Prochymal®:n turvallisuus ja tehokkuus hoitoon refraktaaristen akuuttien GVHD-potilaiden pelastamiseen
keskiviikko 29. lokakuuta 2025 päivittänyt: Mesoblast, Inc.
Vaiheen II avoin tutkimus Prochymal®-infuusion (ex vivo -viljellyt aikuisen mesenkymaaliset kantasolut) -infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi hoidosta kestävien akuuttien GVHD-potilaiden pelastamiseksi
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan Prochymal®:n (ex-vivo viljellyt aikuisen ihmisen mesenkymaaliset kantasolut) turvallisuutta ja tehoa osallistujille, joilla on hoitoon refraktiivinen akuutti GVHD, asteet III-IV, joka ei kestä tavanomaisia ensilinjan hoitoja ja vähintään yksi toisen linjan terapia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Allogeenistä hematopoeettista kantasolusiirtoa (HCT) käytetään erilaisten hematologisten, myeloproliferatiivisten ja lymfoproliferatiivisten sairauksien sekä kiinteiden kasvainten pahanlaatuisten kasvainten hoidossa.
Potilaat, jotka saavat HCT:tä, voivat kehittää hengenvaarallisen tilan, jota kutsutaan graft versus host -taudiksi (GVHD).
GVHD tapahtuu, kun luovuttajan T-solut luovuttajan luuytimestä tunnistavat isäntäsolut "vieraiksi" ja aloittavat tulehduksellisen immunologisen vasteen.
Akuutin GVHD:n hoidon standardi koostuu metyyliprednisolonin suonensisäisestä annostelusta alkaen päivästä 1 ja joko syklosporiinin tai takrolimuusin käytön jatkamisesta.
Tämä steroidien ja immunosuppressiivisten lääkkeiden hoito saattaa lievittää GVHD:n oireita, mutta jotkut potilaat eivät kestä nykyistä hoitotasoa.
Hoitoresistenttien potilaiden, joilla on asteen III-IV GVHD, kuolleisuus on noin 80 %.
Hoito, joka voisi tehokkaasti tukahduttaa immunologisen vasteen GVHD:stä ja auttaa korjaamaan vaurioituneen kudoksen, voisi merkittävästi vähentää kuolleisuutta tähän sairauteen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
- Duke University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien tulee olla iältään 6 kuukaudesta 70 vuoteen.
- Jos osallistuja on nainen ja hedelmällisessä iässä, osallistujien on oltava ei-raskaana, eivät imettävät ja käytettävä asianmukaista ehkäisyä. Miesten osallistujien tulee käyttää asianmukaista ehkäisyä.
- Osallistujilla on oltava asteen III-IV akuutti GVHD, joka ei ole reagoinut tavalliseen ensimmäiseen ja vähintään yhteen toisen linjan hoitoon. Biopsia sekä ihon että maha-suolikanavan GVHD:n vahvistamiseksi ei ole pakollista, mutta sitä suositellaan, kun se on mahdollista. Ilmoittautumista ei pidä viivyttää odotettaessa biopsian tuloksia.
- Osallistujilla tulee olla minimaalinen munuaisten toiminta, joka määritellään: Laskettu kreatiniinipuhdistuma (CrCl) > 30 millilitraa/min (ml/min) käyttäen Cockcroft-Gault-yhtälöä.
- Osallistujien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja lupa suojattujen terveystietojen (PHI) käyttöön ja luovuttamiseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on hallitsematon alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö 6 kuukauden sisällä hoidosta.
- Osallistujalla on jokin taustalla oleva tai nykyinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan mielestä häiritsisi osallistujan arviointia (esim. hallitsematon infektio, oikeanpuoleinen sydämen vajaatoiminta, keuhkoverenpainetauti jne.).
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä, epästabiili rytmihäiriö.
- Osallistujalla on tiedetty allergia nauta- tai sikatuotteista.
- Osallistuja ei ole halukas allekirjoittamaan suostumuslomaketta pitkän aikavälin seurantatutkimukselle, pöytäkirja 271.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PROCHYMAL™
|
Aikuisen ihmisen mesenkymaalisien kantasolujen ex vivo -viljelmän laskimonsisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastaus 28. päivänä
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Vastauksiin sisältyivät täydellinen vaste (CR), osittainen vaste (PR) ja vastauksen puuttuminen.
CR määritellään graft-versus-host-taudin (GVHD) täydelliseksi parantumiseksi.
PR määritellään parantumiseksi vähintään yhdessä elimessä vähintään yhden täyden vaiheen verran ilman taudin etenemistä muissa elimissä, tai GVHD:n parantumiseksi vähintään yhdessä elimessä, kun toisessa elimessä säilyvien poikkeamojen vuoksi tarvitaan lisähoitoa.
Vastauksen puuttuminen määritellään GVHD:n etenemiseksi.
|
Päivä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
GVHD:n paraneminen päivään 28 mennessä yhdessä tai useammassa elimessä, joihin liittyy GVHD-oireita päivänä 1
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Päivä 1
|
|
Jokaisen osallistuvan urun paras vaihe päivään 28 mennessä
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Päivä 28
|
|
Aika parantaa tai ratkaista GVHD yhdessä tai useammassa elimessä
Aikaikkuna: Jopa noin 12 kuukautta
|
Jopa noin 12 kuukautta
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Jopa noin 12 kuukautta
|
Jopa noin 12 kuukautta
|
|
Infuusiotoksisuus
Aikaikkuna: Jopa noin 12 kuukautta
|
Jopa noin 12 kuukautta
|
|
Perussairauden yleinen uusiutuminen
Aikaikkuna: Jopa noin 12 kuukautta
|
Jopa noin 12 kuukautta
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Jopa noin 12 kuukautta
|
Jopa noin 12 kuukautta
|
|
Ektooppisten kudospesäkkeiden muodostuminen
Aikaikkuna: Jopa noin 12 kuukautta
|
Jopa noin 12 kuukautta
|
|
Tartunnan ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa noin 12 kuukautta
|
Jopa noin 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Christopher James, PA, Mesoblast, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 18. marraskuuta 2005
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 25. huhtikuuta 2006
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. helmikuuta 2007
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 31. tammikuuta 2006
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. tammikuuta 2006
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2006
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 30. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Osiris 270-271
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .