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Neuartige Quantifizierungsmethoden für Fluoreszenz zur Erkennung des Fortschreitens der Stargardt-Krankheit

4. November 2016 aktualisiert von: K. Thiran Jayasundera, University of Michigan

Neuartige Quantifizierungsmethoden für Fundus-Flavoprotein-Fluoreszenz und Lipofuszin-Fluoreszenz zum Nachweis des Fortschreitens der Stargardt-Krankheit

Der Zweck dieser Studie besteht darin, Flavoproteinfluoreszenz und Fundusautofluoreszenz zu verwenden, um das Fortschreiten der Stargardt-Makuladystrophie in einer pädiatrischen Population im Laufe eines Jahres zu erkennen, in der Hoffnung, künftige therapeutische Risiko-Nutzen-Entscheidungen und die Bewertung der Ergebnisse zu unterstützen.

Die Stargardt-Makuladystrophie ist die häufigste der juvenilen Makuladystrophien. Trotz der Bestimmung von ABCA4 als ursächliches Gen wurden Kliniker durch die Variabilität der klinischen Phänotypen herausgefordert. Angesichts des kürzlichen Beginns klinischer Studien zur Bewertung neuartiger Behandlungen (z. Gentherapie), müssen Patienten mit der schlechtesten Prognose identifiziert werden.

Die Forscher haben beobachtet, dass pädiatrische Patienten die zentrale Sehfunktion schneller verlieren als ihre erwachsenen Kollegen. Somit stellen sie eine ideale Kohorte dar, mit der die Nützlichkeit neuartiger Modalitäten zur Früherkennung von Veränderungen bestimmt werden kann. Dazu gehört die Flavoprotein-Fluoreszenz, ein neues bildgebendes Verfahren zum Nachweis von mitochondrialen Dysfunktionen, das an der University of Michigan entwickelt wurde. Die Fundusautofluoreszenz (FAF) ist eine weitere häufig verwendete Technik zur Bewertung erblicher Augenerkrankungen. Die Forscher haben ein neuartiges Mittel zur Quantifizierung von FAF-Signaturen entwickelt, das die Dokumentation des Schweregrads sowie die Erkennung des Fortschreitens ermöglicht.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird bewerten, ob ausgefeiltere Test- und Analysemethoden, einschließlich der Fundusautofluoreszenz (FAF) und einer neuartigen nicht-invasiven Methode zur Messung der retinalen Flavoproteinfluoreszenz (FPF), verwendet werden können, um das Fortschreiten der Stargardt-Makuladystrophie besser vorherzusagen und die Behandlungseffekte zu überwachen als herkömmliche Modalitäten wie Sehschärfe und Gesichtsfeld. Diese Methode beinhaltet die Verwendung neuartiger statistischer Methoden zur Beurteilung der Heterogenität von Fundus-Autofluoreszenzbildern.

Die Teilnehmer absolvieren 3 Besuche im Kellogg Eye Center der University of Michigan. Jeder Besuch dauert ungefähr 2,5 Stunden. Der erste Besuch umfasst eine routinemäßige klinische Augenuntersuchung, Messung der bestkorrigierten Sehschärfe, indirekte Ophthalmoskopie, Mikroperimetrie, optische Kohärenztomographie im Frequenzbereich, Goldmann-Gesichtsfelder, Fundus-Flavoprotein-Fluoreszenz (FPF)-Bildgebung und Fundus-Autofluoreszenz (FAF) und Fundus Fotografie. Die Patienten werden 6 und 12 Monate nach ihrem ersten Besuch zur erneuten Untersuchung und Bildgebung zur Untersuchung zurückkehren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Kellogg Eye Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Wir werden eine klinische Beobachtungsstudie mit 25 pädiatrischen Patienten mit Stargardt-Krankheit durchführen, die von der Klinik für retinale Degeneration an der Universität von Michigan rekrutiert wurden und zwei Mutationen in ABCA4 aufweisen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zwischen 5 und 18 Jahren
  • Klinische Diagnose der Stargardt-Krankheit
  • Molekulare Bestätigung der Stargardt-Krankheit (mit 2 identifizierten Mutationen in ABCA4)
  • Sehschärfe besser als 20/100

Ausschlusskriterien:

  • Eingeschränktes zentrales Sehen, definiert als Sehschärfe von weniger als 20/100
  • Eine Diagnose einer anderen degenerativen Netzhauterkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Quantifizierung der Pixelintensität der Fundus-Autofluoreszenz nach 6 Monaten
Zeitfenster: 0 Monate, 6 Monate
0 Monate, 6 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Quantifizierung der Pixelintensität der Flavoprotein-Autofluoreszenz nach 6 Monaten
Zeitfenster: 0 Monate, 6 Monate
0 Monate, 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Quantifizierung der Pixelintensität der Fundus-Autofluoreszenz nach 12 Monaten
Zeitfenster: 0 Monate, 12 Monate
0 Monate, 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Pixelintensitätsquantifizierung der Flavoprotein-Autofluoreszenz nach 12 Monaten
Zeitfenster: 0 Monate, 12 Monate
0 Monate, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Michigan

Mitarbeiter

Midwest Eye Banks

Ermittler

  • Hauptermittler: K. Thiran Jayasundera, MD, University of Michigan Kellogg Eye Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. August 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. August 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HUM 64388

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