Limb Gordel Spierdystrofie (LGMD) Natuurlijke historie
20 april 2022 bijgewerkt door: Wake Forest University Health Sciences
Longitudinale beoordeling en genetisch begrip van spierdystrofie van ledematen
Het doel van deze studie is om meer te begrijpen over limb-girdle spierdystrofie.
Daarom willen de onderzoekers de volgende informatie bijhouden die eenmaal per jaar wordt verzameld van patiënten met GENETISCH BEVESTIGDE LGMD: vragenlijsten over de kwaliteit van leven, spierkracht, motorische functie, routineonderzoek, beoordeling van het begrip van de patiënt (of ouder) van LGMD en serum ( bloed) voor groeifactoren, cytokines en biomarkers (alle delen van uw bloed).
Door deze informatie te volgen, hopen we meer te weten te komen over de diagnose, het verloop en de natuurlijke geschiedenis van deze aandoening.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
13
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
- Carolinas Medical Center - Pediatrics
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met een diagnose van GENETISCH BEVESTIGDE LGMD
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- U hebt een GENETISCH BEVESTIGDE diagnose van spierdystrofie van de ledematengordel
- U moet ten minste 6 jaar of ouder zijn (als u jonger bent dan 18 jaar heeft u ouderlijke toestemming nodig)
- Je moet in staat zijn om naar de onderzoekslocatie te reizen
- U moet een DNA-/gentestrapport kunnen overleggen dat een diagnose van LGMD bevestigt
Uitsluitingscriteria:
- U of uw kind heeft geen diagnose van LGMD
- Uw kind is jonger dan 6 jaar
- U of uw kind kan niet naar de onderzoekslocatie reizen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
LGMD
Patiënten met GENETISCH BEVESTIGDE spierdystrofie van de ledematengordel
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Uitgebreide klinische evaluatie van personen met GENETISCH BEVESTIGDE LGMD, volgens het onderzoeksprotocol, om ziekteprogressie te evalueren
Tijdsspanne: jaarlijks tot 10 jaar
|
jaarlijks tot 10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ibrahim Binalsheikh, MD, Carolinas Medical Center - Pediatrics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 januari 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 februari 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
5 februari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 april 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 april 2022
Laatst geverifieerd
1 juli 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LGMD Nat Hx
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .