Új kvantifikációs módszerek a fluoreszcenciára a Stargardt-kór progressziójának kimutatására
Új kvantifikációs módszerek a szemfenéki flavoprotein fluoreszcenciára és a lipofuscin fluoreszcenciára a Stargardt-kór progressziójának kimutatására
Ennek a tanulmánynak a célja a flavoprotein fluoreszcenciája és a szemfenék autofluoreszcenciája a Stargardt makuladystrophia progressziójának kimutatására gyermekpopulációban egy év alatt, annak reményében, hogy segíti a jövőbeni terápiás kockázat-haszon döntéseket és az eredmények értékelését.
A Stargardt-macula dystrophia a leggyakoribb a fiatalkori makuladystrophiák közül. Annak ellenére, hogy az ABCA4-et kórokozó génként határozták meg, a klinikusokat megkérdőjelezte a klinikai fenotípusok változékonysága. Tekintettel a közelmúltban megkezdett klinikai vizsgálatokra az új kezelések értékelésére (pl. génterápia), szükség van a legrosszabb prognózisú betegek azonosítására.
A kutatók megfigyelték, hogy a gyermekkorú betegek gyorsabban veszítik el a központi látásfunkciókat, mint felnőtt társaik. Így ideális csoportot alkotnak, amellyel meghatározható az új módozatok hasznossága a korai változások kimutatására. Ezek közé tartozik a flavoprotein fluoreszcencia, a Michigani Egyetemen kifejlesztett új képalkotó technika a mitokondriális diszfunkció kimutatására. A szemfenék autofluoreszcenciája (FAF) egy másik gyakran használt technika az örökletes szembetegségek értékelésére. A nyomozók új módszert fejlesztettek ki a FAF aláírások számszerűsítésére, amely lehetővé teszi a súlyosság dokumentálását, valamint a progresszió kimutatását.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Ez a tanulmány azt fogja értékelni, hogy kifinomultabb tesztelési és analitikai módszerek, beleértve a szemfenék autofluoreszcenciáját (FAF) és a retina flavoprotein fluoreszcenciájának (FPF) mérésére szolgáló új, nem invazív módszert, használhatók-e a Stargardt makuladystrophia progressziójának jobb előrejelzésére és a kezelési hatások nyomon követésére, mint a hagyományos módszerek. olyan látásélesség és látómező. Ez a módszer új statisztikai módszerek alkalmazását foglalja magában a szemfenéki autofluoreszcens képek heterogenitásának értékelésére.
A résztvevők 3 látogatást tesznek a Michigan Egyetem Kellogg Eye Centerében. Minden látogatás körülbelül 2,5 órát vesz igénybe. A kezdeti vizit magában foglalja a rutin klinikai szemvizsgálatot, a legjobban korrigált látásélesség mérését, indirekt ophthalmoszkópiát, mikroperimetriát, frekvencia-domain optikai koherencia tomográfiát, Goldmann látótereket, szemfenéki flavoprotein fluoreszcenciás (FPF) képalkotást, szemfenék autofluoreszcenciát (FAF) és szemfenék fotózás. A betegek az első látogatás után 6 és 12 hónappal visszatérnek értékelésre, hogy megismételjék a vizsgálatot és a képalkotást.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 5 és 18 éves kor között
- A Stargardt-kór klinikai diagnózisa
- A Stargardt-kór molekuláris megerősítése (2 azonosított mutációval az ABCA4-ben)
- A látásélesség jobb, mint 20/100
Kizárási kritériumok:
- Korlátozott központi látás, 20/100-nál rosszabb látásélességként
- Bármely más retina degeneratív betegség diagnózisa
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szemfenék autofluoreszcenciájának pixelintenzitásának kvantifikálásában 6 hónap után
Időkeret: 0 hónap, 6 hónap
|
0 hónap, 6 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a flavoprotein autofluoreszcenciájának pixelintenzitás kvantifikálásában 6 hónap után
Időkeret: 0 hónap, 6 hónap
|
0 hónap, 6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szemfenék autofluoreszcenciájának pixelintenzitás kvantifikálásában 12 hónap után
Időkeret: 0 hónap, 12 hónap
|
0 hónap, 12 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a flavoprotein autofluoreszcenciájának pixelintenzitás kvantifikálásában 12 hónap után
Időkeret: 0 hónap, 12 hónap
|
0 hónap, 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: K. Thiran Jayasundera, MD, University of Michigan Kellogg Eye Center
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Elner SG, Elner VM, Field MG, Park S, Heckenlively JR, Petty HR. Retinal flavoprotein autofluorescence as a measure of retinal health. Trans Am Ophthalmol Soc. 2008;106:215-22; discussion 222-4.
- Field MG, Elner VM, Park S, Hackel R, Heckenlively JR, Elner SG, Petty HR. Detection of retinal metabolic stress resulting from central serous retinopathy. Retina. 2009 Sep;29(8):1162-6. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181a3b923.
- Field MG, Elner VM, Puro DG, Feuerman JM, Musch DC, Pop-Busui R, Hackel R, Heckenlively JR, Petty HR. Rapid, noninvasive detection of diabetes-induced retinal metabolic stress. Arch Ophthalmol. 2008 Jul;126(7):934-8. doi: 10.1001/archopht.126.7.934.
- Chen B, Tosha C, Gorin MB, Nusinowitz S. Analysis of autofluorescent retinal images and measurement of atrophic lesion growth in Stargardt disease. Exp Eye Res. 2010 Aug;91(2):143-52. doi: 10.1016/j.exer.2010.03.021. Epub 2010 Apr 14.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HUM 64388
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .