Behandling av Lambert-Eatons syndrom med 3,4 DAP

Ett nytt läkemedel som heter 3,4-Diaminopyridine (3,4-DAP) är för närvarande under utredning för behandling av symtomen på Lambert-Eatons myasteniska syndrom (LEMS). Detta är ett försök med utökad tillgång, vilket innebär att även om data från denna studie kommer att samlas in och rapporteras till US Food and Drug Administration (FDA) och läkemedelstillverkaren, är detta inte en formell studie av läkemedel i LEMS.

Om du bestämmer dig för att vara volontär kommer du att utvärderas av en neurolog för att avgöra om du är berättigad att få 3, 4-DAP genom en genomgång av din medicinska historia, medicinering (de mediciner du tar) och en neurologisk undersökning. Om du är en kvinna i fertil ålder kommer ett serumgraviditetstest att göras för att säkerställa att du inte är gravid. När det har fastställts att denna behandling är lämplig för din vård kommer du att börja ta 3, 4 DAP genom munnen i långsamt ökande doser. Behandlingen börjar med 5 mg tre gånger om dagen, efter kliniskt behov och om tolereras. Du kommer att övervakas med avseende på styrka och biverkningar genom rutinmässiga klinikbesök med initiala intervall om en gång i månaden, öka till intervall om var 12:e månad som tillåtet. Blod kommer att tas (cirka 1 matsked) vid varje klinikbesök eller så ofta som utredaren anser nödvändigt för att bedöma din lever-/njurfunktion och blodvärden. Du kommer att få ett EKG (ett test för att se hur ditt hjärta fungerar) vid ditt första studiebesök, efter 6 månaders behandling med 3,4 DAP och igen vartannat år. Behandlingen kommer att fortsätta på obestämd tid om ett bra kliniskt svar uppnås. Denna studie är planerad att pågå på obestämd tid.

Doseringen av 3, 4DAP justeras individuellt. Det vanliga intervallet är 10-15 mg 3-4 gånger per dag för full effekt och kommer att öka med 50 % varannan vecka till 10-15 mg tre till sex gånger om dagen, efter behov och om det tolereras. Doser över full effektnivå ger ingen ytterligare fördel och bör inte användas. 3, 4 DAP är ett krampanfall (orsakar anfall). Totalt 100 mg/dag är den maximala tillåtna dosen.