Leczenie zespołu Lamberta-Eatona za pomocą 3,4 DAP

Nowy lek o nazwie 3,4-diaminopirydyna (3,4-DAP) jest obecnie badany pod kątem leczenia objawów zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona (LEMS). Jest to próba o rozszerzonym dostępie, co oznacza, że ​​chociaż dane z tego badania zostaną zebrane i przekazane Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) oraz producentowi leku, nie jest to formalne badanie leku w LEMS.

Jeśli zdecydujesz się na ochotnika, zostaniesz oceniony przez neurologa w celu określenia, czy kwalifikujesz się do otrzymania 3, 4-DAP poprzez przegląd historii medycznej, schemat leczenia (leki, które przyjmujesz) i badanie neurologiczne. Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, zostanie wykonany test ciążowy z surowicy, aby upewnić się, że nie jesteś w ciąży. Po ustaleniu, że to leczenie jest odpowiednie dla Twojej opieki, zaczniesz przyjmować 3, 4 DAP doustnie w powoli rosnących dawkach. Leczenie rozpocznie się od dawki 5 mg trzy razy na dobę, w zależności od potrzeb klinicznych i tolerancji. Będziesz monitorowany pod kątem siły i działań niepożądanych podczas rutynowych wizyt w klinice w początkowych odstępach czasu raz w miesiącu, zwiększając odstępy co 12 miesięcy, jeśli jest to dozwolone. Krew będzie pobierana (około 1 łyżka stołowa) podczas każdej wizyty w klinice lub tak często, jak badacz uzna to za konieczne do oceny czynności wątroby/nerek i morfologii krwi. Podczas pierwszej wizyty studyjnej, po 6 miesiącach przyjmowania 3,4 DAP i ponownie co 2 lata, będziesz mieć wykonane EKG (badanie, aby zobaczyć, jak funkcjonuje twoje serce). Leczenie będzie kontynuowane przez czas nieokreślony, jeśli uzyska się dobrą odpowiedź kliniczną. To badanie jest zaplanowane na czas nieokreślony.

Dawkowanie 3,4DAP ustalane jest indywidualnie. Zwykły zakres to 10-15 mg 3-4 razy dziennie dla pełnego efektu i zwiększa się o 50% co dwa tygodnie do 10-15 mg trzy do sześciu razy dziennie, w razie potrzeby i jeśli jest tolerowany. Dawki powyżej poziomu pełnego efektu nie zapewnią dodatkowej korzyści i nie powinny być stosowane. 3, 4 DAP jest konwulsyjny (powoduje drgawki). Całkowita dozwolona dawka wynosi 100 mg na dobę.