Tratamiento del Síndrome de Lambert-Eaton con 3,4 DAP

Actualmente se está investigando un nuevo fármaco llamado 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) para el tratamiento de los síntomas del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS). Este es un ensayo de acceso ampliado, lo que significa que aunque los datos de este estudio se recopilarán y se informarán a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) y al fabricante del fármaco, este no es un estudio formal del fármaco en LEMS.

Si decide ser voluntario, un neurólogo lo evaluará para determinar su elegibilidad para recibir 3, 4-DAP mediante una revisión de su historial médico, régimen de medicamentos (los medicamentos que está tomando) y un examen neurológico. Si es una mujer en edad fértil, se le realizará una prueba de embarazo en suero para asegurarse de que no está embarazada. Una vez que se determine que este tratamiento es apropiado para su cuidado, comenzará a tomar 3, 4 DAP por vía oral en dosis que aumentan lentamente. El tratamiento comenzará con 5 mg tres veces al día, según sea clínicamente necesario y si se tolera. Se le controlará la fuerza y ​​los efectos secundarios mediante visitas clínicas de rutina a intervalos iniciales de una vez al mes, aumentando a intervalos de cada 12 meses según lo permitido. Se extraerá sangre (aproximadamente 1 cucharada) en cada visita a la clínica o con la frecuencia que el investigador considere necesaria para evaluar la función hepática/renal y los hemogramas. Le harán un electrocardiograma (una prueba para ver cómo está funcionando su corazón) en su primera visita del estudio, después de 6 meses de tomar 3,4 DAP y nuevamente cada 2 años. El tratamiento se continuará indefinidamente si se logra una buena respuesta clínica. Este estudio está planificado para durar indefinidamente.

La dosificación de 3, 4DAP se ajusta individualmente. El rango habitual es de 10 a 15 mg 3 a 4 veces al día para obtener el efecto completo y aumentará en un 50 % cada dos semanas a 10 a 15 mg de tres a seis veces al día, según sea necesario y si se tolera. Las dosis por encima del nivel de efecto total no proporcionarán un beneficio adicional y no deben usarse. 3, 4 DAP es un convulsivo (provoca convulsiones). Un total de 100 mg/día es la dosis máxima permitida.