Células epiteliales nasales/marcadores de linfocitos sanguíneos para fibrosis quística (FQ)/exacerbaciones pulmonares de FQ
Uso de células epiteliales nasales y linfocitos sanguíneos para identificar marcadores de fibrosis quística y exacerbaciones pulmonares de fibrosis quística
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La fibrosis quística (FQ) es la enfermedad genética letal más común en los EE. UU. y afecta aproximadamente a 30 000 personas. La enfermedad crónica de las vías respiratorias, que es responsable de la muerte prematura, afecta tanto a las vías respiratorias superiores como a las inferiores.
Proponemos utilizar células (linfocitos sanguíneos y células epiteliales nasales) que son fácilmente accesibles y se sabe que expresan el regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) y, por lo tanto, candidatas para expresar marcadores de las consecuencias posteriores de la deficiencia de CFTR.
Un marcador que indique el estado inflamatorio del pulmón sería útil para identificar las exacerbaciones infecciosas/inflamatorias frente al empeoramiento debido a una enfermedad vascular pulmonar o simplemente a una infección de las vías respiratorias superiores. Este marcador podría ayudar a guiar la terapia en cuanto a intensidad y duración. La evidencia en ratones sugiere que los linfocitos pueden ser una fuerza impulsora de la inflamación en el pulmón con FQ, particularmente durante las exacerbaciones, y también que los linfocitos con FQ humanos tienen una producción disfuncional de citocinas.
Objetivos específicos:
Identificar marcadores en células epiteliales nasales o linfocitos sanguíneos que distingan a los pacientes con FQ de aquellos con CFTR funcional (voluntarios sanos y pacientes con asma). Si tiene éxito, esto podría convertirse en un marcador para la corrección de CFTR con medicamentos u otras terapias sistémicas.
Identificar marcadores en los linfocitos sanguíneos que identificarán el estado inflamatorio (es decir, distinguirán una exacerbación activa del retorno a la estabilidad clínica) en pacientes con FQ. Esto podría convertirse en un marcador de exacerbaciones infecciosas de la enfermedad de las vías respiratorias en la FQ.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Pacientes con FQ estable:
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer >= 15 años de edad
- Diagnóstico confirmado de FQ
- Clínicamente estable sin evidencia de infección aguda del tracto respiratorio superior o exacerbación pulmonar actual en el mes anterior
- Capacidad para comprender y firmar un consentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del estudio
Criterio de exclusión:
- Uso crónico de un medicamento con efecto antineutrófilo o antiinflamatorio (ibuprofeno, corticoides sistémicos o inhalados, u otros agentes inmunosupresores, etc.)
- Saturación de oxígeno <92% en aire ambiente
- Presencia de una condición o anomalía que, en opinión del Investigador, comprometería la seguridad del sujeto o la calidad de los datos.
Pacientes con FQ con exacerbaciones pulmonares:
Hombre o mujer ≥ 15 años Diagnóstico confirmado de FQ
El paciente cumple con una definición modificada de exacerbación pulmonar basada en los criterios de Fuchs que se trata con antibióticos intravenosos para cualquiera de los 4 de los siguientes 12 signos o síntomas:
- Aumento de la producción de esputo
- Tos con sangre nueva o aumentada
- aumento de la tos
- Aumento de la disnea con el esfuerzo
- Malestar, fatiga o letargo
- Anorexia o pérdida de peso
- Fiebre
- Dolor o sensibilidad en los senos paranasales
- Cambios en la secreción sinusal
- Nuevos hallazgos en el examen de tórax
- Disminución del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) > 10 % desde la visita anterior
- Cambios radiográficos indicativos de infección pulmonar
- Capacidad para comprender y firmar un consentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del estudio
Criterios de exclusión para pacientes con FQ con exacerbación pulmonar:
- Uso concurrente de un medicamento con efecto antineutrófilo o antiinflamatorio en las 4 semanas anteriores
- Presencia de una condición o anormalidad que a juicio del investigador comprometería la seguridad del sujeto o la calidad de los datos.
Criterios de inclusión - Pacientes con asma
- Hombre o mujer >= 15 años de edad
- médico diagnosticó asma
- Clínicamente estable sin evidencia de infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores o exacerbación pulmonar actual en el mes anterior
Criterios de exclusión - Pacientes con asma
- Uso crónico de un medicamento con efecto antineutrófilo o antiinflamatorio en las últimas 4 semanas
- Tratado por una exacerbación del asma en las 4 semanas previas
- Tratado con corticosteroides orales en las 4 semanas anteriores
- Saturación de oxígeno <92% en aire ambiente
- Presencia de una condición o anormalidad que a juicio del investigador comprometería la seguridad del sujeto o la calidad de los datos.
Criterios de Inclusión para Voluntarios Saludables
- Hombre o mujer >= 18 años de edad
- Libre de cualquier condición médica crónica.
- Clínicamente estable sin evidencia de infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores en el mes anterior
- Capacidad para comprender y firmar un consentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del estudio
Criterios de exclusión para voluntarios saludables
- Uso de un medicamento con efecto antineutrófilo o antiinflamatorio en los 4 meses anteriores
- Presencia de cualquier condición médica crónica.
- Saturación de oxígeno <92% en aire ambiente
- Presencia de una condición o anomalía que, en opinión del Investigador, comprometería la seguridad del sujeto o la calidad de los datos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Sujetos estables con FQ
Estos sujetos se someterán a la extracción de células epiteliales y linfocitos sanguíneos.
Se realizará legrado nasal para obtener células epiteliales nasales y se obtendrá sangre para aislar los linfocitos circulantes una vez de estos sujetos (mayores de 15 años) cuando se encuentren en su estado habitual de salud.
Estas células se estudiarán in vitro.
|
Se realizará legrado nasal de cada fosa nasal para obtener células epiteliales nasales.
Se realizará una venopunción y se obtendrán hasta 60 ml de sangre de la que se aislarán los neutrófilos.
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Exacerbación de sujetos con FQ
Estos sujetos se someterán a la extracción de células epiteliales y linfocitos sanguíneos.
Se realizará legrado nasal para obtener células epiteliales nasales y se obtendrá sangre para aislar los linfocitos circulantes una vez de estos sujetos (mayores de 15 años) al principio y al final del tratamiento de una exacerbación pulmonar.
Estas células se estudiarán in vitro.
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Se realizará legrado nasal de cada fosa nasal para obtener células epiteliales nasales.
Se realizará una venopunción y se obtendrán hasta 60 ml de sangre de la que se aislarán los neutrófilos.
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Sujetos estables con asma
Estos sujetos se someterán a la extracción de células epiteliales y linfocitos sanguíneos.
Se realizará legrado nasal para obtener células epiteliales nasales y se obtendrá sangre para aislar los linfocitos circulantes una vez de estos sujetos (mayores de 15 años) cuando se encuentren en su estado habitual de salud.
Estas células se estudiarán in vitro.
Este es el grupo de control de enfermedades.
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Se realizará legrado nasal de cada fosa nasal para obtener células epiteliales nasales.
Se realizará una venopunción y se obtendrán hasta 60 ml de sangre de la que se aislarán los neutrófilos.
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Voluntarios sanos
Estos sujetos se someterán a la extracción de células epiteliales y linfocitos sanguíneos.
Se realizará legrado nasal para obtener células epiteliales nasales y se obtendrá sangre para aislar los linfocitos circulantes una vez de estos sujetos (mayores de 15 años) cuando se encuentren en su estado habitual de salud.
Estas células se estudiarán in vitro.
Este es el grupo de control.
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Se realizará legrado nasal de cada fosa nasal para obtener células epiteliales nasales.
Se realizará una venopunción y se obtendrán hasta 60 ml de sangre de la que se aislarán los neutrófilos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El número de participantes con muestras de sangre y esputo recolectadas
Periodo de tiempo: Base
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Muestras de sangre y esputo para colaboradores de investigación científica general
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Base
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James F Chmiel, MD, MPH, University Hospitals Cleveland Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Protocol 08-06-23
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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