História Natural da Distrofia Muscular de Cinturas de Membros (LGMD)
20 de abril de 2022 atualizado por: Wake Forest University Health Sciences
Avaliação Longitudinal e Compreensão Genética da Distrofia Muscular de Cinturas Membros
O objetivo deste estudo é entender mais sobre a distrofia muscular de cinturas.
Portanto, os investigadores gostariam de rastrear as seguintes informações coletadas uma vez por ano de pacientes com LGMD GENETICAMENTE CONFIRMADO: questionários de qualidade de vida, força muscular, função motora, exame de rotina, avaliação da compreensão do paciente (ou dos pais) sobre LGMD e soro ( sangue) para fatores de crescimento, citocinas e biomarcadores (todas as partes do seu sangue).
Ao rastrear essas informações, esperamos poder entender mais sobre o diagnóstico, a evolução e a história natural desse distúrbio.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
13
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Carolinas Medical Center - Pediatrics
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com diagnóstico de LGMD GENETICAMENTE CONFIRMADO
Descrição
Critério de inclusão:
- Você tem um diagnóstico GENETICAMENTE CONFIRMADO de Distrofia Muscular de Cinturas Membros
- Você deve ter pelo menos 6 anos de idade ou mais (se for menor de 18 anos, precisará do consentimento dos pais)
- Você deve ser capaz de viajar para o local de estudo
- Você deve ser capaz de fornecer um relatório de teste de DNA/gene que confirme o diagnóstico de LGMD
Critério de exclusão:
- Você ou seu filho não tem diagnóstico de LGMD
- Seu filho tem menos de 6 anos
- Você ou seu filho não podem viajar para o local do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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LGMD
Pacientes com distrofia muscular das cinturas CONFIRMADA GENETICAMENTE
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliação clínica abrangente de indivíduos com LGMD GENETICAMENTE CONFIRMADO, de acordo com o protocolo do estudo, a fim de avaliar a progressão da doença
Prazo: anual até 10 anos
|
anual até 10 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ibrahim Binalsheikh, MD, Carolinas Medical Center - Pediatrics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de janeiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de fevereiro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
5 de fevereiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de abril de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de abril de 2022
Última verificação
1 de julho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LGMD Nat Hx
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