Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En proof-of-konceptundersøgelse for at vurdere sikkerhed og tolerabilitet af HM15421/GC1134A hos patienter med Fabry Disease

2. november 2025 opdateret af: GC Biopharma Corp

En åben etiket, dosisområde, proof-of-concept-undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​HM15421/GC1134A hos patienter med Fabry Disease

Denne fase 1/2 første-i-human (FIH) -undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og effektivitet af HM15421 hos patienter med FD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Ledende efterforsker:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000
        • Rekruttering
        • Centro Medico IPAM
        • Ledende efterforsker:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Ledende efterforsker:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-8500
        • Rekruttering
        • University of Kansas School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Ledende efterforsker:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Rekruttering
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Ledende efterforsker:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Rekruttering
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Rekruttering
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Ledende efterforsker:
          • Chong Kun Cheon, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagerne skal være ≥ 18 år eller alder, der betragtes som voksne i det respektive land på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  2. Dokumenteret diagnose af FD med kliniske symptomer.
  3. Kvinder: Historiske genetiske testresultater baseret på identifikation af patogen eller sandsynlig patogen GLA -variant af FD.
  4. Mænd: plasma og/eller leukocyt alfa galactosidase -aktivitet (ved aktivitetsassay) mindre end lavere grænse for normal (LLN i plasma = 3,2 Nmol/hr/ml, LLN i leukocytter = 32 nmol/hr/mg/protein).
  5. Patienter, der er naive eller ikke har modtaget FD -terapi, herunder undersøgelsesbehandling for FD inden for de sidste 6 måneder før screening og har negativ ADA -test ved screening.
  6. Estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 ved hjælp af kronisk nyresygdom Epidemiologi (CKD-EPI) ligning.
  7. Plasma Lyso-GB3-niveauer større end 1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN).

  8. Mandlige deltagere:

    • Mandlige deltagere er berettigede til at deltage, hvis de er enige om følgende i undersøgelsesbehandlingsperioden:
    • Afstå fra at donere sæd,

    Plus enten:

    • Vær abstinent fra heteroseksuelt samleje med en kvinde med fødedygtige potentiale (WOCBP) som deres foretrukne og sædvanlige livsstil (Abstinent på et langsigtet og vedvarende basis) og er enige om at forblive abstinent, eller
    • Skal acceptere at bruge et mandligt kondom, når du deltager i enhver aktivitet, der giver mulighed for passage af ejakulat til en anden person,
    • Foruden mandligt kondom kan anvendelse af meget effektiv metode til prævention overvejes hos WOCBP -partnere af mandlige deltagere.

  9. Kvindelige deltagere:

    • Kvindelige deltagere er berettigede til at deltage, hvis de ikke er gravide eller ammer, og mindst 1 af følgende forhold gælder:

      • Er ikke en WOCBP eller
      • Er en WOCBP og bruger en præventionsmetode, der er yderst effektiv (med en svigtfrekvens på <1% om året), fortrinsvis med lav brugerafhængighed, der starter mindst en menstruationscyklus før første undersøgelsesmedicinadministration og fortsætter i mindst 30 dage efter udgangen af ​​systemisk eksponering af undersøgelsesmedicinen og accepterer ikke at donere æg (OVA, OOCOTES) med henblik på gengivelse af denne periode. Undersøgeren skal evaluere effektiviteten af ​​præventionsmetoden i forhold til den første dosis af undersøgelsesmedicin.
      • En WOCBP skal have en negativ meget følsom graviditetstest (urin eller serum som krævet i lokale regler) inden for 24 timer før den første dosis af undersøgelsesmedicin.
      • Hvis en urintest ikke kan bekræftes som negativ (f.eks. Et tvetydigt resultat), kræves en serum graviditetstest. I sådanne tilfælde skal deltageren udelukkes fra deltagelse, hvis serum graviditetsresultatet er positivt.
    • Kvinder, hvis postmenopausale status er for nylig, kan udføre yderligere follikelstimulerende hormon (FSH) -test.

    Informeret samtykke

  10. I stand til at give underskrevet informeret samtykke, der inkluderer overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide under undersøgelsen, eller ammes fodring.
  2. Historie om dialyse eller nyretransplantation.
  3. CKD -trin ≥ 3.
  4. Historie om akut nyreskade inden for 12 måneder før screening, herunder specifikke nyresygdomme (f.eks. Akut interstitiel nefritis, akut glomerulær og vaskulitiske nyresygdomme); ikke-specifikke tilstande (f.eks. Iskæmi, giftig skade); såvel som ekstrarenal patologi (f.eks. Prerenal azotæmi og akut postrenal obstruktiv nefropati).
  5. URIN -protein og kreatininforhold (UPCR)> 0,5 g/g og behandles ikke med et angiotensin -konverterende enzym (ACE) -inhibitor eller angiotensinreceptorblokker (ARB).
  6. Kendt historie med overfølsomhed over for enhver ingrediens i undersøgelsesproduktet og over for gadoliniumkontrastmiddel, der ikke styres af brugen af ​​premedikering.
  7. Kardiovaskulær begivenhed (myokardieinfarkt, ustabil angina) inden for 6 måneder før screening.
  8. Kongestiv hjertesvigt New York Heart Association (NYHA) Klasse IV
  9. Historie om slagtilfælde.
  10. Pacemaker eller anden kontraindikation til magnetisk resonansafbildning (MRI) scanning.
  11. Angiotensin -konvertering af enzyminhibitor eller ARB -terapi initieret eller dosis ændret i de 4 uger før screening.
  12. Patienter, der modtog undersøgelsesgenterapi for FD.
  13. Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer undersøgelsesmedicin inden for 4 uger før undersøgelsesindgangen og/eller under undersøgelsesdeltagelse.
  14. Deltagelse i interventionsundersøgelse eller ved hjælp af medfølende adgangsprodukt til FD. Deltagere, der har deltaget i interventionsforsøg for forhold, der ikke er relateret til FD, skal tilmeldes efter den tilstrækkelige Wash Out-periode er forbi, hvilket er 5 halveringstider eller 30 dage, alt efter hvad der er længere.
  15. Tilstedeværelse af human immundefektvirus (HIV) og/eller aktiv (akut eller kronisk) hepatitis B- og/eller hepatitis C -infektioner.
  16. Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der under efterforskerens og/eller medicinske monitor blev dommen, ville forstyrre deltagerens overholdelse af undersøgelsens krav.
  17. Deltagere, der kan have historie med bevidst selvskading eller selvmordstanker.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1
Lav dosis
Medicin: HM15421/GC1134A
SC
Eksperimentel: Kohort 2
Midtdosis
Medicin: HM15421/GC1134A
SC
Eksperimentel: Kohort 3
Høj dosis
Medicin: HM15421/GC1134A
SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hændelser og karakteristika ved bivirkninger
Tidsramme: Op til 48 uger
Op til 48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal serumkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 48 uger
PK -parameter
Op til 48 uger
Tid til at nå maksimal serumkoncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til 48 uger
PK -parameter
Op til 48 uger
Trough Serum Concentration (CTROUGH)
Tidsramme: Op til 48 uger
PK -parameter
Op til 48 uger
Område under koncentrationstidskurven i et doseringsinterval (AUC0-Tau)
Tidsramme: Op til 48 uger
PK -parameter
Op til 48 uger
Terminal eliminering halveringstid (T1/2)
Tidsramme: Op til 48 uger
PK -parameter
Op til 48 uger
Tilsyneladende godkendelse ved stabil tilstand (CLSS/F)
Tidsramme: Op til 48 uger
PK -parameter
Op til 48 uger
Tilsyneladende distributionsvolumen i stabil tilstand i terminalfasen (VSS/F)
Tidsramme: Op til 48 uger
PK -parameter
Op til 48 uger
Plasma Lyso-GB3-niveau
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Plasma GB3 -niveau
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Urin Lyso-GB3-niveau
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Urinkreatininniveau
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Urinalbuminniveau
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Samlet urinproteinniveau
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Urinprotein og kreatininforhold
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Urinalbumin til kreatininforhold
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Ændring i EGFR
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger
Ændring i nyre GB3 -akkumulering ved hjælp af det kvantative barisislipidindeslutningssystem
Tidsramme: Op til 48 uger
PD -parameter
Op til 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Samarbejdspartnere

Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC1134A_FD_P1201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabry Disesase

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner