Nasale epitelceller/blodlymfocytmarkører for cystisk fibrose (CF)/CF-lungeeksacerbationer
Brug af næseepitelceller og blodlymfocytter til at identificere markører for cystisk fibrose og cystisk fibrose lungeeksacerbationer
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Cystisk fibrose (CF) er den mest almindelige dødelige genetiske sygdom i USA, der rammer omkring 30.000 mennesker. Kronisk sygdom i luftvejene, som er ansvarlig for tidlig død, påvirker både de øvre og nedre luftveje.
Vi foreslår at bruge celler (blodlymfocytter og nasale epitelceller), der er let tilgængelige og er kendt for at udtrykke cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) og derfor kandidater til at udtrykke markører for nedstrøms konsekvenserne af CFTR-mangel.
En markør, der indikerer den inflammatoriske tilstand af lungen, ville være nyttig til at identificere infektiøse/inflammatoriske eksacerbationer i modsætning til forværring på grund af lungekarsygdom eller blot øvre luftvejsinfektion. Denne markør kan hjælpe med at vejlede terapien for intensitet og varighed. Beviser hos mus tyder på, at lymfocytter kan være en drivkraft for inflammation i CF-lungen, især under eksacerbationer, og også at humane CF-lymfocytter har dysfunktionel produktion af cytokiner.
Specifikke mål:
At identificere markører i nasale epitelceller eller blodlymfocytter, der adskiller CF-patienter fra dem med funktionel CFTR (raske frivillige og patienter med astma). Hvis det lykkes, kan dette blive en markør for CFTR-korrektion med lægemidler eller andre systemiske terapier.
At identificere markører i blodlymfocytter, der vil identificere inflammatorisk status (dvs. skelne en aktiv eksacerbation fra tilbagevenden til klinisk stabilitet) hos CF-patienter. Dette kan blive en markør for infektiøse eksacerbationer af CF-luftvejssygdom.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Stabile CF-patienter:
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde >= 15 år
- Bekræftet diagnose af CF
- Klinisk stabil uden tegn på akut øvre luftvejsinfektion eller aktuel pulmonal eksacerbation inden for den foregående måned
- Evne til at forstå og underskrive et skriftligt informeret samtykke og overholde kravene til undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Kronisk brug af medicin med anti-neutrofil eller antiinflammatorisk virkning (ibuprofen, systemiske eller inhalerede kortikosteroider eller andre immunsuppressive midler osv.
- Iltmætning <92 % på rumluft
- Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter efterforskerens mening ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af dataene
CF-patienter med lungeeksacerbationer:
Mand eller kvinde >= 15 år Bekræftet diagnose CF
Patienten opfylder en ændret definition for en pulmonal eksacerbation baseret på Fuchs kriterier, som behandles med intravenøse antibiotika for 4 af følgende 12 tegn eller symptomer:
- Øget sputumproduktion
- Ny eller øget ophostning af blod
- Øget hoste
- Øget dyspnø ved anstrengelse
- Ildebefindende, træthed eller sløvhed
- Anoreksi eller vægttab
- Feber
- Sinus smerter eller ømhed
- Ændringer i sinusflåd
- Nye fund ved brystundersøgelse
- Fald i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) > 10 % siden forrige besøg
- Radiografiske ændringer, der tyder på lungeinfektion
- Evne til at forstå og underskrive et skriftligt informeret samtykke og overholde kravene til undersøgelsen
Eksklusionskriterier for CF-patienter med pulmonal eksacerbation:
- Samtidig brug af medicin med anti-neutrofil eller anti-inflammatorisk virkning inden for de foregående 4 uger
- Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter efterforskerens mening ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af dataene.
Inklusionskriterier - Astmapatienter
- Mand eller kvinde >= 15 år
- Læge diagnosticeret astma
- Klinisk stabil uden tegn på akut øvre eller nedre luftvejsinfektion eller nuværende pulmonal eksacerbation inden for den foregående måned
Eksklusionskriterier - Astmapatienter
- Kronisk brug af medicin med anti-neutrofil eller anti-inflammatorisk virkning inden for de foregående 4 uger
- Behandlet for en astmaeksacerbation med de foregående 4 uger
- Behandlet med orale kortikosteroider inden for de foregående 4 uger
- Iltmætning <92 % på rumluft
- Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter efterforskerens mening ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af dataene.
Inklusionskriterier for sunde frivillige
- Mand eller kvinde >= 18 år
- Fri for enhver kronisk medicinsk tilstand
- Klinisk stabil uden tegn på akut øvre eller nedre luftvejsinfektion inden for den foregående måned
- Evne til at forstå og underskrive et skriftligt informeret samtykke og overholde kravene til undersøgelsen
Eksklusionskriterier for sunde frivillige
- Brug af medicin med anti-neutrofil eller anti-inflammatorisk virkning inden for de foregående 4 måneder
- Tilstedeværelse af enhver kronisk medicinsk tilstand
- Iltmætning <92 % på rumluft
- Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter efterforskerens mening ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af dataene
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Stabile forsøgspersoner med CF
Disse forsøgspersoner vil gennemgå epitelceller og blodlymfocytekstraktion.
Næsekurettage vil blive udført for at opnå nasale epitelceller, og blod vil blive udtaget for at isolere cirkulerende lymfocytter én gang fra disse forsøgspersoner (15 år og derover), når de er i deres sædvanlige helbredstilstand.
Disse celler vil blive undersøgt in vitro.
|
Næsekurettage vil blive udført fra hvert næsebor for at opnå nasale epitelceller.
Der vil blive udført venepunktur, og der vil blive opnået op til 60 ml blod, hvorfra neutrofiler vil blive isoleret.
|
|
Forværring af emner med CF
Disse forsøgspersoner vil gennemgå epitelceller og blodlymfocytekstraktion.
Næsekurettage vil blive udført for at opnå nasale epitelceller, og blod vil blive udtaget for at isolere cirkulerende lymfocytter én gang fra disse forsøgspersoner (15 år og derover) ved begyndelsen og slutningen af behandlingen for en pulmonal eksacerbation.
Disse celler vil blive undersøgt in vitro.
|
Næsekurettage vil blive udført fra hvert næsebor for at opnå nasale epitelceller.
Der vil blive udført venepunktur, og der vil blive opnået op til 60 ml blod, hvorfra neutrofiler vil blive isoleret.
|
|
Stabile personer med astma
Disse forsøgspersoner vil gennemgå epitelceller og blodlymfocytekstraktion.
Næsekurettage vil blive udført for at opnå nasale epitelceller, og blod vil blive udtaget for at isolere cirkulerende lymfocytter én gang fra disse forsøgspersoner (15 år og derover), når de er i deres sædvanlige helbredstilstand.
Disse celler vil blive undersøgt in vitro.
Dette er sygdomsbekæmpelsesgruppen.
|
Næsekurettage vil blive udført fra hvert næsebor for at opnå nasale epitelceller.
Der vil blive udført venepunktur, og der vil blive opnået op til 60 ml blod, hvorfra neutrofiler vil blive isoleret.
|
|
Sunde frivillige
Disse forsøgspersoner vil gennemgå epitelceller og blodlymfocytekstraktion.
Næsekurettage vil blive udført for at opnå nasale epitelceller, og blod vil blive udtaget for at isolere cirkulerende lymfocytter én gang fra disse forsøgspersoner (15 år og derover), når de er i deres sædvanlige helbredstilstand.
Disse celler vil blive undersøgt in vitro.
Dette er kontrolgruppen
|
Næsekurettage vil blive udført fra hvert næsebor for at opnå nasale epitelceller.
Der vil blive udført venepunktur, og der vil blive opnået op til 60 ml blod, hvorfra neutrofiler vil blive isoleret.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antallet af deltagere med blod- og sputumprøver
Tidsramme: Baseline
|
Blod- og opspytprøver til samarbejdspartnere i almen videnskab
|
Baseline
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: James F Chmiel, MD, MPH, University Hospitals Cleveland Medical Center
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Protocol 08-06-23
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .