Badanie opieki pooperacyjnej Lamazym (rhLAMAN-09)
26 lipca 2023 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Jednoośrodkowe, niekontrolowane, otwarte badanie dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa leczenia Lamazym w opiece pooperacyjnej pacjentów z alfa-mannozydozą, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach Lamazym
Ogólnym celem tego badania jest zapewnienie opieki po leczeniu Lamazymem i ocena bezpieczeństwa powtarzanego podawania Lamazym i.v.
leczenie pacjentów z alfa-mannozydozą, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu Lamazym.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Protokół ten dotyczy tylko osób, u których program współczucia nie został zaakceptowany.
Skuteczność będzie oceniana raz w roku w celu śledzenia postępów pacjenta w parametrach klinicznych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Copenhagen, Dania, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- podmiot musiał uczestniczyć w poprzednich badaniach Lamazym: faza 2b: 2011-004355-40 lub faza 3: 2012-000979-17
- Podmiot lub prawnie upoważnieni opiekunowie muszą przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem
- Osoba badana i jej opiekunowie muszą mieć możliwość przestrzegania protokołu
Kryteria wyłączenia:
- Obecność znanych klinicznie istotnych chorób układu krążenia, wątroby, płuc lub nerek lub innych schorzeń, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu
- Jakikolwiek inny stan chorobowy lub poważna współistniejąca choroba lub okoliczności łagodzące, które w opinii Badacza wykluczałyby udział w badaniu
- Ciąża. Kobieta w ciąży jest wykluczona. Przed rozpoczęciem leczenia badacze wykonają u kobiet w wieku rozrodczym test ciążowy i zdecydują, czy istnieje potrzeba stosowania antykoncepcji
- Psychoza; każda choroba psychotyczna, także w remisji, jest kryterium wykluczenia
- Planowana poważna operacja, która w opinii Badacza wykluczałaby udział w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lamazym
1 mg Lamazymu/kg masy ciała
|
ERT, i.v. infuzje co tydzień
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej w Zdarzeniach niepożądanych
Ramy czasowe: 3 lata
|
AE udokumentowane podczas wszystkich wizyt
|
3 lata
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej przeciwciał Lamazym
Ramy czasowe: 3 lata
|
AB mierzone co 12 tygodni
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
postęp od punktu początkowego w liczbie kroków pokonanych w ciągu 3 minut
Ramy czasowe: 1 rok, 2 lata i 3 lata
|
1 rok, 2 lata i 3 lata
|
|
Postęp od wartości wyjściowej w równoważnym wieku
Ramy czasowe: 1 rok, 2 lata i 3 lata
|
1 rok, 2 lata i 3 lata
|
|
Postęp od wartości wyjściowej w natężonej pojemności życiowej
Ramy czasowe: 1 rok, 2 lata i 3 lata
|
1 rok, 2 lata i 3 lata
|
|
Postęp od linii podstawowej w dystansie pokonanym w ciągu 6 minut
Ramy czasowe: 1 rok, 2 lata i 3 lata
|
1 rok, 2 lata i 3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 września 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 września 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 czerwca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 lipca 2013
Pierwszy wysłany (Szacowany)
26 lipca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 lipca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 lipca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- rhLAMAN-09
- 2013-000321-31 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .