Trattamento della sindrome di Lambert-Eaton con 3,4 DAP

Un nuovo farmaco chiamato 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) è attualmente oggetto di studio per il trattamento dei sintomi della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). Questo è uno studio ad accesso allargato, il che significa che sebbene i dati di questo studio saranno raccolti e comunicati alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e al produttore del farmaco, questo non è uno studio formale del farmaco in LEMS.

Se decidi di fare volontariato, verrai valutato da un neurologo per determinare la tua idoneità a ricevere 3, 4-DAP mediante una revisione della tua storia medica, regime terapeutico (i farmaci che stai assumendo) e un esame neurologico. Se sei una donna in età fertile, verrà eseguito un test di gravidanza su siero per assicurarti di non essere incinta. Una volta stabilito che questo trattamento è appropriato per la tua cura, inizierai a prendere 3, 4 DAP per via orale in dosi lentamente crescenti. Il trattamento inizierà con 5 mg tre volte al giorno, come clinicamente necessario e se tollerato. Sarai monitorato per la forza e gli effetti collaterali mediante visite cliniche di routine a intervalli iniziali di una volta al mese, aumentando a intervalli di ogni 12 mesi come consentito. Il sangue verrà prelevato (circa 1 cucchiaio) ad ogni visita clinica o tutte le volte che lo sperimentatore lo riterrà necessario per valutare la funzionalità epatica/renale e la conta ematica. Avrai un ECG (un test per vedere come funziona il tuo cuore) alla tua prima visita di studio, dopo 6 mesi di assunzione di 3,4 DAP e di nuovo ogni 2 anni. Il trattamento sarà continuato a tempo indeterminato se si ottiene una buona risposta clinica. Questo studio è progettato per durare a tempo indeterminato.

Il dosaggio di 3, 4DAP è adattato individualmente. L'intervallo abituale è di 10-15 mg 3-4 volte al giorno per l'effetto completo e aumenterà del 50% ogni due settimane fino a 10-15 mg da tre a sei volte al giorno, secondo necessità e se tollerato. Dosaggi superiori al livello di pieno effetto non forniranno un beneficio aggiuntivo e non dovrebbero essere utilizzati. 3, 4 DAP è un convulsivo (provoca convulsioni). Un totale di 100 mg/giorno è il dosaggio massimo consentito.