Distrofia muscular de la cintura escapular (LGMD) Historia natural
20 de abril de 2022 actualizado por: Wake Forest University Health Sciences
Evaluación longitudinal y comprensión genética de la distrofia muscular de cinturas
El propósito de este estudio es comprender más acerca de la distrofia muscular de cinturas.
Por lo tanto, a los investigadores les gustaría rastrear la siguiente información recopilada una vez al año de pacientes con LGMD CONFIRMADA GENÉTICAMENTE: cuestionarios de calidad de vida, fuerza muscular, función motora, examen de rutina, evaluación de la comprensión del paciente (o padre) de LGMD y suero ( sangre) para factores de crecimiento, citoquinas y biomarcadores (todas las partes de su sangre).
Al rastrear esta información, esperamos poder comprender más sobre el diagnóstico, la progresión y la historia natural de este trastorno.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
13
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Carolinas Medical Center - Pediatrics
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con diagnóstico de LGMD CONFIRMADA GENÉTICAMENTE
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene un diagnóstico GENÉTICAMENTE CONFIRMADO de Distrofia Muscular de Cinturas Extremidades
- Debe tener al menos 6 años de edad o más (si es menor de 18, necesitará el consentimiento de los padres)
- Debe poder viajar al lugar del estudio.
- Debe poder proporcionar un informe de prueba de ADN/gen que confirme un diagnóstico de LGMD
Criterio de exclusión:
- Usted o su hijo no tienen un diagnóstico de LGMD
- Su hijo es menor de 6 años.
- Usted o su hijo no pueden viajar al sitio del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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LGMD
Pacientes con distrofia muscular de cinturas GENÉTICAMENTE CONFIRMADA
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluación clínica integral de individuos con LGMD CONFIRMADA GENÉTICAMENTE, de acuerdo con el protocolo del estudio, para evaluar la progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: anual hasta 10 años
|
anual hasta 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ibrahim Binalsheikh, MD, Carolinas Medical Center - Pediatrics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de enero de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de febrero de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de abril de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2022
Última verificación
1 de julio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LGMD Nat Hx
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .