Sicherheit und Wirksamkeit von Prochymal® zur Rettung von behandlungsrefraktären Patienten mit akuter GVHD
29. Oktober 2025 aktualisiert von: Mesoblast, Inc.
Eine Open-Label-Studie der Phase II zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion von Prochymal® (Ex-vivo-kultivierte erwachsene menschliche mesenchymale Stammzellen) zur Rettung von behandlungsrefraktären Patienten mit akuter GVHD
Diese Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Prochymal® (ex-vivo kultivierte erwachsene menschliche mesenchymale Stammzellen) bei Teilnehmern mit behandlungsrefraktärer akuter GVHD der Grade III-IV zu bewerten, die gegenüber Standard-Erstlinientherapien und mindestens refraktär ist eine Zweitlinientherapie.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) wird bei der Behandlung einer Vielzahl von hämatologischen, myeloproliferativen und lymphoproliferativen Erkrankungen und Malignomen mit soliden Tumoren eingesetzt.
Patienten, die HCT erhalten, können eine lebensbedrohliche Erkrankung namens Graft-versus-Host-Disease (GVHD) entwickeln.
GVHD tritt auf, wenn Spender-T-Zellen aus dem Spender-Knochenmark Wirtszellen als "fremd" erkennen und eine entzündliche immunologische Reaktion auslösen.
Der Behandlungsstandard für die Behandlung von akuter GVHD besteht aus der intravenösen Verabreichung von Methylprednisolon, beginnend mit Tag 1, und der Fortsetzung entweder von Ciclosporin oder Tacrolimus.
Dieses Regime von Steroiden und immunsuppressiven Medikamenten kann die Symptome von GVHD lindern, aber einige Patienten sind gegenüber dem derzeitigen Standard der Behandlung refraktär.
Bei behandlungsrefraktären Patienten mit GVHD Grad III-IV beträgt die Sterblichkeit etwa 80 %.
Eine Therapie, die die immunologische Reaktion von GVHD wirksam unterdrücken und zur Reparatur des beschädigten Gewebes beitragen könnte, könnte die Sterblichkeitsrate dieser Krankheit erheblich senken.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
11
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
- Duke University
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Monate bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Die Teilnehmer müssen zwischen 6 Monaten und 70 Jahren alt sein.
- Wenn sie weiblich und im gebärfähigen Alter sind, müssen die Teilnehmerinnen nicht schwanger sein, nicht stillen und eine angemessene Empfängnisverhütung anwenden. Männliche Teilnehmer müssen eine angemessene Empfängnisverhütung anwenden.
- Die Teilnehmer müssen eine akute GVHD Grad III-IV haben, die nicht auf die Standard-Erst- und mindestens eine Zweitlinientherapie angesprochen hat. Eine Biopsie zur Bestätigung sowohl der Haut- als auch der gastrointestinalen GVHD ist nicht obligatorisch, wird jedoch empfohlen, wenn dies möglich ist. Die Aufnahme sollte nicht verzögert werden, bis die Ergebnisse der Biopsie vorliegen.
- Die Teilnehmer müssen eine minimale Nierenfunktion haben, wie definiert durch: Berechnete Kreatinin-Clearance (CrCl) von > 30 Milliliter/Minute (ml/min) unter Verwendung der Cockcroft-Gault-Gleichung.
- Die Teilnehmer müssen eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung für die Verwendung und Offenlegung von geschützten Gesundheitsinformationen (PHI) vorlegen.
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hat innerhalb von 6 Monaten nach der Behandlung unkontrollierten Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
- Der Teilnehmer hat eine zugrunde liegende oder aktuelle medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers die Bewertung des Teilnehmers beeinträchtigen würde (z. B. unkontrollierte Infektion, Rechtsherzinsuffizienz, pulmonale Hypertonie usw.).
- Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante, instabile Arrhythmie.
- Der Teilnehmer hat eine bekannte Allergie gegen Rinder- oder Schweineprodukte.
- Der Teilnehmer ist nicht bereit, die Einwilligungserklärung für die Langzeit-Follow-up-Studie, Protokoll 271, zu unterzeichnen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: PROCHYMAL™
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Intravenöse Infusion von ex vivo kultivierten adulten humanen mesenchymalen Stammzellen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Antwort bis Tag 28
Zeitfenster: Tag 28
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Antworten umfassten vollständiges Ansprechen (CR), partielles Ansprechen (PR) und Nichtansprechen.
CR ist definiert als vollständige Rückbildung der Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankung (GVHD).
PR ist definiert als Verbesserung in mindestens einem Organ um mindestens ein vollständiges Stadium ohne Progression in einem anderen Organ oder Rückbildung der GVHD in mindestens einem Organ mit Notwendigkeit einer zusätzlichen Behandlung aufgrund persistierender Abnormalitäten in einem anderen Organ.
Nichtansprechen ist definiert als Progression der GVHD.
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Tag 28
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Verbesserung der GVHD bis Tag 28 in einem oder mehreren Organen, die an Tag 1 an GVHD-Symptomen beteiligt waren
Zeitfenster: Tag 1
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Tag 1
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Bestes Stadium jedes beteiligten Organs bis Tag 28
Zeitfenster: Tag 28
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Tag 28
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Zeit bis zur Besserung oder Auflösung der GVHD in einem oder mehreren Organen
Zeitfenster: Bis etwa 12 Monate
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Bis etwa 12 Monate
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Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis etwa 12 Monate
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Bis etwa 12 Monate
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Infusionstoxizität
Zeitfenster: Bis etwa 12 Monate
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Bis etwa 12 Monate
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Gesamtrezidiv der Grunderkrankung
Zeitfenster: Bis etwa 12 Monate
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Bis etwa 12 Monate
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Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis etwa 12 Monate
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Bis etwa 12 Monate
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Bildung von ektopischen Gewebeherden
Zeitfenster: Bis etwa 12 Monate
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Bis etwa 12 Monate
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Auftreten von Infektionen
Zeitfenster: Bis etwa 12 Monate
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Bis etwa 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Christopher James, PA, Mesoblast, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
18. November 2005
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
25. April 2006
Studienabschluss (Tatsächlich)
8. Februar 2007
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
31. Januar 2006
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
31. Januar 2006
Zuerst gepostet (Geschätzt)
1. Februar 2006
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
30. Oktober 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. Oktober 2025
Zuletzt verifiziert
1. April 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- Osiris 270-271
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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