Uudet fluoresenssin kvantifiointimenetelmät Stargardtin taudin etenemisen havaitsemiseksi
Uudet kvantitatiiviset menetelmät silmänpohjan flavoproteiinin fluoresenssille ja lipofussiinin fluoresenssille Stargardtin taudin etenemisen havaitsemiseksi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on hyödyntää flavoproteiinin fluoresenssia ja silmänpohjan autofluoresenssia Stargardtin makuladystrofian etenemisen havaitsemiseksi lapsiväestössä vuoden aikana toivoen auttavan tulevia terapeuttisia riski-hyötypäätöksiä ja tulosten arviointia.
Stargardtin makuladystrofia on yleisin nuorten makuladystrofioista. Huolimatta siitä, että ABCA4 on määritetty aiheuttavaksi geeniksi, kliinisten fenotyyppien vaihtelu on haastanut kliinikot. Ottaen huomioon äskettäin aloitetut kliiniset tutkimukset uusien hoitojen arvioimiseksi (esim. geeniterapia), on tarpeen tunnistaa potilaat, joiden ennuste on huonoin.
Tutkijat ovat havainneet, että lapsipotilaat menettävät keskusnäön nopeammin kuin aikuiset. Siten ne tarjoavat ihanteellisen kohortin, jonka avulla voidaan määrittää uusien menetelmien käyttökelpoisuus varhaisen muutoksen havaitsemiseksi. Näitä ovat flavoproteiinifluoresenssi, Michiganin yliopistossa kehitetty uusi kuvantamistekniikka mitokondrioiden toimintahäiriöiden havaitsemiseksi. Silmänpohjan autofluoresenssi (FAF) on toinen yleisesti käytetty tekniikka perinnöllisten silmäsairauksien arvioimiseksi. Tutkijat ovat kehittäneet uuden tavan määrittää FAF-allekirjoitukset kvantitatiivisesti, mikä mahdollistaa vakavuuden dokumentoinnin sekä etenemisen havaitsemisen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa arvioidaan, voidaanko kehittyneempiä testaus- ja analyyttisiä menetelmiä, mukaan lukien silmänpohjan autofluoresenssi (FAF) ja uutta ei-invasiivista menetelmää verkkokalvon flavoproteiinifluoresenssin (FPF) mittaamiseen käyttää Stargardtin makuladystrofian etenemisen ennustamiseen ja hoitovaikutusten seuraamiseen tavanomaisia menetelmiä paremmin. tällainen näöntarkkuus ja näkökenttä. Tämä menetelmä sisältää uusien tilastollisten menetelmien käytön silmänpohjan autofluoresenssikuvien heterogeenisyyden arvioimiseksi.
Osallistujat suorittavat 3 käyntiä Michiganin yliopiston Kellogg Eye Centerissä. Jokainen käynti kestää noin 2,5 tuntia. Ensimmäinen käynti sisältää rutiininomaisen kliinisen näöntutkimuksen, parhaan korjatun näöntarkkuuden mittauksen, epäsuoran oftalmoskopian, mikroperimetrian, taajuusalueen optisen koherenssitomografian, Goldmannin näkökentät, silmänpohjan flavoproteiinifluoresenssikuvauksen (FPF) ja silmänpohjan autofluoresenssin (FAF) ja silmänpohjan valokuvaus. Potilaat palaavat arvioitavaksi 6 ja 12 kuukauden kuluttua ensimmäisestä käynnistään toistaakseen testauksen ja kuvantamisen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 5-18-vuotiaana
- Stargardtin taudin kliininen diagnoosi
- Stargardtin taudin molekyylivahvistus (kaksi tunnistettua mutaatiota ABCA4:ssä)
- Näöntarkkuus parempi kuin 20/100
Poissulkemiskriteerit:
- Rajoitettu keskusnäkö, määritellään näöntarkkuus, joka on huonompi kuin 20/100
- Minkä tahansa muun verkkokalvon rappeuttavan sairauden diagnoosi
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perustasosta silmänpohjan autofluoresenssin pikseliintensiteetin kvantitaatiossa 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 0 kuukautta, 6 kuukautta
|
0 kuukautta, 6 kuukautta
|
|
Muutos perustasosta flavoproteiinien autofluoresenssin pikseliintensiteetin määrityksessä 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 0 kuukautta, 6 kuukautta
|
0 kuukautta, 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perustasosta silmänpohjan autofluoresenssin pikseliintensiteetin kvantitaatiossa 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 0 kuukautta, 12 kuukautta
|
0 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos perustasosta flavoproteiinien autofluoresenssin pikseliintensiteetin määrittämisessä 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 0 kuukautta, 12 kuukautta
|
0 kuukautta, 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: K. Thiran Jayasundera, MD, University of Michigan Kellogg Eye Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Elner SG, Elner VM, Field MG, Park S, Heckenlively JR, Petty HR. Retinal flavoprotein autofluorescence as a measure of retinal health. Trans Am Ophthalmol Soc. 2008;106:215-22; discussion 222-4.
- Field MG, Elner VM, Park S, Hackel R, Heckenlively JR, Elner SG, Petty HR. Detection of retinal metabolic stress resulting from central serous retinopathy. Retina. 2009 Sep;29(8):1162-6. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181a3b923.
- Field MG, Elner VM, Puro DG, Feuerman JM, Musch DC, Pop-Busui R, Hackel R, Heckenlively JR, Petty HR. Rapid, noninvasive detection of diabetes-induced retinal metabolic stress. Arch Ophthalmol. 2008 Jul;126(7):934-8. doi: 10.1001/archopht.126.7.934.
- Chen B, Tosha C, Gorin MB, Nusinowitz S. Analysis of autofluorescent retinal images and measurement of atrophic lesion growth in Stargardt disease. Exp Eye Res. 2010 Aug;91(2):143-52. doi: 10.1016/j.exer.2010.03.021. Epub 2010 Apr 14.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HUM 64388
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .