Léčba Lambert-Eatonova syndromu s 3,4 DAP

V současné době se zkoumá nový lék nazvaný 3,4-diaminopyridin (3,4-DAP) pro léčbu příznaků Lambert-Eatonova myastenického syndromu (LEMS). Jedná se o rozšířenou přístupovou studii, což znamená, že ačkoli data z této studie budou shromažďována a hlášena americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a výrobci léků, nejedná se o formální studii léků v LEMS.

Pokud se rozhodnete jako dobrovolník, vyšetří vás neurolog, aby určil vaši způsobilost pro příjem 3,4-DAP na základě přezkoumání vaší anamnézy, léčebného režimu (léky, které užíváte) a neurologického vyšetření. Pokud jste žena ve fertilním věku, bude vám proveden těhotenský test v séru, aby se zajistilo, že nejste těhotná. Jakmile se určí, že tato léčba je pro vaši péči vhodná, začnete užívat 3, 4 DAP ústy v pomalu se zvyšujících dávkách. Léčba bude zahájena dávkou 5 mg třikrát denně podle klinické potřeby a pokud je tolerováno. Budete sledováni z hlediska síly a vedlejších účinků rutinními návštěvami kliniky v počátečních intervalech jednou měsíčně, přičemž intervaly se mohou zvyšovat až na každých 12 měsíců, jak je povoleno. Krev bude odebrána (přibližně 1 polévková lžíce) při každé návštěvě kliniky nebo tak často, jak to zkoušející považuje za nutné k posouzení funkce jater/ledvin a krevního obrazu. Při své první studijní návštěvě, po 6 měsících užívání 3,4 DAP a znovu každé 2 roky, budete mít EKG (test, abyste viděli, jak funguje vaše srdce). Léčba bude pokračovat po neomezenou dobu, pokud bude dosaženo dobré klinické odpovědi. Tato studie je plánována na dobu neurčitou.

Dávkování 3,4DAP je individuálně upraveno. Obvyklé rozmezí je 10-15 mg 3-4krát denně pro plný účinek a bude se zvyšovat o 50 % každé dva týdny na 10-15 mg třikrát až šestkrát denně, podle potřeby a pokud je tolerováno. Dávky nad úrovní plného účinku neposkytnou další přínos a neměly by se používat. 3, 4 DAP je konvulzivum (způsobuje křeče). Maximální povolená dávka je celkem 100 mg/den.