Novos métodos de quantificação de fluorescência para detectar a progressão na doença de Stargardt
Novos métodos de quantificação para fluorescência de flavoproteína de fundo e fluorescência de lipofuscina para detectar progressão na doença de Stargardt
O objetivo deste estudo é utilizar a fluorescência de flavoproteínas e a autofluorescência de fundo para detectar a progressão da distrofia macular de Stargardt em uma população pediátrica ao longo de um ano, com a esperança de auxiliar futuras decisões terapêuticas de risco-benefício e avaliação dos resultados.
A distrofia macular de Stargardt é a mais comum das distrofias maculares de início juvenil. Apesar da determinação de ABCA4 como o gene causador, os médicos têm sido desafiados pela variabilidade nos fenótipos clínicos. Dado o recente início de ensaios clínicos para avaliar novos tratamentos (p. terapia gênica), há necessidade de identificar os pacientes com pior prognóstico.
Os pesquisadores observaram que os pacientes pediátricos perdem a função visual central mais rapidamente do que os adultos. Assim, eles apresentam uma coorte ideal para determinar a utilidade de novas modalidades para detectar mudanças precoces. Isso inclui a fluorescência de flavoproteínas, uma nova técnica de imagem para detectar a disfunção mitocondrial desenvolvida na Universidade de Michigan. A autofluorescência do fundo de olho (FAF) é outra técnica comumente utilizada para avaliar doenças oculares hereditárias. Os investigadores desenvolveram um novo meio de quantificar as assinaturas FAF que permitirá a documentação da gravidade, bem como a detecção da progressão.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este estudo avaliará se testes mais sofisticados e metodologias analíticas, incluindo autofluorescência de fundo de olho (FAF) e um novo método não invasivo para medir a fluorescência de flavoproteína da retina (FPF) podem ser usados para prever melhor a progressão da distrofia macular de Stargardt e monitorar os efeitos do tratamento do que as modalidades convencionais tal acuidade visual e campo visual. Este método envolve o uso de novos métodos estatísticos para avaliar a heterogeneidade das imagens de autofluorescência do fundo de olho.
Os participantes completarão 3 visitas ao Kellogg Eye Center da Universidade de Michigan. Cada visita levará aproximadamente 2,5 horas. A visita inicial incluirá um exame oftalmológico de rotina, medição da melhor acuidade visual corrigida, oftalmoscopia indireta, microperimetria, tomografia de coerência óptica no domínio da frequência, campos visuais de Goldmann, imagens de fluorescência de flavoproteína de fundo (FPF) e autofluorescência de fundo (FAF) e fotografia de fundo. Os pacientes retornarão para avaliação 6 e 12 meses após a visita inicial para repetir os testes e exames de imagem.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Entre os 5 e os 18 anos
- Diagnóstico clínico da doença de Stargardt
- Confirmação molecular da Doença de Stargardt (com 2 mutações identificadas em ABCA4)
- Acuidade visual melhor que 20/100
Critério de exclusão:
- Visão central limitada, definida como acuidade visual pior que 20/100
- Um diagnóstico de qualquer outra doença degenerativa da retina
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na quantificação da intensidade de pixels da autofluorescência do fundo aos 6 meses
Prazo: 0 meses, 6 meses
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0 meses, 6 meses
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Alteração da linha de base na quantificação da intensidade de pixel da autofluorescência de flavoproteína aos 6 meses
Prazo: 0 meses, 6 meses
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0 meses, 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na quantificação da intensidade de pixel da autofluorescência do fundo aos 12 meses
Prazo: 0 meses, 12 meses
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0 meses, 12 meses
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Alteração da linha de base na quantificação da intensidade de pixel da autofluorescência de flavoproteína aos 12 meses
Prazo: 0 meses, 12 meses
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0 meses, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: K. Thiran Jayasundera, MD, University of Michigan Kellogg Eye Center
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Elner SG, Elner VM, Field MG, Park S, Heckenlively JR, Petty HR. Retinal flavoprotein autofluorescence as a measure of retinal health. Trans Am Ophthalmol Soc. 2008;106:215-22; discussion 222-4.
- Field MG, Elner VM, Park S, Hackel R, Heckenlively JR, Elner SG, Petty HR. Detection of retinal metabolic stress resulting from central serous retinopathy. Retina. 2009 Sep;29(8):1162-6. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181a3b923.
- Field MG, Elner VM, Puro DG, Feuerman JM, Musch DC, Pop-Busui R, Hackel R, Heckenlively JR, Petty HR. Rapid, noninvasive detection of diabetes-induced retinal metabolic stress. Arch Ophthalmol. 2008 Jul;126(7):934-8. doi: 10.1001/archopht.126.7.934.
- Chen B, Tosha C, Gorin MB, Nusinowitz S. Analysis of autofluorescent retinal images and measurement of atrophic lesion growth in Stargardt disease. Exp Eye Res. 2010 Aug;91(2):143-52. doi: 10.1016/j.exer.2010.03.021. Epub 2010 Apr 14.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HUM 64388
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