Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lamazym Efterværnsundersøgelse (rhLAMAN-09)

26. juli 2023 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Et enkeltcenter, ukontrolleret, åbent-mærket forsøg med langsigtet sikkerhed ved Lamazym-efterbehandlingsbehandling af forsøgspersoner med alfa-mannosidose, som tidligere har deltaget i Lamazym-forsøg

Det overordnede formål med dette forsøg er at give efterbehandling med Lamazym og at evaluere sikkerheden ved gentagne Lamazym i.v. behandling af forsøgspersoner med alfa-Mannosidose, som tidligere har deltaget i Lamazym-forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne protokol vedrører kun emner, hvor et program for compassionate use ikke blev accepteret. Effekten vil blive evalueret én gang årligt for at følge forsøgspersonens fremskridt i kliniske parametre.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • forsøgspersonen skal have deltaget i tidligere Lamazym-forsøg: fase 2b: 2011-004355-40 eller fase 3: 2012-000979-17
  • Emnet eller forsøgspersonerne lovligt autoriserede værger skal give underskrevet, informeret samtykke, før de udfører nogen forsøgsrelaterede aktiviteter
  • Forsøgspersonen og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af kendte klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresygdomme eller andre medicinske tilstande, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget
  • Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændigheder, der efter efterforskerens mening vil udelukke deltagelse i retssagen
  • Graviditet. Gravide er udelukket. Inden behandlingen påbegyndes, vil efterforskerne for kvinder i den fødedygtige alder udføre en graviditetstest og beslutte, om der er behov for prævention eller ej.
  • Psykose; enhver psykotisk sygdom, også i remission, er et eksklusionskriterie
  • Planlagt større operation, der efter efterforskerens opfattelse ville udelukke deltagelse i forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lamazym
1 mg Lamazym/kg kropsvægt
Medicin: Lamazym
ERT, i.v. infusioner ugentligt
Andre navne:
  • rhLAMAN
  • rekombinant human alfa-mannosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i bivirkninger
Tidsramme: 3 år
AE dokumenteret ved alle besøg
3 år
Ændring fra baseline i Lamazym-antistoffer
Tidsramme: 3 år
AB målt hver 12. uge
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
fremskridt fra baseline i antal trin steget på 3 minutter
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
1 år, 2 år og 3 år
Fremskridt fra baseline i tilsvarende alder
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
1 år, 2 år og 3 år
Fremskridt fra baseline i Forced Vital Capacity
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
1 år, 2 år og 3 år
Fremskridt fra baseline i afstand gik på 6 minutter
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
1 år, 2 år og 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2013

Først opslået (Anslået)

26. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • rhLAMAN-09
  • 2013-000321-31 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-Mannosidose

Kliniske forsøg med Lamazym

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner