Nuevos métodos de cuantificación de fluorescencia para detectar la progresión de la enfermedad de Stargardt
Nuevos métodos de cuantificación para la fluorescencia de la flavoproteína del fondo de ojo y la fluorescencia de la lipofuscina para detectar la progresión de la enfermedad de Stargardt
El propósito de este estudio es utilizar la fluorescencia de flavoproteínas y la autofluorescencia del fondo de ojo para detectar la progresión de la distrofia macular de Stargardt en una población pediátrica en el transcurso de un año con la esperanza de ayudar en futuras decisiones terapéuticas de riesgo-beneficio y evaluación de resultados.
La distrofia macular de Stargardt es la más común de las distrofias maculares de inicio juvenil. A pesar de la determinación de ABCA4 como el gen causante, los médicos se han enfrentado al desafío de la variabilidad en los fenotipos clínicos. Dado el reciente inicio de ensayos clínicos para evaluar nuevos tratamientos (p. terapia génica), existe la necesidad de identificar a los pacientes con peor pronóstico.
Los investigadores han observado que los pacientes pediátricos pierden la función visual central más rápido que los adultos. Por lo tanto, presentan una cohorte ideal con la que determinar la utilidad de nuevas modalidades para detectar cambios tempranos. Estos incluyen la fluorescencia de flavoproteínas, una nueva técnica de imagen para detectar la disfunción mitocondrial desarrollada en la Universidad de Michigan. La autofluorescencia del fondo de ojo (FAF) es otra técnica comúnmente utilizada para evaluar enfermedades oculares hereditarias. Los investigadores han desarrollado un medio novedoso para cuantificar las firmas de FAF que permitirá la documentación de la gravedad, así como la detección de la progresión.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio evaluará si se pueden utilizar metodologías analíticas y de prueba más sofisticadas, incluida la autofluorescencia del fondo de ojo (FAF) y un nuevo método no invasivo para medir la fluorescencia de flavoproteínas de la retina (FPF) para predecir mejor la progresión de la distrofia macular de Stargardt y monitorear los efectos del tratamiento que las modalidades convencionales. tal agudeza visual y campo visual. Este método implica el uso de nuevos métodos estadísticos para evaluar la heterogeneidad de las imágenes de autofluorescencia del fondo de ojo.
Los participantes completarán 3 visitas al Kellogg Eye Center de la Universidad de Michigan. Cada visita durará aproximadamente 2,5 horas. La visita inicial incluirá un examen clínico ocular de rutina, medición de la agudeza visual mejor corregida, oftalmoscopia indirecta, microperimetría, tomografía de coherencia óptica de dominio de frecuencia, campos visuales de Goldmann, imágenes de fluorescencia de flavoproteína de fondo de ojo (FPF) y autofluorescencia de fondo de ojo (FAF) y fotografía de fondo de ojo. Los pacientes regresarán para una evaluación a los 6 y 12 meses después de su visita inicial para repetir las pruebas y las imágenes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Entre los 5 y los 18 años
- Diagnóstico clínico de la enfermedad de Stargardt
- Confirmación molecular de la enfermedad de Stargardt (con 2 mutaciones identificadas en ABCA4)
- Agudeza visual mejor que 20/100
Criterio de exclusión:
- Visión central limitada, definida como una agudeza visual inferior a 20/100
- Un diagnóstico de cualquier otra enfermedad degenerativa de la retina.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la cuantificación de la intensidad de píxeles de la autofluorescencia del fondo de ojo a los 6 meses
Periodo de tiempo: 0 meses, 6 meses
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0 meses, 6 meses
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Cambio desde el inicio en la cuantificación de la intensidad de píxeles de la autofluorescencia de flavoproteínas a los 6 meses
Periodo de tiempo: 0 meses, 6 meses
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0 meses, 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la cuantificación de la intensidad de píxeles de la autofluorescencia del fondo de ojo a los 12 meses
Periodo de tiempo: 0 meses, 12 meses
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0 meses, 12 meses
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Cambio desde el inicio en la cuantificación de la intensidad de píxeles de la autofluorescencia de flavoproteínas a los 12 meses
Periodo de tiempo: 0 meses, 12 meses
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0 meses, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: K. Thiran Jayasundera, MD, University of Michigan Kellogg Eye Center
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Elner SG, Elner VM, Field MG, Park S, Heckenlively JR, Petty HR. Retinal flavoprotein autofluorescence as a measure of retinal health. Trans Am Ophthalmol Soc. 2008;106:215-22; discussion 222-4.
- Field MG, Elner VM, Park S, Hackel R, Heckenlively JR, Elner SG, Petty HR. Detection of retinal metabolic stress resulting from central serous retinopathy. Retina. 2009 Sep;29(8):1162-6. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181a3b923.
- Field MG, Elner VM, Puro DG, Feuerman JM, Musch DC, Pop-Busui R, Hackel R, Heckenlively JR, Petty HR. Rapid, noninvasive detection of diabetes-induced retinal metabolic stress. Arch Ophthalmol. 2008 Jul;126(7):934-8. doi: 10.1001/archopht.126.7.934.
- Chen B, Tosha C, Gorin MB, Nusinowitz S. Analysis of autofluorescent retinal images and measurement of atrophic lesion growth in Stargardt disease. Exp Eye Res. 2010 Aug;91(2):143-52. doi: 10.1016/j.exer.2010.03.021. Epub 2010 Apr 14.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
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Otros números de identificación del estudio
- HUM 64388
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