3,4 DAP治疗兰伯特-伊顿综合征

目前正在研究一种名为 3,4-二氨基吡啶 (3,4-DAP) 的新药，用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合症 (LEMS) 的症状。 这是一项扩大的准入试验，这意味着尽管将收集这项研究的数据并向美国食品药品监督管理局 (FDA) 和药品制造商报告，但这并不是针对 LEMS 的正式药物研究。

如果您决定成为志愿者，神经科医生将对您进行评估，通过审查您的病史、药物治疗方案（您正在服用的药物）和神经系统检查来确定您是否有资格接受 3, 4-DAP。 如果您是有生育能力的女性，将进行血清妊娠试验以确保您没有怀孕。 一旦确定该治疗适合您的护理，您将开始以缓慢增加的剂量口服 3、4 DAP。 根据临床需要，如果可以耐受，治疗将从每天 3 次 5 毫克开始。 您将以每月一次的初始间隔通过例行门诊就诊来监测强度和副作用，并在允许的情况下增加到每 12 个月的间隔。 将在每次门诊就诊时抽血（约 1 汤匙），或在调查员认为有必要时抽血以评估您的肝/肾功能和血细胞计数。 在服用 3,4 DAP 6 个月后以及每 2 年一次后，您将在第一次研究访问时进行 EKG（一项检查心脏功能的测试）。 如果达到良好的临床反应，治疗将无限期地继续。 这项研究计划无限期地持续下去。

3、4DAP的用量因人而异。 通常的范围是 10-15 毫克，每天 3-4 次，以达到完全效果，并且根据需要和耐受情况，每两周增加 50% 至 10-15 毫克，每天 3-6 次。 超过全效水平的剂量不会提供额外的好处，不应使用。 3, 4 DAP 是一种惊厥剂（引起癫痫发作）。 总共 100 毫克/天是允许的最大剂量。