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Nuovi metodi di quantificazione della fluorescenza per rilevare la progressione nella malattia di Stargardt

4 novembre 2016 aggiornato da: K. Thiran Jayasundera, University of Michigan

Nuovi metodi di quantificazione per la fluorescenza della flavoproteina del fondo e la fluorescenza della lipofuscina per rilevare la progressione nella malattia di Stargardt

Lo scopo di questo studio è utilizzare la fluorescenza delle flavoproteine ​​e l'autofluorescenza del fondo per rilevare la progressione della distrofia maculare di Stargardt in una popolazione pediatrica nel corso di un anno con la speranza di aiutare le future decisioni terapeutiche sul rapporto rischio-beneficio e la valutazione dei risultati.

La distrofia maculare di Stargardt è la più comune delle distrofie maculari ad esordio giovanile. Nonostante la determinazione di ABCA4 come gene causativo, i medici sono stati sfidati dalla variabilità nei fenotipi clinici. Dato il recente avvio di sperimentazioni cliniche per valutare nuovi trattamenti (ad es. terapia genica), è necessario identificare i pazienti con la prognosi peggiore.

I ricercatori hanno osservato che i pazienti pediatrici perdono la funzione visiva centrale più velocemente rispetto ai loro omologhi adulti. Pertanto, presentano una coorte ideale con cui determinare l'utilità di nuove modalità per rilevare i cambiamenti precoci. Questi includono la fluorescenza delle flavoproteine, una nuova tecnica di imaging per rilevare la disfunzione mitocondriale sviluppata presso l'Università del Michigan. L'autofluorescenza del fondo oculare (FAF) è un'altra tecnica comunemente utilizzata per valutare le malattie oculari ereditarie. I ricercatori hanno sviluppato un nuovo mezzo per quantificare le firme FAF che consentirà la documentazione della gravità e il rilevamento della progressione.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo studio valuterà se test più sofisticati e metodologie analitiche, tra cui l'autofluorescenza del fondo oculare (FAF) e un nuovo metodo non invasivo per misurare la fluorescenza della flavoproteina retinica (FPF) possono essere utilizzati per prevedere meglio la progressione della distrofia maculare di Stargardt e monitorare gli effetti del trattamento rispetto alle modalità convenzionali tale acuità visiva e campo visivo. Questo metodo prevede l'uso di nuovi metodi statistici per valutare l'eterogeneità delle immagini di autofluorescenza del fondo.

I partecipanti completeranno 3 visite al Kellogg Eye Center dell'Università del Michigan. Ogni visita durerà circa 2,5 ore. La visita iniziale includerà una visita oculistica clinica di routine, misurazione dell'acuità visiva corretta al meglio, oftalmoscopia indiretta, microperimetria, tomografia a coerenza ottica nel dominio della frequenza, campi visivi di Goldmann, imaging della fluorescenza della flavoproteina del fondo (FPF) e autofluorescenza del fondo (FAF) e fotografia del fondo oculare. I pazienti torneranno per la valutazione a 6 e 12 mesi dopo la loro visita iniziale per ripetere test e imaging.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Eseguiremo uno studio clinico osservazionale su 25 pazienti pediatrici con malattia di Stargardt reclutati dalla clinica per la degenerazione retinica dell'Università del Michigan che hanno due mutazioni in ABCA4.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tra i 5 e i 18 anni
  • Diagnosi clinica della malattia di Stargardt
  • Conferma molecolare della malattia di Stargardt (con 2 mutazioni identificate in ABCA4)
  • Acuità visiva migliore di 20/100

Criteri di esclusione:

  • Visione centrale limitata, definita come acuità visiva inferiore a 20/100
  • Una diagnosi di qualsiasi altra malattia degenerativa della retina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella quantificazione dell'intensità dei pixel dell'autofluorescenza del fondo a 6 mesi
Lasso di tempo: 0 mesi, 6 mesi
0 mesi, 6 mesi
Variazione rispetto al basale nella quantificazione dell'intensità dei pixel dell'autofluorescenza delle flavoproteine ​​a 6 mesi
Lasso di tempo: 0 mesi, 6 mesi
0 mesi, 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella quantificazione dell'intensità dei pixel dell'autofluorescenza del fondo a 12 mesi
Lasso di tempo: 0 mesi, 12 mesi
0 mesi, 12 mesi
Variazione rispetto al basale nella quantificazione dell'intensità dei pixel dell'autofluorescenza delle flavoproteine ​​a 12 mesi
Lasso di tempo: 0 mesi, 12 mesi
0 mesi, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Michigan

Collaboratori

Midwest Eye Banks

Investigatori

  • Investigatore principale: K. Thiran Jayasundera, MD, University of Michigan Kellogg Eye Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2012

Primo Inserito (Stima)

31 agosto 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 novembre 2016

Ultimo verificato

1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HUM 64388

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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