Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nové kvantifikační metody pro fluorescenci k detekci progrese u Stargardtovy choroby

4. listopadu 2016 aktualizováno: K. Thiran Jayasundera, University of Michigan

Nové metody kvantifikace fundus flavoproteinové fluorescence a lipofuscinové fluorescence k detekci progrese u Stargardtovy choroby

Účelem této studie je využít fluorescenci flavoproteinu a autofluorescenci fundu k detekci progrese Stargardtovy makulární dystrofie u pediatrické populace v průběhu roku s nadějí, že napomůže budoucímu rozhodování o terapeutickém riziku a přínosu a hodnocení výsledků.

Stargardtova makulární dystrofie je nejčastější z juvenilních makulárních dystrofií. Navzdory určení ABCA4 jako kauzativního genu byli lékaři zpochybněni variabilitou klinických fenotypů. Vzhledem k nedávnému zahájení klinických studií k posouzení nových léčebných postupů (např. genová terapie), je potřeba identifikovat pacienty s nejhorší prognózou.

Výzkumníci pozorovali, že dětští pacienti ztrácejí centrální zrakovou funkci rychleji než jejich dospělí protějšky. Představují tedy ideální kohortu, s níž lze určit užitečnost nových modalit k detekci časných změn. Patří mezi ně fluorescence flavoproteinů, nová zobrazovací technika pro detekci mitochondriální dysfunkce vyvinutá na University of Michigan. Autofluorescence fundu (FAF) je další běžně používanou technikou hodnocení dědičných očních onemocnění. Vyšetřovatelé vyvinuli nový způsob kvantifikace signatur FAF, který umožní dokumentaci závažnosti i detekci progrese.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Detailní popis

Tato studie vyhodnotí, zda lze k lepší predikci progrese Stargardtovy makulární dystrofie a sledování účinků léčby než konvenční modality použít sofistikovanější testovací a analytické metodologie, včetně autofluorescence fundu (FAF) a nové neinvazivní metody k měření fluorescence flavoproteinu sítnice (FPF). taková zraková ostrost a zorné pole. Tato metoda zahrnuje použití nových statistických metod k posouzení heterogenity autofluorescenčních snímků fundu.

Účastníci absolvují 3 návštěvy Kellogg Eye Center University of Michigan. Každá návštěva zabere přibližně 2,5 hodiny. Úvodní návštěva bude zahrnovat rutinní klinické oční vyšetření, měření nejlépe korigované zrakové ostrosti, nepřímou oftalmoskopii, mikroperimetrii, frekvenční optickou koherentní tomografii, Goldmannova zorná pole, zobrazování flavoproteinové fluorescence fundu (FPF) a autofluorescenci fundu (FAF) a focení pozadí. Pacienti se vrátí k hodnocení za 6 a 12 měsíců po své první návštěvě, aby zopakovali testování a zobrazení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 16 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Provedeme observační klinickou studii 25 dětských pacientů se Stargardtovou chorobou rekrutovaných z kliniky pro degeneraci sítnice na University of Michigan, kteří mají dvě mutace v ABCA4.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku od 5 do 18 let
  • Klinická diagnóza Stargardtovy choroby
  • Molekulární potvrzení Stargardtovy choroby (se 2 identifikovanými mutacemi v ABCA4)
  • Zraková ostrost lepší než 20/100

Kritéria vyloučení:

  • Omezené centrální vidění, definované jako zraková ostrost horší než 20/100
  • Diagnóza jakéhokoli jiného degenerativního onemocnění sítnice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v kvantifikaci intenzity pixelů autofluorescence fundu po 6 měsících
Časové okno: 0 měsíců, 6 měsíců
0 měsíců, 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v kvantifikaci intenzity pixelů autofluorescence flavoproteinu po 6 měsících
Časové okno: 0 měsíců, 6 měsíců
0 měsíců, 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v kvantifikaci intenzity pixelů autofluorescence fundu po 12 měsících
Časové okno: 0 měsíců, 12 měsíců
0 měsíců, 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v kvantifikaci intenzity pixelů autofluorescence flavoproteinu po 12 měsících
Časové okno: 0 měsíců, 12 měsíců
0 měsíců, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Michigan

Spolupracovníci

Midwest Eye Banks

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: K. Thiran Jayasundera, MD, University of Michigan Kellogg Eye Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2012

První zveřejněno (Odhad)

31. srpna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HUM 64388

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit