Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Limb Gordle Muskeldystrofi (LGMD) Natural History

20. april 2022 opdateret af: Wake Forest University Health Sciences

Langsgående vurdering og genetisk forståelse af muskeldystrofi i lemmer og bånd

Formålet med denne undersøgelse er at forstå mere om lem-bælte muskeldystrofi. Derfor vil efterforskerne gerne spore følgende information indsamlet en gang om året fra patienter med GENETISK BEKRÆFTET LGMD: livskvalitetsspørgeskemaer, muskelstyrke, motorisk funktion, rutineundersøgelse, vurdering af patientens (eller forældrenes) forståelse af LGMD og serum ( blod) for vækstfaktorer, cytokiner og biomarkører (alle dele af dit blod). Ved at spore disse oplysninger håber vi at kunne forstå mere om diagnosen, progressionen og den naturlige historie af denne lidelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

13

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center - Pediatrics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med diagnosen GENETISK BEKRÆFTET LGMD

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Du har en GENETISK BEKRÆFTET diagnose af muskeldystrofi i ekstremitetsbælten
  • Du skal være mindst 6 år eller ældre (hvis under 18 skal du have forældres samtykke)
  • Du skal kunne rejse til studiestedet
  • Du skal være i stand til at fremlægge en DNA/gen-testrapport, der bekræfter en LGMD-diagnose

Ekskluderingskriterier:

  • Du eller dit barn har ikke en LGMD-diagnose
  • Dit barn er under 6 år
  • Du eller dit barn kan ikke rejse til studiestedet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
LGMD
Patienter med GENETISK BEKRÆFTET lembæltemuskulær dystrofi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Omfattende klinisk evaluering af individer med GENETISK BEKRÆFTET LGMD i henhold til undersøgelsesprotokollen for at evaluere sygdomsprogression
Tidsramme: årligt op til 10 år
årligt op til 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wake Forest University Health Sciences

Samarbejdspartnere

Muscular Dystrophy Association

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ibrahim Binalsheikh, MD, Carolinas Medical Center - Pediatrics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2013

Først opslået (Skøn)

5. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2022

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LGMD Nat Hx

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner