Cellule epiteliali nasali/marcatori dei linfociti del sangue per fibrosi cistica (CF)/esacerbazioni polmonari CF
Uso delle cellule epiteliali nasali e dei linfociti del sangue per identificare i marcatori della fibrosi cistica e delle riacutizzazioni polmonari della fibrosi cistica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La fibrosi cistica (FC) è la malattia genetica letale più comune negli Stati Uniti che affligge circa 30.000 persone. La malattia cronica delle vie respiratorie, che è responsabile della morte prematura, colpisce sia le vie aeree superiori che quelle inferiori.
Proponiamo di utilizzare cellule (linfociti del sangue e cellule epiteliali nasali) facilmente accessibili e note per esprimere il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) e quindi candidate ad esprimere marcatori delle conseguenze a valle della carenza di CFTR.
Un marcatore che indichi lo stato infiammatorio del polmone sarebbe utile per identificare le riacutizzazioni infettive/infiammatorie rispetto al peggioramento dovuto a malattia vascolare polmonare o semplicemente a infezione delle vie aeree superiori. Questo marcatore potrebbe aiutare a guidare la terapia per intensità e durata. Le prove nei topi suggeriscono che i linfociti possono essere una forza trainante per l'infiammazione nel polmone CF, in particolare durante le riacutizzazioni, e anche che i linfociti CF umani hanno una produzione disfunzionale di citochine.
Obiettivi specifici:
Identificare i marcatori nelle cellule epiteliali nasali o nei linfociti del sangue che distinguono i pazienti CF da quelli con CFTR funzionale (volontari sani e pazienti con asma). In caso di successo, questo potrebbe diventare un marker per la correzione del CFTR da parte di farmaci o altre terapie sistemiche.
Per identificare i marcatori nei linfociti del sangue che identificheranno lo stato infiammatorio (cioè, distinguere un'esacerbazione attiva dal ritorno alla stabilità clinica) nei pazienti CF. Questo potrebbe diventare un marker per le esacerbazioni infettive della malattia delle vie aeree CF.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Pazienti CF stabili:
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina >= 15 anni di età
- Diagnosi confermata di FC
- Clinicamente stabile senza evidenza di infezione acuta del tratto respiratorio superiore o esacerbazione polmonare in corso nel mese precedente
- Capacità di comprendere e firmare un consenso informato scritto e rispettare i requisiti dello studio
Criteri di esclusione:
- Uso cronico di un farmaco con effetto antineutrofilo o antinfiammatorio (ibuprofene, corticosteroidi sistemici o inalatori, o altri agenti immunosoppressori, ecc.
- Saturazione di ossigeno <92% in aria ambiente
- Presenza di una condizione o anomalia che a giudizio dello Sperimentatore comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati
Pazienti CF con riacutizzazioni polmonari:
Maschio o femmina >= 15 anni Diagnosi confermata di FC
Il paziente soddisfa una definizione modificata di riacutizzazione polmonare basata sui criteri di Fuchs che viene trattata con antibiotici per via endovenosa per qualsiasi 4 dei seguenti 12 segni o sintomi:
- Aumento della produzione di espettorato
- Tosse di sangue nuova o aumentata
- Aumento della tosse
- Aumento della dispnea con lo sforzo
- Malessere, stanchezza o letargia
- Anoressia o perdita di peso
- Febbre
- Dolore o tenerezza del seno
- Cambiamenti nello scarico del seno
- Nuove scoperte sull'esame del torace
- Diminuzione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) > 10% dalla visita precedente
- Alterazioni radiografiche indicative di infezione polmonare
- Capacità di comprendere e firmare un consenso informato scritto e rispettare i requisiti dello studio
Criteri di esclusione per i pazienti CF con riacutizzazione polmonare:
- Uso concomitante di un farmaco con effetto anti-neutrofilo o antinfiammatorio nelle 4 settimane precedenti
- Presenza di una condizione o anomalia che a giudizio dello sperimentatore comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati.
Criteri di inclusione - Pazienti asmatici
- Maschio o femmina >= 15 anni di età
- Il medico ha diagnosticato l'asma
- Clinicamente stabile senza evidenza di infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore o esacerbazione polmonare in corso nel mese precedente
Criteri di esclusione - Pazienti asmatici
- Uso cronico di un farmaco con effetto anti-neutrofilo o antinfiammatorio nelle 4 settimane precedenti
- Trattata per una riacutizzazione dell'asma nelle 4 settimane precedenti
- Trattati con corticosteroidi orali nelle 4 settimane precedenti
- Saturazione di ossigeno <92% in aria ambiente
- Presenza di una condizione o anomalia che a giudizio dello sperimentatore comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati.
Criteri di inclusione per volontari sani
- Maschio o femmina >= 18 anni di età
- Privo di qualsiasi condizione medica cronica
- Clinicamente stabile senza evidenza di infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore nel mese precedente
- Capacità di comprendere e firmare un consenso informato scritto e rispettare i requisiti dello studio
Criteri di esclusione per volontari sani
- Uso di un farmaco con effetto anti-neutrofilo o antinfiammatorio nei 4 mesi precedenti
- Presenza di qualsiasi condizione medica cronica
- Saturazione di ossigeno <92% in aria ambiente
- Presenza di una condizione o anomalia che a giudizio dello Sperimentatore comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Soggetti stabili con FC
Questi soggetti saranno sottoposti a estrazione di cellule epiteliali e linfociti del sangue.
Verrà eseguito il curettage nasale per ottenere cellule epiteliali nasali e sangue per isolare i linfociti circolanti una volta da questi soggetti (età 15 anni e oltre) quando sono nel loro normale stato di buona salute.
Queste cellule saranno studiate in vitro.
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Il curettage nasale verrà eseguito da ciascuna narice per ottenere cellule epiteliali nasali.
Verrà eseguita la venipuntura e verranno prelevati fino a 60 ml di sangue da cui verranno isolati i neutrofili.
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Esacerbazione dei soggetti con FC
Questi soggetti saranno sottoposti a estrazione di cellule epiteliali e linfociti del sangue.
Verrà eseguito il curettage nasale per ottenere cellule epiteliali nasali e sangue per isolare i linfociti circolanti una volta da questi soggetti (età 15 anni e oltre) all'inizio e alla fine del trattamento per un'esacerbazione polmonare.
Queste cellule saranno studiate in vitro.
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Il curettage nasale verrà eseguito da ciascuna narice per ottenere cellule epiteliali nasali.
Verrà eseguita la venipuntura e verranno prelevati fino a 60 ml di sangue da cui verranno isolati i neutrofili.
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Soggetti stabili con asma
Questi soggetti saranno sottoposti a estrazione di cellule epiteliali e linfociti del sangue.
Verrà eseguito il curettage nasale per ottenere cellule epiteliali nasali e sangue per isolare i linfociti circolanti una volta da questi soggetti (età 15 anni e oltre) quando sono nel loro normale stato di buona salute.
Queste cellule saranno studiate in vitro.
Questo è il gruppo di controllo della malattia.
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Il curettage nasale verrà eseguito da ciascuna narice per ottenere cellule epiteliali nasali.
Verrà eseguita la venipuntura e verranno prelevati fino a 60 ml di sangue da cui verranno isolati i neutrofili.
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Volontari sani
Questi soggetti saranno sottoposti a estrazione di cellule epiteliali e linfociti del sangue.
Verrà eseguito il curettage nasale per ottenere cellule epiteliali nasali e sangue per isolare i linfociti circolanti una volta da questi soggetti (età 15 anni e oltre) quando sono nel loro normale stato di buona salute.
Queste cellule saranno studiate in vitro.
Questo è il gruppo di controllo
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Il curettage nasale verrà eseguito da ciascuna narice per ottenere cellule epiteliali nasali.
Verrà eseguita la venipuntura e verranno prelevati fino a 60 ml di sangue da cui verranno isolati i neutrofili.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il numero di partecipanti con campioni di sangue e di espettorato raccolti
Lasso di tempo: Linea di base
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Campioni di sangue ed espettorato per collaboratori di ricerca scientifica generale
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Linea di base
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: James F Chmiel, MD, MPH, University Hospitals Cleveland Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Protocol 08-06-23
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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