Traitement du syndrome de Lambert-Eaton avec 3,4 DAP

Un nouveau médicament appelé 3,4-diaminopyridine (3,4-DAP) est actuellement à l'étude pour le traitement des symptômes du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS). Il s'agit d'un essai à accès élargi, ce qui signifie que bien que les données de cette étude soient collectées et communiquées à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et au fabricant du médicament, il ne s'agit pas d'une étude formelle du médicament dans le LEMS.

Si vous décidez de vous porter volontaire, vous serez évalué par un neurologue pour déterminer votre admissibilité à recevoir la 3, 4-DAP par un examen de vos antécédents médicaux, de votre régime médicamenteux (les médicaments que vous prenez) et d'un examen neurologique. Si vous êtes une femme en âge de procréer, un test de grossesse sérique sera effectué pour s'assurer que vous n'êtes pas enceinte. Une fois qu'il est déterminé que ce traitement est approprié pour vos soins, vous commencerez à prendre 3, 4 DAP par voie orale à des doses lentement croissantes. Le traitement commencera par 5 mg trois fois par jour, selon les besoins cliniques et si toléré. Vous serez surveillé pour la force et les effets secondaires par des visites de routine à la clinique à des intervalles initiaux d'une fois par mois, augmentant à des intervalles de tous les 12 mois si autorisé. Du sang sera prélevé (environ 1 cuillère à soupe) à chaque visite à la clinique ou aussi souvent que l'investigateur le jugera nécessaire pour évaluer votre fonction hépatique/rénale et votre formule sanguine. Vous aurez un ECG (un test pour voir comment votre cœur fonctionne) lors de votre première visite d'étude, après 6 mois de prise de 3,4 DAP et de nouveau tous les 2 ans. Le traitement sera poursuivi indéfiniment si une bonne réponse clinique est obtenue. Cette étude est prévue pour durer indéfiniment.

La posologie de la 3,4DAP est adaptée individuellement. La plage habituelle est de 10 à 15 mg 3 à 4 fois par jour pour un effet complet et augmentera de 50 % toutes les deux semaines à 10 à 15 mg trois à six fois par jour, selon les besoins et si toléré. Les dosages au-dessus du niveau d'effet complet n'apporteront pas d'avantage supplémentaire et ne doivent pas être utilisés. 3, 4 DAP est un convulsivant (provoque des convulsions). Un total de 100 mg/jour est la dose maximale autorisée.