z oporną na leczenie ostrą GVHD stopnia III-IV, która jest oporna na standardowe terapie pierwszego rzutu i co najmniej jedna terapia drugiego rzutu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) jest stosowany w leczeniu różnych zaburzeń hematologicznych, mieloproliferacyjnych i limfoproliferacyjnych oraz nowotworów złośliwych obejmujących guzy lite.
U pacjentów otrzymujących HCT może rozwinąć się stan zagrażający życiu zwany chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
GVHD występuje, gdy komórki T dawcy ze szpiku kostnego dawcy rozpoznają komórki gospodarza jako „obce” i inicjują zapalną odpowiedź immunologiczną.
Standard postępowania w leczeniu ostrej GVHD obejmuje dożylne podanie metyloprednizolonu począwszy od pierwszego dnia i kontynuację cyklosporyny lub takrolimusu.
Ten schemat steroidów i leków immunosupresyjnych może złagodzić objawy GVHD, ale niektórzy pacjenci są oporni na obecne standardowe leczenie.
W przypadku pacjentów opornych na leczenie z GVHD stopnia III-IV śmiertelność wynosi około 80%.
Terapia, która mogłaby skutecznie tłumić odpowiedź immunologiczną GVHD i pomóc w naprawie uszkodzonej tkanki, mogłaby znacznie zmniejszyć śmiertelność z powodu tej choroby.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
11
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
- Duke University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy muszą być w wieku od 6 miesięcy do 70 lat włącznie.
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym uczestnicy nie mogą być w ciąży, nie mogą karmić piersią i stosować odpowiednią antykoncepcję. Uczestnicy płci męskiej muszą stosować odpowiednią antykoncepcję.
- Uczestnicy muszą mieć ostrą GVHD stopnia III-IV, która nie zareagowała na standardową terapię pierwszego rzutu i co najmniej jedną terapię drugiego rzutu. Biopsja w celu potwierdzenia GVHD skóry i przewodu pokarmowego nie jest obowiązkowa, ale jest zalecana, gdy jest to wykonalne. Rejestracji nie należy opóźniać w oczekiwaniu na wyniki biopsji.
- Uczestnicy muszą mieć minimalną czynność nerek określoną przez: Obliczony klirens kreatyniny (CrCl) > 30 mililitrów/minutę (ml/min) przy użyciu równania Cockcrofta-Gaulta.
- Uczestnicy muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę i upoważnienie do wykorzystywania i ujawniania chronionych informacji zdrowotnych (PHI).
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik niekontrolowany nadużywa alkoholu lub substancji psychoaktywnych w ciągu 6 miesięcy od leczenia.
- Uczestnik cierpi na jakąkolwiek współistniejącą lub obecną chorobę medyczną lub psychiatryczną, która w opinii Badacza mogłaby wpłynąć na ocenę uczestnika (np. niekontrolowana infekcja, niewydolność prawokomorowa, nadciśnienie płucne itp.).
- U uczestnika występuje klinicznie istotna, niestabilna arytmia.
- Uczestnik ma znaną alergię na produkty pochodzenia bydlęcego lub wieprzowego.
- Uczestnik nie chce podpisać formularza zgody na długoterminowe badanie kontrolne, Protokół 271.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PROCHYMAL™
|
Dożylna infuzja wyhodowanych pozaustrojowo dorosłych ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź do dnia 28
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Odpowiedzi obejmowały całkowitą odpowiedź (CR), częściową odpowiedź (PR), brak odpowiedzi.
CR definiuje się jako całkowite ustąpienie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
PR definiuje się jako poprawę w co najmniej jednym narządzie o co najmniej jeden pełny stopień przy braku progresji w jakimkolwiek innym narządzie, lub ustąpienie GVHD w co najmniej jednym narządzie z koniecznością dodatkowego leczenia z powodu utrzymujących się nieprawidłowości w innym narządzie.
Brak odpowiedzi definiuje się jako progresję GVHD.
|
Dzień 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Poprawa GVHD do dnia 28 w jednym lub kilku narządach objętych objawami GVHD w dniu 1
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Dzień 1
|
|
Najlepszy etap każdego zaangażowanego narządu do dnia 28
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Dzień 28
|
|
Czas do poprawy lub rozwiązania GVHD w jednym lub kilku narządach
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
|
Do około 12 miesięcy
|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
|
Do około 12 miesięcy
|
|
Toksyczność infuzyjna
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
|
Do około 12 miesięcy
|
|
Ogólny nawrót choroby podstawowej
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
|
Do około 12 miesięcy
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
|
Do około 12 miesięcy
|
|
Tworzenie ektopowych ognisk tkankowych
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
|
Do około 12 miesięcy
|
|
Częstość infekcji
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
|
Do około 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Christopher James, PA, Mesoblast, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 listopada 2005
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 kwietnia 2006
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 lutego 2007
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
31 stycznia 2006
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 stycznia 2006
Pierwszy wysłany (Szacowany)
1 lutego 2006
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
30 października 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 października 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Osiris 270-271
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .