Behandling af Lambert-Eatons syndrom med 3,4 DAP

Et nyt lægemiddel kaldet 3,4-Diaminopyridin (3,4-DAP) er i øjeblikket under undersøgelse til behandling af symptomerne på Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS). Dette er et forsøg med udvidet adgang, hvilket betyder, at selvom data fra denne undersøgelse vil blive indsamlet og rapporteret til US Food and Drug Administration (FDA) og lægemiddelproducenten, er dette ikke en formel undersøgelse af lægemidlet i LEMS.

Hvis du beslutter dig for at blive frivillig, vil du blive evalueret af en neurolog for at bestemme din berettigelse til at modtage 3, 4-DAP ved en gennemgang af din sygehistorie, medicinbehandling (den medicin du tager) og en neurologisk undersøgelse. Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, vil der blive lavet en serumgraviditetstest for at sikre, at du ikke er gravid. Når det er fastslået, at denne behandling er passende for din pleje, vil du begynde at tage 3, 4 DAP gennem munden i langsomt stigende doser. Behandlingen vil begynde med 5 mg tre gange dagligt efter klinisk behov, og hvis det tolereres. Du vil blive overvåget for styrke og bivirkninger ved rutinemæssige klinikbesøg med indledende intervaller på én gang om måneden, stigende til intervaller på hver 12. måned som tilladt. Der vil blive tappet blod (ca. 1 spiseskefuld) ved hvert klinikbesøg eller så ofte, som efterforskeren finder det nødvendigt for at vurdere din lever-/nyrefunktion og blodtal. Du vil få en EKG (en test for at se, hvordan dit hjerte fungerer) ved dit første studiebesøg, efter 6 måneders behandling med 3,4 DAP og igen hvert andet år. Behandlingen vil fortsætte på ubestemt tid, hvis der opnås en god klinisk respons. Denne undersøgelse er planlagt til at vare på ubestemt tid.

Doseringen af ​​3, 4DAP justeres individuelt. Det sædvanlige interval er 10-15 mg 3-4 gange dagligt for fuld effekt og vil stige med 50 % hver anden uge til 10-15 mg tre til seks gange dagligt, efter behov og hvis det tolereres. Doser over det fulde effektniveau vil ikke give en yderligere fordel og bør ikke anvendes. 3, 4 DAP er et krampeanfald (forårsager anfald). I alt 100 mg/dag er den maksimalt tilladte dosis.