Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nye kvantificeringsmetoder til fluorescens til at påvise progression i Stargardts sygdom

4. november 2016 opdateret af: K. Thiran Jayasundera, University of Michigan

Nye kvantificeringsmetoder for fundus flavoproteinfluorescens og lipofuscinfluorescens til påvisning af progression i Stargardts sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at bruge flavoprotein-fluorescens og fundus-autofluorescens til at påvise progression af Stargardt-makuladystrofi i en pædiatrisk population i løbet af et år med håbet om at hjælpe fremtidige terapeutiske risiko-benefit-beslutninger og vurdering af resultater.

Stargardt makula dystrofi er den mest almindelige af de unge-debuterende makula dystrofi. På trods af bestemmelse af ABCA4 som det forårsagende gen, er klinikere blevet udfordret af variabilitet i kliniske fænotyper. I betragtning af den nylige indledning af kliniske forsøg for at vurdere nye behandlinger (f.eks. genterapi), er der behov for at identificere patienter med den dårligste prognose.

Forskerne har observeret, at pædiatriske patienter mister den centrale synsfunktion hurtigere end deres voksne modparter. Således præsenterer de en ideel kohorte til at bestemme nytten af ​​nye modaliteter til at opdage tidlige ændringer. Disse omfatter flavoprotein fluorescens, en ny billeddannelsesteknik til påvisning af mitokondriel dysfunktion udviklet ved University of Michigan. Fundus autofluorescens (FAF) er en anden almindeligt anvendt teknik til evaluering af arvelige øjensygdomme. Efterforskerne har udviklet et nyt middel til at kvantificere FAF-signaturer, der vil tillade dokumentation af sværhedsgrad såvel som påvisning af progression.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil evaluere, om mere sofistikerede test- og analytiske metoder, herunder fundus autofluorescens (FAF) og en ny ikke-invasiv metode til at måle retinal flavoprotein fluorescens (FPF) kan bruges til bedre at forudsige Stargardt macula dystrofi progression og overvåge behandlingseffekter end konventionelle modaliteter sådan synsstyrke og synsfelt. Denne metode involverer brugen af ​​nye statistiske metoder til at vurdere heterogeniteten af ​​fundus autofluorescensbilleder.

Deltagerne vil gennemføre 3 besøg på University of Michigan Kellogg Eye Center. Hvert besøg vil tage cirka 2,5 time. Det indledende besøg vil omfatte en rutinemæssig klinisk øjenundersøgelse, måling af bedst korrigeret synsstyrke, indirekte oftalmoskopi, mikroperimetri, frekvensdomæne optisk kohærenstomografi, Goldmann synsfelter, fundus flavoprotein fluorescens (FPF) billeddannelse og fundus autofluorescens (FAF) og fundus fotografering. Patienterne vil vende tilbage til evaluering 6 og 12 måneder efter deres første besøg for at gentage testning og billeddannelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Vi vil udføre en observationel klinisk undersøgelse af 25 pædiatriske patienter med Stargardt Disease rekrutteret fra retinal degenerationsklinikken ved University of Michigan, som har to mutationer i ABCA4.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mellem 5 og 18 år
  • Klinisk diagnose af Stargardts sygdom
  • Molekylær bekræftelse af Stargardts sygdom (med 2 identificerede mutationer i ABCA4)
  • Synsstyrke bedre end 20/100

Ekskluderingskriterier:

  • Begrænset centralt syn, defineret som synsstyrke værre end 20/100
  • En diagnose af enhver anden retinal degenerativ sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i kvantificering af pixelintensitet af fundus-autofluorescens efter 6 måneder
Tidsramme: 0 måneder, 6 måneder
0 måneder, 6 måneder
Ændring fra baseline i pixelintensitet kvantificering af flavoprotein autofluorescens efter 6 måneder
Tidsramme: 0 måneder, 6 måneder
0 måneder, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i pixelintensitet kvantificering af fundus autofluorescens efter 12 måneder
Tidsramme: 0 måneder, 12 måneder
0 måneder, 12 måneder
Ændring fra baseline i pixelintensitet kvantificering af flavoprotein autofluorescens efter 12 måneder
Tidsramme: 0 måneder, 12 måneder
0 måneder, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Michigan

Samarbejdspartnere

Midwest Eye Banks

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: K. Thiran Jayasundera, MD, University of Michigan Kellogg Eye Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2012

Først opslået (Skøn)

31. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HUM 64388

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner