Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lamazym ettervernstudie (rhLAMAN-09)

26. juli 2023 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Et enkeltsenter, ukontrollert, åpent merket studie av langsiktig sikkerhet for Lamazym etterbehandlingsbehandling av forsøkspersoner med alfa-mannosidose som tidligere har deltatt i Lamazym-forsøk

Det overordnede målet med denne studien er å gi etterbehandling med Lamazym og å evaluere sikkerheten ved gjentatt Lamazym i.v. behandling av personer med alfa-Mannosidose som tidligere deltok i Lamazym-studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne protokollen gjelder kun emner der et program for medfølende bruk ikke ble akseptert. Effekten vil bli evaluert én gang årlig for å følge forsøkspersonens fremgang i kliniske parametere.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • forsøkspersonen må ha deltatt i tidligere Lamazym-forsøk: fase 2b: 2011-004355-40 eller fase 3: 2012-000979-17
  • En eller flere lovlig autoriserte foresatte må gi signert, informert samtykke før de utfører prøverelaterte aktiviteter
  • Forsøkspersonen og hans/hennes verge(r) må ha evne til å følge protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av kjente klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresykdom eller andre medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, ville utelukke deltakelse i forsøket
  • Enhver annen medisinsk tilstand eller alvorlig sammenfallende sykdom, eller formildende omstendigheter som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i rettssaken
  • Svangerskap. Gravide er ekskludert. Før oppstart av behandlingen vil etterforskerne for kvinner i fertil alder utføre en graviditetstest og avgjøre om det er behov for prevensjon eller ikke
  • Psykose; enhver psykotisk sykdom, også i remisjon, er et eksklusjonskriterie
  • Planlagt større operasjon som etter etterforskerens oppfatning ville utelukke deltakelse i rettssaken

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lamazym
1 mg Lamazym/kg kroppsvekt
Legemiddel: Lamazym
ERT, i.v. infusjoner ukentlig
Andre navn:
  • rhLAMAN
  • rekombinant human alfa-mannosidase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Uønskede hendelser
Tidsramme: 3 år
AE dokumentert ved alle besøk
3 år
Endring fra baseline i Lamazym-antistoffer
Tidsramme: 3 år
AB målt hver 12. uke
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
fremgang fra baseline i antall trinn klatret på 3 minutter
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
1 år, 2 år og 3 år
Fremgang fra baseline i tilsvarende alder
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
1 år, 2 år og 3 år
Fremgang fra baseline i Forced Vital Capacity
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
1 år, 2 år og 3 år
Fremgang fra baseline i avstand gikk på 6 minutter
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
1 år, 2 år og 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2013

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2013

Først lagt ut (Antatt)

26. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • rhLAMAN-09
  • 2013-000321-31 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lamazym

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere