Naturgeschichte der Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie (LGMD).
20. April 2022 aktualisiert von: Wake Forest University Health Sciences
Längsschnittbewertung und genetisches Verständnis der Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie
Der Zweck dieser Studie besteht darin, mehr über die Muskeldystrophie des Gliedmaßengürtels zu erfahren.
Daher möchten die Forscher die folgenden Informationen verfolgen, die einmal im Jahr von Patienten mit genetisch bestätigter LGMD gesammelt werden: Fragebögen zur Lebensqualität, Muskelkraft, motorische Funktion, Routineuntersuchung, Beurteilung des Verständnisses des Patienten (oder der Eltern) für LGMD und Serum ( Blut) für Wachstumsfaktoren, Zytokine und Biomarker (alle Teile Ihres Blutes).
Durch die Verfolgung dieser Informationen hoffen wir, mehr über die Diagnose, den Verlauf und den natürlichen Verlauf dieser Störung zu erfahren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
13
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
- Carolinas Medical Center - Pediatrics
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten mit der Diagnose einer genetisch bestätigten LGMD
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Sie haben eine genetisch bestätigte Diagnose einer Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie
- Sie müssen mindestens 6 Jahre alt sein (wenn Sie unter 18 Jahre alt sind, benötigen Sie die Zustimmung der Eltern)
- Sie müssen in der Lage sein, zum Studienort zu reisen
- Sie müssen in der Lage sein, einen DNA-/Gentestbericht vorzulegen, der die Diagnose einer LGMD bestätigt
Ausschlusskriterien:
- Bei Ihnen oder Ihrem Kind ist keine LGMD diagnostiziert
- Ihr Kind ist unter 6 Jahre alt
- Es ist Ihnen oder Ihrem Kind nicht möglich, zum Studienort zu reisen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
|
LGMD
Patienten mit genetisch bestätigter Muskeldystrophie des Gliedmaßengürtels
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Umfassende klinische Bewertung von Personen mit genetisch bestätigter LGMD gemäß Studienprotokoll, um den Krankheitsverlauf zu bewerten
Zeitfenster: jährlich bis zu 10 Jahren
|
jährlich bis zu 10 Jahren
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Ibrahim Binalsheikh, MD, Carolinas Medical Center - Pediatrics
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. November 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. Januar 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. Februar 2013
Zuerst gepostet (Schätzen)
5. Februar 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. April 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
20. April 2022
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- LGMD Nat Hx
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .