Storia naturale della distrofia muscolare dei cingoli (LGMD).
20 aprile 2022 aggiornato da: Wake Forest University Health Sciences
Valutazione longitudinale e comprensione genetica della distrofia muscolare dei cingoli
Lo scopo di questo studio è capire di più sulla distrofia muscolare dei cingoli.
Pertanto, i ricercatori vorrebbero tenere traccia delle seguenti informazioni raccolte una volta all'anno da pazienti con LGMD GENETICAMENTE CONFERMATA: questionari sulla qualità della vita, forza muscolare, funzione motoria, esame di routine, valutazione della comprensione del paziente (o genitore) della LGMD e siero ( sangue) per fattori di crescita, citochine e biomarcatori (tutte le parti del sangue).
Tracciando queste informazioni, speriamo di poter capire di più sulla diagnosi, la progressione e la storia naturale di questo disturbo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
13
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
- Carolinas Medical Center - Pediatrics
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con diagnosi di LGMD GENETICAMENTE CONFERMATA
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Hai una diagnosi GENETICAMENTE CONFERMATA di distrofia muscolare dei cingoli
- Devi avere almeno 6 anni o più (se hai meno di 18 anni avrai bisogno del consenso dei genitori)
- Devi essere in grado di recarti presso la sede dello studio
- Devi essere in grado di fornire un rapporto di test del DNA/Gene che confermi una diagnosi di LGMD
Criteri di esclusione:
- Tu o tuo figlio non avete una diagnosi di LGMD
- Tuo figlio ha meno di 6 anni
- Tu o tuo figlio non siete in grado di recarvi presso la sede dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
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LGMD
Pazienti con distrofia muscolare dei cingoli GENETICAMENTE CONFERMATA
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valutazione clinica completa di individui con LGMD GENETICAMENTE CONFERMATA, secondo il protocollo di studio, al fine di valutare la progressione della malattia
Lasso di tempo: annuale fino a 10 anni
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annuale fino a 10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ibrahim Binalsheikh, MD, Carolinas Medical Center - Pediatrics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 gennaio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 febbraio 2013
Primo Inserito (Stima)
5 febbraio 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 aprile 2022
Ultimo verificato
1 luglio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LGMD Nat Hx
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