- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01908725
Estudio de postratamiento de Lamazym (rhLAMAN-09)
26 de julio de 2023 actualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Un ensayo abierto, no controlado y de un solo centro sobre la seguridad a largo plazo del tratamiento posterior con Lamazym en sujetos con alfa-manosidosis que participaron previamente en ensayos con Lamazym
El objetivo general de este ensayo es proporcionar tratamiento posterior con Lamazym y evaluar la seguridad de Lamazym i.v.
tratamiento de sujetos con alfa-manosidosis que participaron previamente en el ensayo Lamazym.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este protocolo solo concierne a sujetos en los que no se aceptó el programa de uso compasivo.
La eficacia se evaluará una vez al año para seguir el progreso del sujeto en los parámetros clínicos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- el sujeto debe haber participado en ensayos Lamazym anteriores: fase 2b: 2011-004355-40 o fase 3: 2012-000979-17
- El sujeto o los tutores legalmente autorizados de los sujetos deben proporcionar un consentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el ensayo.
- El sujeto y su(s) tutor(es) deben tener la capacidad de cumplir con el protocolo
Criterio de exclusión:
- Presencia de enfermedad cardiovascular, hepática, pulmonar o renal clínicamente significativa conocida u otras afecciones médicas que, en opinión del investigador, impedirían la participación en el ensayo.
- Cualquier otra condición médica o enfermedad intercurrente grave, o circunstancias atenuantes que, en opinión del Investigador, impedirían la participación en el ensayo.
- El embarazo. Se excluye a la mujer embarazada. Antes de comenzar el tratamiento, los investigadores realizarán una prueba de embarazo a las mujeres en edad fértil y decidirán si es necesaria o no la anticoncepción.
- Psicosis; cualquier enfermedad psicótica, también en remisión, es un criterio de exclusión
- Cirugía mayor planificada que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Lamazym
1 mg de Lamazym/kg de peso corporal
|
ERT, i.v. infusiones semanales
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio desde el inicio en Eventos adversos
Periodo de tiempo: 3 años
|
EA documentado en todas las visitas
|
3 años
|
Cambio desde el inicio en los anticuerpos Lamazym
Periodo de tiempo: 3 años
|
AB medido cada semana 12
|
3 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Progreso desde la línea de base en el número de escalones subidos en 3 minutos
Periodo de tiempo: 1 año, 2 años y 3 años
|
1 año, 2 años y 3 años
|
Progreso desde el inicio en edad equivalente
Periodo de tiempo: 1 año, 2 años y 3 años
|
1 año, 2 años y 3 años
|
Progreso desde la línea base en Capacidad Vital Forzada
Periodo de tiempo: 1 año, 2 años y 3 años
|
1 año, 2 años y 3 años
|
Progreso desde el inicio en la distancia recorrida en 6 minutos
Periodo de tiempo: 1 año, 2 años y 3 años
|
1 año, 2 años y 3 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2013
Finalización primaria (Actual)
30 de septiembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de junio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2013
Publicado por primera vez (Estimado)
26 de julio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- rhLAMAN-09
- 2013-000321-31 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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